ファブリー病患者におけるミガラスタット HCL の長期効果に関する非盲検延長試験
2020年11月25日 更新者：Amicus Therapeutics
ファブリー病の被験者における塩酸ミガラスタット単剤療法の長期的な安全性と有効性を評価するための非盲検延長試験
これは、以前のミガラスタット HCl 試験の治療を完了したファブリー病の参加者に、ミガラスタット塩酸塩 (HCl) による継続的な治療を提供することを目的とした非盲検延長試験です。
この研究では、ミガラスタット HCl の長期的な安全性と有効性が評価されました。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
84
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
承認済み 一般販売用。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Clinical Study Site
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- Clinical Study Site
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49525
- Clinical Study Site
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- Clinical Study Site
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Clinical Study Site
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75226
- Clinical Study Site
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Virginia
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Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
- Clinical Study Site
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Pilar、アルゼンチン、B1629ODT
- Clinical Study Site
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London、イギリス、NW3 2QG
- Clinical Study Site
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London、イギリス、WC1N3BG
- Clinical Study Site
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Firenze、イタリア、50134
- Clinical Study Site
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Roma、イタリア、00168
- Clinical Study Site
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Cairo、エジプト、11451
- Clinical Study Site
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Adelaide、オーストラリア、5000
- Clinical Study Site
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Parkville、オーストラリア、3050
- Clinical Study Site
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Wien、オーストリア、1090
- Clinical Study Site
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H4J 1C5
- Clinical Study Site
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Barcelona、スペイン、08025
- Clinical Study Site
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Copenhagen、デンマーク、2100
- Clinical Study Site
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Garches、フランス、92380
- Clinical Study Site
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Lille、フランス、59037
- Clinical Study Site
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Porto Alegre、ブラジル、90035-903
- Clinical Study Site
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Edegem、ベルギー、2650
- Clinical Study Site
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Ankara、七面鳥、06500
- Clinical Study Site
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Niigata、日本、951-8520
- Clinical Study Site
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Osaka-shi、日本、545-8586
- Clinical Study Site
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Tokyo、日本、105-8471
- Clinical Study Site
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Osaka
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Suita、Osaka、日本、565-0871
- Clinical Study Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -参加者は、単剤療法として投与されたミガラスタットHClの以前の研究で治療を完了していました
- 男性と女性の参加者は、プロトコルで特定された許容可能な避妊法を使用することに同意しました
- -参加者は、個人の健康情報（PHI）の使用と開示について、書面によるインフォームドコンセントと承認を喜んで提供しました
除外基準:
- 以前の研究で参加者が最後に入手した推定糸球体濾過率 (eGFR) は、<30 ミリリットル (mL)/分 (分)/1.73 でした。 メートル平方 (m^2);ベースライン来院から 3 か月以内に測定された GFR が利用可能でない限り、>30 mL/分/1.73 でした m^2
- -参加者は腎臓移植を受けた、または受ける予定であった、または現在透析を受けていました
- -参加者は、ベースライン訪問の3か月前に一過性脳虚血発作、脳卒中、不安定狭心症、または心筋梗塞を記録したことがありました
- -参加者は、研究者の意見で臨床的に重要な不安定な心臓病を患っていました（たとえば、症候性不整脈、不安定狭心症、またはニューヨーク心臓協会クラスIIIまたはIVのうっ血性心不全などの積極的な管理を必要とする心疾患）
- -参加者は、AT1001（賦形剤を含む）または他のイミノ糖（ミグルスタット、ミグリトールなど）に対するアレルギーまたは過敏症の病歴がありました
- 参加者は Glyset® (ミグリトール) または Zavesca® (ミグルスタット) による治療を必要とした
- -重度または不適切な付随する病状のある参加者
- -臨床的に重要な異常な検査値および/または臨床的に重要な心電図（ECG）所見を持つ参加者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ミガラスタットHCl 150mg
ミガラスタット HCl 150 ミリグラム (mg)。
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ミガラスタット HCl 150 mg (ミガラスタット 123 mg に相当) は、ブリスターパックのカプセルとして提供されました。
1カプセルを1日おきに経口摂取した。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）を経験した参加者の数
時間枠：初回投与後 1 日目から最後の治療後約 30 日まで、期間の中央値は 3.1 年
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AE は、ミガラスタットを投与された参加者において必ずしも治療と因果関係があるとは限らないあらゆる不都合な医学的事象として定義されました。
各 AE は報告時に記録されました。通常、訪問は 6 か月ごとに行われました。
重篤な有害事象は、生命を脅かすか、死に至るか、障害/無能力、入院または長期入院、または先天異常をもたらしました。
AE の重症度の基準は次のとおりです。中度：不快感があり、通常の日常活動に支障をきたしますが、機能することはできます。重度：無力化、通常の日常活動の妨げ、または臨床状態に重大な影響を及ぼし、医療介入が必要です。
因果関係に関係なく、重大な AE とその他すべての重大でない AE の概要は、報告された有害事象モジュールにあります。
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初回投与後 1 日目から最後の治療後約 30 日まで、期間の中央値は 3.1 年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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推定糸球体濾過率（eGFR）の年間変化率
時間枠：ベースラインから最後の治療後約 30 日、期間の中央値は 3.1 年
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eGFR の年率変化率は、観測値と評価時間の間の単純な線形回帰の傾きによって、参加者ごとに評価されました。 これは、慢性腎臓病疫学共同研究 (CKD-EPI) の式 (eGFR [CKD-EPI]) および腎疾患における食事の修正 (MDRD) の式 (eGFR [MDRD]) を使用して計算されました。 式は次のとおりです。 eGFR [MDRD] = 175 × (1/血清クレアチニン mg/デシリットル^1.154) × (1/年齢^0.203) × 0.742 [女性の場合] × 1.212 [黒人の場合] × 0.808 [日本人の場合]; eGFR [CKD-EPI] = 141 × min(血清クレアチニン [Scr]/k, 1)α × max(Scr/k, 1) - 1.209 × 0.993Age × 1.018 [女性の場合] × 1.159 [黒人の場合]、 ここで、Scr は血清クレアチニン、k は女性で 0.7、男性で 0.9、α は女性で -0.329、男性で -0.411、min は Scr/k または 1 の最小値、max は Scr/k または 1 の最大値を示します。 . 少なくともベースラインとベースライン後の値を持つ参加者が表示されます。 |
ベースラインから最後の治療後約 30 日、期間の中央値は 3.1 年
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試験終了時の eGFR のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから最後の治療後約 30 日、期間の中央値は 3.1 年
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EGFR のベースラインからの変化は、eGFR[CKD-EPI] および eGFR[MDRD] 式を使用して計算されました。
ベースラインは、月 0 に収集されたデータとして定義されました。利用できない場合は、6 か月以内に行われた場合、前回の (フィーダー) 研究の最後の訪問でした。
研究の終了は、各参加者の最後の記録された観察でした (最後の治療の約 30 日後)。
ベースライン値と研究終了値の両方を持つ参加者のみが、ベースライン分析からの変更に含まれました。
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ベースラインから最後の治療後約 30 日、期間の中央値は 3.1 年
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血漿グロボトリアオシルスフィンゴシン（Lyso-Gb3）のベースラインから研究終了までの変化
時間枠：ベースラインから最後の治療後約 30 日、期間の中央値は 3.1 年
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Lyso-Gb3 の濃度は、認定されたアッセイを使用して血漿で測定されました。
ベースラインは、月 0 に収集されたデータとして定義されました。利用できない場合は、6 か月以内に行われた場合、前回の (フィーダー) 研究の最後の訪問でした。
研究の終了は、各参加者について最後に記録された観察でした (最後の治療から約 30 日後)。
ベースライン値と研究終了値の両方を持つ参加者のみが、ベースライン分析からの変更に含まれました。
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ベースラインから最後の治療後約 30 日、期間の中央値は 3.1 年
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白血球α-Gal A活性のベースラインから試験終了までの変化
時間枠：ベースラインから最後の治療後約 30 日、期間の中央値は 3.1 年
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Α-ガラクトシダーゼ A (α-Gal A) 酵素の活性は、参照として 4-メチルウンベリフェロンを使用して、検証済みの蛍光アッセイ法によって白血球溶解物で測定されました。
得られた活性値は、タンパク質に対して正規化されました (比色アッセイを使用して測定)。
ベースラインは、月 0 に収集されたデータとして定義されました。利用できない場合は、6 か月以内に行われた場合、前回の (フィーダー) 研究の最後の訪問でした。
研究の終了は、各参加者の最後の記録された観察でした (最後の治療の約 30 日後)。
男性参加者の結果が報告されています。
ベースライン値と研究終了値の両方を持つ参加者のみが、ベースライン分析からの変更に含まれました。
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ベースラインから最後の治療後約 30 日、期間の中央値は 3.1 年
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24時間尿タンパク質のベースラインから研究終了までの変化
時間枠：ベースラインから最後の治療後約 30 日、期間の中央値は 3.1 年
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24 時間尿タンパクを測定するために、24 時間尿サンプルを採取しました。
ベースラインは、月 0 に収集されたデータとして定義されました。利用できない場合は、6 か月以内に行われた場合、前回の (フィーダー) 研究の最後の訪問でした。
研究の終了は、各参加者の最後の記録された観察でした (最後の治療の約 30 日後)。
ベースライン値と研究終了値の両方を持つ参加者のみが、ベースライン分析からの変更に含まれました。
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ベースラインから最後の治療後約 30 日、期間の中央値は 3.1 年
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左心室質量 (LVM) のベースラインから試験終了までの変化
時間枠：ベースラインから最後の治療後約 30 日、期間の中央値は 3.1 年
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LVM は、心エコー検査によって測定されました。
ベースラインは、月 0 に収集されたデータとして定義されました。利用できない場合は、6 か月以内に行われた場合、前回の (フィーダー) 研究の最後の訪問でした。
研究の終了は、各参加者の最後の記録された観察でした (最後の治療の約 30 日後)。
ベースライン値と研究終了値の両方を持つ参加者のみが、ベースライン分析からの変更に含まれました。
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ベースラインから最後の治療後約 30 日、期間の中央値は 3.1 年
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左心室質量指数 (LVMi) のベースラインから試験終了までの変化
時間枠：ベースラインから最後の治療後約 30 日、期間の中央値は 3.1 年
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LVMi は、心エコー検査によって測定されました。
ベースラインは、月 0 に収集されたデータとして定義されました。利用できない場合は、6 か月以内に行われた場合、前回の (フィーダー) 研究の最後の訪問でした。
研究の終了は、各参加者の最後の記録された観察でした (最後の治療の約 30 日後)。
ベースライン値と研究終了値の両方を持つ参加者のみが、ベースライン分析からの変更に含まれました。
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ベースラインから最後の治療後約 30 日、期間の中央値は 3.1 年
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Short Form-36（SF-36）アンケートで評価された、患者が報告した生活の質のベースラインから研究終了までの変化
時間枠：ベースラインから最後の治療後約 30 日、期間の中央値は 3.1 年
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SF-36 は、8 段階の健康プロファイル (身体機能、身体的役割、身体の痛み、一般的な健康状態、活力、社会的機能、役割感情的、および精神的健康）。
各項目のスコアが合計され、平均化されます (範囲: 0 = 最低から 100 = 最高)。
スコアは、米国の人口に正規化されました。
スコアが高いほど障害が少ないことを示します。
ベースラインからのプラスの変化は改善を示します。
ベースラインは、以前の（フィーダー）研究の最後の訪問で収集されたデータとして定義されました。
ベースライン値と研究終了値の両方を持つ参加者のみが、ベースライン分析からの変更に含まれました。
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ベースラインから最後の治療後約 30 日、期間の中央値は 3.1 年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年3月14日
一次修了 (実際)
2019年10月23日
研究の完了 (実際)
2019年10月23日
試験登録日
最初に提出
2014年7月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年7月17日
最初の投稿 (見積もり)
2014年7月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年12月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年11月25日
最終確認日
2020年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AT1001-042
- 2014-002701-38 (EUDRACT_NUMBER)
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