Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin laajennustutkimus Migalastat HCL:n pitkäaikaisvaikutuksista Fabryn tautia sairastavilla potilailla

keskiviikko 25. marraskuuta 2020 päivittänyt: Amicus Therapeutics

Avoin laajennustutkimus Migalastaattihydrokloridimonoterapian pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on Fabryn tauti

Tämä on avoin jatkotutkimus, jonka tarkoituksena on tarjota jatkohoitoa migalastaattihydrokloridilla (HCl) Fabryn tautia sairastaville osallistujille, jotka ovat saaneet päätökseen aikaisemman migalastaattihydrokloriditutkimuksen hoidon. Tutkimuksessa arvioitiin migalastaattihydrokloridin pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehokkuutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

84

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Hyväksytty myytävänä yleisölle. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Pilar, Argentiina, B1629ODT
        • Clinical Study Site
  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Clinical Study Site
      • Parkville, Australia, 3050
        • Clinical Study Site
  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Clinical Study Site
  • Brasilia
      • Porto Alegre, Brasilia, 90035-903
        • Clinical Study Site
  • Egypti
      • Cairo, Egypti, 11451
        • Clinical Study Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08025
        • Clinical Study Site
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Clinical Study Site
      • Roma, Italia, 00168
        • Clinical Study Site
  • Itävalta
      • Wien, Itävalta, 1090
        • Clinical Study Site
  • Japani
      • Niigata, Japani, 951-8520
        • Clinical Study Site
      • Osaka-shi, Japani, 545-8586
        • Clinical Study Site
      • Tokyo, Japani, 105-8471
        • Clinical Study Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japani, 565-0871
        • Clinical Study Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
        • Clinical Study Site
  • Ranska
      • Garches, Ranska, 92380
        • Clinical Study Site
      • Lille, Ranska, 59037
        • Clinical Study Site
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, 2100
        • Clinical Study Site
  • Turkki
      • Ankara, Turkki, 06500
        • Clinical Study Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Clinical Study Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N3BG
        • Clinical Study Site
  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Clinical Study Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Clinical Study Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49525
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Clinical Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Clinical Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75226
        • Clinical Study Site
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • Clinical Study Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistuja oli suorittanut hoidon aiemmassa tutkimuksessa, jossa migalastaatti-HCl:a annettiin monoterapiana
  • Mies- ja naispuolinen osallistuja suostuivat käyttämään protokollan mukaan tunnistettua hyväksyttävää ehkäisyä
  • Osallistuja oli valmis antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen ja valtuutuksen henkilökohtaisten terveystietojen (PHI) käyttöön ja luovuttamiseen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujan viimeisin saatavilla oleva arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) edellisessä tutkimuksessa oli <30 millilitraa (ml)/minuutti (min)/1,73 metriä neliö (m^2); ellei mitattu GFR ollut saatavilla 3 kuukauden sisällä peruskäynnistä, joka oli >30 ml/min/1,73 m^2
  • Osallistujalle oli tehty tai hänen oli määrä tehdä munuaisensiirto tai hän oli parhaillaan dialyysihoidossa
  • Osallistujalla oli dokumentoitu ohimenevä iskeeminen kohtaus, aivohalvaus, epästabiili angina pectoris tai sydäninfarkti 3 kuukauden sisällä ennen peruskäyntiä
  • Osallistujalla oli tutkijan mielestä kliinisesti merkittävä epästabiili sydänsairaus (esimerkiksi aktiivista hoitoa vaativa sydänsairaus, kuten symptomaattinen rytmihäiriö, epästabiili angina pectoris tai New York Heart Associationin luokan III tai IV kongestiivinen sydämen vajaatoiminta)
  • Osallistujalla on ollut allergia tai herkkyys AT1001:lle (mukaan lukien apuaineet) tai muille iminosokereille (esimerkiksi miglustaatti, miglitoli)
  • Osallistuja vaati Glyset® (miglitoli) tai Zavesca® (miglustaatti) hoidon
  • Osallistujat, joilla on vakava tai sopimaton samanaikainen sairaus
  • Osallistujat, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavia laboratorioarvoja ja/tai kliinisesti merkittäviä EKG-löydöksiä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Migalastaatti HCl 150 mg
Migalastaatti HCl 150 milligrammaa (mg).
Lääke: migalastaatti HCl 150 mg
Migalastaatti HCl 150 mg (vastaa 123 mg migalastaattia) toimitettiin kapseleina läpipainopakkauksissa. Yksi kapseli otettiin suun kautta joka toinen päivä.
Muut nimet:
  • AT1001
  • Galafold

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisia tapahtumia kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivä 1 ensimmäisen annoksen jälkeen noin 30 päivään viimeisen hoidon jälkeen, keston mediaani on 3,1 vuotta
AE määriteltiin migalastaattia saaneen osallistujan ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä hoitoon. Jokainen AE kirjattiin raportointihetkellä; käynnit tapahtuivat yleensä 6 kuukauden välein. Vakavat haittavaikutukset olivat henkeä uhkaavia tai kuolemaan johtaneita, johtivat vammaan/työkyvyttömyyteen, sairaalahoitoon tai pitkittyneeseen sairaalahoitoon tai synnynnäiseen epämuodostumaan. AE:n vakavuuden kriteerit olivat: Lievä: tietoisuus merkistä tai oireesta, ei häiritse normaalia jokapäiväistä toimintaa; Keskivaikea: epämiellyttävä, häiritsee normaalia jokapäiväistä toimintaa, mutta pystyy toimimaan; Vaikea: tekee toimintakyvyttömäksi, estää normaalin päivittäisen toiminnan tai vaikuttaa merkittävästi kliiniseen tilaan ja vaatii lääkärinhoitoa. Yhteenveto vakavista ja kaikista muista ei-vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa.
Päivä 1 ensimmäisen annoksen jälkeen noin 30 päivään viimeisen hoidon jälkeen, keston mediaani on 3,1 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioidun glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) vuosittainen muutosnopeus
Aikaikkuna: Lähtötaso noin 30 päivään viimeisen hoidon jälkeen, keston mediaani on 3,1 vuotta

eGFR:n vuositasoinen muutosnopeus arvioitiin osallistujaa kohden havaittujen arvojen ja arviointiaikojen välisen yksinkertaisen lineaarisen regression kulmakertoimella. Se laskettiin käyttämällä Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) -yhtälöä (eGFR [CKD-EPI]) ja ruokavalion modifikaatiota munuaissairaudessa (MDRD) (eGFR [MDRD]). Yhtälöt ovat seuraavat:

eGFR [MDRD] = 175 × (1/Seerumin kreatiniini mg/desilitrassa^1,154) × (1/Ikä vuosina^0,203) × 0,742 [jos nainen] × 1,212 [jos musta] × 0,808 [jos japanilainen];

eGFR [CKD-EPI] = 141 × min (Seerumin kreatiniini [Scr]/k, 1)α × max (Scr/k, 1) - 1,209 × 0,993 Ikä × 1,018 [jos nainen] × 1,159 [jos musta],

missä Scr on seerumin kreatiniini, k on 0,7 naisilla ja 0,9 miehillä, α on -0,329 naisilla ja -0,411 miehillä, min tarkoittaa Scr/k:n vähimmäisarvoa tai 1:tä ja max tarkoittaa Scr/k:n tai 1:n maksimiarvoa. .

Osallistujat, joilla on vähintään perusarvo ja perustilan jälkeinen arvo, esitetään.
Lähtötaso noin 30 päivään viimeisen hoidon jälkeen, keston mediaani on 3,1 vuotta
Muutos lähtötasosta eGFR:ssä tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Lähtötaso noin 30 päivään viimeisen hoidon jälkeen, keston mediaani on 3,1 vuotta
Muutos eGFR:n perustasosta laskettiin käyttämällä eGFR[CKD-EPI]- ja eGFR[MDRD]-yhtälöitä. Lähtötilanne määriteltiin kuukaudessa 0 kerätyiksi tiedoiksi, jos niitä ei ollut saatavilla, se oli edellisen (syöttäjä) tutkimuksen viimeinen käynti, jos se tehtiin 6 kuukauden sisällä. Tutkimuksen loppu oli viimeinen tallennettu havainto jokaiselle osallistujalle (noin 30 päivää viimeisen hoidon jälkeen). Vain osallistujat, joilla oli sekä lähtötaso- että tutkimuksen loppuarvo, sisällytettiin muutokseen lähtötilanteen analyysistä.
Lähtötaso noin 30 päivään viimeisen hoidon jälkeen, keston mediaani on 3,1 vuotta
Muutos plasmaglobotriaosyylisfingosiinin (Lyso-Gb3) lähtötasosta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Lähtötaso noin 30 päivään viimeisen hoidon jälkeen, keston mediaani on 3,1 vuotta
Lyso-Gb3:n pitoisuudet mitattiin plasmassa käyttämällä hyväksyttyä määritystä. Lähtötilanne määriteltiin kuukaudessa 0 kerätyiksi tiedoiksi, jos niitä ei ollut saatavilla, se oli edellisen (syöttäjä) tutkimuksen viimeinen käynti, jos se tehtiin 6 kuukauden sisällä. Tutkimuksen loppu oli viimeinen tallennettu havainto jokaiselle osallistujalle (noin 30 päivää viimeisen hoidon jälkeen). Vain osallistujat, joilla oli sekä lähtötaso- että tutkimuksen loppuarvo, sisällytettiin muutokseen lähtötilanteen analyysistä.
Lähtötaso noin 30 päivään viimeisen hoidon jälkeen, keston mediaani on 3,1 vuotta
Muutos valkosolujen α-Gal A -aktiivisuuden lähtötasosta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Lähtötaso noin 30 päivään viimeisen hoidon jälkeen, keston mediaani on 3,1 vuotta
Α-galaktosidaasi A (a-Gal A) -entsyymin aktiivisuus mitattiin leukosyyttilysaatista validoidulla fluorometrisellä määritysmenetelmällä käyttäen 4-metyyliumbelliferonia vertailuna. Saadut aktiivisuusarvot normalisoitiin proteiiniksi (mitattiin käyttämällä kolorimetristä määritystä). Lähtötilanne määriteltiin kuukaudessa 0 kerätyiksi tiedoiksi, jos niitä ei ollut saatavilla, se oli edellisen (syöttäjä) tutkimuksen viimeinen käynti, jos se tehtiin 6 kuukauden sisällä. Tutkimuksen loppu oli viimeinen tallennettu havainto jokaiselle osallistujalle (noin 30 päivää viimeisen hoidon jälkeen). Miesten osallistujien tulokset raportoidaan. Vain osallistujat, joilla oli sekä lähtötaso- että tutkimuksen loppuarvo, sisällytettiin muutokseen lähtötilanteen analyysistä.
Lähtötaso noin 30 päivään viimeisen hoidon jälkeen, keston mediaani on 3,1 vuotta
Muutos lähtötasosta 24 tunnin virtsan proteiinissa tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Lähtötaso noin 30 päivään viimeisen hoidon jälkeen, keston mediaani on 3,1 vuotta
24 tunnin virtsanäyte kerättiin 24 tunnin virtsan proteiinin mittaamiseksi. Lähtötilanne määriteltiin kuukaudessa 0 kerätyiksi tiedoiksi, jos niitä ei ollut saatavilla, se oli edellisen (syöttäjä) tutkimuksen viimeinen käynti, jos se tehtiin 6 kuukauden sisällä. Tutkimuksen loppu oli viimeinen tallennettu havainto jokaiselle osallistujalle (noin 30 päivää viimeisen hoidon jälkeen). Vain osallistujat, joilla oli sekä lähtötaso- että tutkimuksen loppuarvo, sisällytettiin muutokseen lähtötilanteen analyysistä.
Lähtötaso noin 30 päivään viimeisen hoidon jälkeen, keston mediaani on 3,1 vuotta
Vasemman kammion massan (LVM) muutos lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Lähtötaso noin 30 päivään viimeisen hoidon jälkeen, keston mediaani on 3,1 vuotta
LVM mitattiin kaikukardiografialla. Lähtötilanne määriteltiin kuukaudessa 0 kerätyiksi tiedoiksi, jos niitä ei ollut saatavilla, se oli edellisen (syöttäjä) tutkimuksen viimeinen käynti, jos se tehtiin 6 kuukauden sisällä. Tutkimuksen loppu oli viimeinen tallennettu havainto jokaiselle osallistujalle (noin 30 päivää viimeisen hoidon jälkeen). Vain osallistujat, joilla oli sekä lähtötaso- että tutkimuksen loppuarvo, sisällytettiin muutokseen lähtötilanteen analyysistä.
Lähtötaso noin 30 päivään viimeisen hoidon jälkeen, keston mediaani on 3,1 vuotta
Vasemman kammion massaindeksin (LVMi) muutos lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Lähtötaso noin 30 päivään viimeisen hoidon jälkeen, keston mediaani on 3,1 vuotta
LVMi mitattiin kaikukardiografialla. Lähtötilanne määriteltiin kuukaudessa 0 kerätyiksi tiedoiksi, jos niitä ei ollut saatavilla, se oli edellisen (syöttäjä) tutkimuksen viimeinen käynti, jos se tehtiin 6 kuukauden sisällä. Tutkimuksen loppu oli viimeinen tallennettu havainto jokaiselle osallistujalle (noin 30 päivää viimeisen hoidon jälkeen). Vain osallistujat, joilla oli sekä lähtötaso- että tutkimuksen loppuarvo, sisällytettiin muutokseen lähtötilanteen analyysistä.
Lähtötaso noin 30 päivään viimeisen hoidon jälkeen, keston mediaani on 3,1 vuotta
Muutos potilaiden raportoiman elämänlaadun lähtötasosta tutkimuksen loppuun, lyhyen lomakkeen 36 (SF-36) kyselylomakkeen perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötaso noin 30 päivään viimeisen hoidon jälkeen, keston mediaani on 3,1 vuotta
SF-36 on osallistujan itsearvioitava kyselylomake, joka mittaa yleistä koettua terveydentilaa ja sisältää 36 kysymystä, joista saadaan kahdeksan asteikon terveysprofiili (fyysinen toiminta, rooli fyysinen, kehon kipu, yleinen terveys, elinvoimaisuus, sosiaalinen toiminta, Rooli emotionaalinen ja mielenterveys). Kunkin kohteen pisteet lasketaan yhteen ja lasketaan keskiarvo (alue: 0 = huonoin - 100 = paras). Pisteet laskettiin Yhdysvaltain väestölle. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa vähemmän vammaisuutta. Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista. Lähtötaso määriteltiin edellisen (syöttäjä) tutkimuksen viimeisellä käynnillä kerätyiksi tiedoiksi. Vain osallistujat, joilla oli sekä lähtötaso- että tutkimuksen loppuarvo, sisällytettiin muutokseen lähtötilanteen analyysistä.
Lähtötaso noin 30 päivään viimeisen hoidon jälkeen, keston mediaani on 3,1 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amicus Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Lauantai 14. maaliskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 23. lokakuuta 2019

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 23. lokakuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 17. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Maanantai 21. heinäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 21. joulukuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. marraskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. marraskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AT1001-042
  • 2014-002701-38 (EUDRACT_NUMBER)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa