Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label extensieonderzoek naar de langetermijneffecten van Migalastat HCL bij patiënten met de ziekte van Fabry

25 november 2020 bijgewerkt door: Amicus Therapeutics

Een open-label extensieonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van monotherapie met migalastathydrochloride bij proefpersonen met de ziekte van Fabry te evalueren

Dit is een open-label verlengingsonderzoek dat bedoeld is om voortgezette behandeling met migalastat-hydrochloride (HCl) te bieden aan deelnemers met de ziekte van Fabry die de behandeling van een eerder migalastat-HCl-onderzoek hebben voltooid. In het onderzoek werden de veiligheid en werkzaamheid van migalastat HCl op de lange termijn beoordeeld.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

84

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Goedgekeurd te koop aan het publiek. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Pilar, Argentinië, B1629ODT
        • Clinical Study Site
  • Australië
      • Adelaide, Australië, 5000
        • Clinical Study Site
      • Parkville, Australië, 3050
        • Clinical Study Site
  • België
      • Edegem, België, 2650
        • Clinical Study Site
  • Brazilië
      • Porto Alegre, Brazilië, 90035-903
        • Clinical Study Site
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • Clinical Study Site
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
        • Clinical Study Site
  • Egypte
      • Cairo, Egypte, 11451
        • Clinical Study Site
  • Frankrijk
      • Garches, Frankrijk, 92380
        • Clinical Study Site
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Clinical Study Site
  • Italië
      • Firenze, Italië, 50134
        • Clinical Study Site
      • Roma, Italië, 00168
        • Clinical Study Site
  • Japan
      • Niigata, Japan, 951-8520
        • Clinical Study Site
      • Osaka-shi, Japan, 545-8586
        • Clinical Study Site
      • Tokyo, Japan, 105-8471
        • Clinical Study Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Clinical Study Site
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 06500
        • Clinical Study Site
  • Oostenrijk
      • Wien, Oostenrijk, 1090
        • Clinical Study Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08025
        • Clinical Study Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Clinical Study Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N3BG
        • Clinical Study Site
  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Clinical Study Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Clinical Study Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49525
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Clinical Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Clinical Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75226
        • Clinical Study Site
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • Clinical Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De deelnemer had in een eerder onderzoek de behandeling met migalastat HCl als monotherapie voltooid
  • Mannelijke en vrouwelijke deelnemers stemden ermee in om protocol-geïdentificeerde aanvaardbare anticonceptie te gebruiken
  • Deelnemer was bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming en autorisatie te geven voor gebruik en openbaarmaking van persoonlijke gezondheidsinformatie (PHI)

Uitsluitingscriteria:

  • De laatst beschikbare geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) van de deelnemer in het vorige onderzoek was <30 milliliter (ml)/minuut (min)/1,73 vierkante meters (m^2); tenzij er binnen 3 maanden na het basislijnbezoek een gemeten GFR beschikbaar was, die >30 ml/min/1,73 was m^2
  • Deelnemer had een niertransplantatie ondergaan of stond op het punt een niertransplantatie te ondergaan of werd momenteel gedialyseerd
  • Deelnemer had een gedocumenteerde voorbijgaande ischemische aanval, beroerte, instabiele angina pectoris of myocardinfarct binnen de 3 maanden voorafgaand aan het basislijnbezoek
  • De deelnemer had naar de mening van de onderzoeker een klinisch significante instabiele hartaandoening (bijvoorbeeld hartaandoening die actieve behandeling vereist, zoals symptomatische aritmie, instabiele angina pectoris of congestief hartfalen van de New York Heart Association klasse III of IV)
  • Deelnemer had een voorgeschiedenis van allergie of gevoeligheid voor AT1001 (inclusief hulpstoffen) of andere iminosuikers (bijvoorbeeld miglustat, miglitol)
  • Deelnemer vereiste behandeling met Glyset® (miglitol) of Zavesca® (miglustat)
  • Deelnemers met een ernstige of ongeschikte bijkomende medische aandoening
  • Deelnemers met klinisch significante afwijkende laboratoriumwaarde(n) en/of klinisch significante bevindingen op het elektrocardiogram (ECG).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Migalastat HCl 150 mg
Migalastat HCl 150 milligram (mg).
Geneesmiddel: migalastat HCl 150 mg
Migalastat HCl 150 mg (overeenkomend met 123 mg migalastat) werd geleverd als capsules in blisterverpakkingen. Om de dag werd één capsule oraal ingenomen.
Andere namen:
  • AT1001
  • Galafold

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat bijwerkingen ervaart
Tijdsspanne: Dag 1 na de eerste dosis tot ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling, mediane duur van 3,1 jaar
Een AE werd gedefinieerd als elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die migalastat kreeg toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband had met de behandeling. Elke AE werd geregistreerd op het moment van rapportage; bezoeken vonden meestal om de 6 maanden plaats. Ernstige bijwerkingen waren levensbedreigend of hadden de dood tot gevolg, resulteerden in invaliditeit/onbekwaamheid, ziekenhuisopname of langdurige ziekenhuisopname, of een aangeboren afwijking. De criteria voor de ernst van AE waren: Mild: bewustzijn van teken of symptoom, interfereert niet met normale dagelijkse activiteiten; Matig: hinderlijk, belemmert normale dagelijkse activiteiten, maar kan functioneren; Ernstig: invaliderend, verhindert normale dagelijkse activiteiten of tast de klinische status aanzienlijk aan en vereist medische tussenkomst. Een samenvatting van ernstige en alle andere niet-ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, is te vinden in de module Gerapporteerde ongewenste voorvallen.
Dag 1 na de eerste dosis tot ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling, mediane duur van 3,1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geannualiseerde veranderingssnelheid in de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR)
Tijdsspanne: Baseline tot ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling, mediane duur van 3,1 jaar

Het op jaarbasis berekende veranderingspercentage van de eGFR werd per deelnemer beoordeeld aan de hand van de helling van de eenvoudige lineaire regressie tussen de waargenomen waarden en de beoordelingstijden. Het werd berekend met behulp van de Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)-vergelijking (eGFR [CKD-EPI]) en de Modification of Diet in Renal Disease (MDRD)-vergelijking (eGFR [MDRD]). De vergelijkingen zijn als volgt:

eGFR [MDRD] = 175 × (1/serumcreatinine in mg/deciliter^1,154) × (1/Leeftijd in jaren^0.203) × 0,742 [indien vrouwelijk] × 1,212 [indien zwart] × 0,808 [indien Japans];

eGFR [CKD-EPI] = 141 × min(Serumcreatinine [Scr]/k, 1)α × max(Scr/k, 1) - 1,209 × 0,993Leeftijd × 1,018 [indien vrouw] × 1,159 [indien zwart],

waarbij Scr serumcreatinine is, k is 0,7 voor vrouwen en 0,9 voor mannen, α is -0,329 voor vrouwen en -0,411 voor mannen, min geeft het minimum van Scr/k of 1 aan, en max geeft het maximum van Scr/k of 1 aan .

Deelnemers met minimaal een Baseline en een post-Baseline waarde worden gepresenteerd.
Baseline tot ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling, mediane duur van 3,1 jaar
Verandering van baseline in eGFR aan het einde van de studie
Tijdsspanne: Baseline tot ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling, mediane duur van 3,1 jaar
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in eGFR werd berekend met behulp van eGFR[CKD-EPI]- en eGFR[MDRD]-vergelijkingen. Baseline werd gedefinieerd als de gegevens verzameld op maand 0, indien niet beschikbaar, was het het laatste bezoek van de vorige (feeder) studie indien gedaan binnen 6 maanden. Het einde van het onderzoek was de laatst geregistreerde observatie voor elke deelnemer (ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling). Alleen deelnemers met zowel een Baseline-waarde als een End of Study-waarde werden opgenomen in de verandering ten opzichte van de baseline-analyse.
Baseline tot ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling, mediane duur van 3,1 jaar
Verandering van baseline in plasma-globotriaosylsfingosine (Lyso-Gb3) tot einde van studie
Tijdsspanne: Baseline tot ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling, mediane duur van 3,1 jaar
Concentraties van lyso-Gb3 werden gemeten in plasma met behulp van een gekwalificeerde assay. Baseline werd gedefinieerd als de gegevens verzameld op maand 0, indien niet beschikbaar, was het het laatste bezoek van de vorige (feeder) studie indien gedaan binnen 6 maanden. Het einde van de studie was de laatst geregistreerde observatie voor elke deelnemer (ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling). Alleen deelnemers met zowel een Baseline-waarde als een End of Study-waarde werden opgenomen in de verandering ten opzichte van de baseline-analyse.
Baseline tot ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling, mediane duur van 3,1 jaar
Verandering van baseline in α-Gal A-activiteit van witte bloedcellen tot einde van studie
Tijdsspanne: Baseline tot ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling, mediane duur van 3,1 jaar
De activiteit van het α-galactosidase A (α-Gal A)-enzym werd gemeten in leukocytenlysaat met een gevalideerde fluorometrische testmethode, waarbij 4-methylumbelliferon als referentie werd gebruikt. De verkregen activiteitswaarden werden genormaliseerd naar eiwit (gemeten met behulp van een colorimetrische assay). Baseline werd gedefinieerd als de gegevens verzameld op maand 0, indien niet beschikbaar, was het het laatste bezoek van de vorige (feeder) studie indien gedaan binnen 6 maanden. Het einde van het onderzoek was de laatst geregistreerde observatie voor elke deelnemer (ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling). Resultaten voor mannelijke deelnemers worden gerapporteerd. Alleen deelnemers met zowel een Baseline-waarde als een End of Study-waarde werden opgenomen in de verandering ten opzichte van de baseline-analyse.
Baseline tot ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling, mediane duur van 3,1 jaar
Verandering van baseline in 24-uurs urineproteïne tot einde van studie
Tijdsspanne: Baseline tot ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling, mediane duur van 3,1 jaar
Er werd een 24-uurs urinemonster verzameld om het 24-uurs urine-eiwit te meten. Baseline werd gedefinieerd als de gegevens verzameld op maand 0, indien niet beschikbaar, was het het laatste bezoek van de vorige (feeder) studie indien gedaan binnen 6 maanden. Het einde van het onderzoek was de laatst geregistreerde observatie voor elke deelnemer (ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling). Alleen deelnemers met zowel een Baseline-waarde als een End of Study-waarde werden opgenomen in de verandering ten opzichte van de baseline-analyse.
Baseline tot ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling, mediane duur van 3,1 jaar
Verandering van basislijn in linkerventrikelmassa (LVM) tot einde van onderzoek
Tijdsspanne: Baseline tot ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling, mediane duur van 3,1 jaar
LVM werd gemeten door middel van echocardiografie. Baseline werd gedefinieerd als de gegevens verzameld op maand 0, indien niet beschikbaar, was het het laatste bezoek van de vorige (feeder) studie indien gedaan binnen 6 maanden. Het einde van het onderzoek was de laatst geregistreerde observatie voor elke deelnemer (ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling). Alleen deelnemers met zowel een Baseline-waarde als een End of Study-waarde werden opgenomen in de verandering ten opzichte van de baseline-analyse.
Baseline tot ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling, mediane duur van 3,1 jaar
Verandering van basislijn in linkerventrikelmassa-index (LVMi) tot einde van onderzoek
Tijdsspanne: Baseline tot ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling, mediane duur van 3,1 jaar
LVMi werd gemeten door middel van echocardiografie. Baseline werd gedefinieerd als de gegevens verzameld op maand 0, indien niet beschikbaar, was het het laatste bezoek van de vorige (feeder) studie indien gedaan binnen 6 maanden. Het einde van het onderzoek was de laatst geregistreerde observatie voor elke deelnemer (ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling). Alleen deelnemers met zowel een Baseline-waarde als een End of Study-waarde werden opgenomen in de verandering ten opzichte van de baseline-analyse.
Baseline tot ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling, mediane duur van 3,1 jaar
Verandering van baseline in door de patiënt gerapporteerde kwaliteit van leven tot het einde van de studie, zoals beoordeeld door de Short Form-36 (SF-36) vragenlijst
Tijdsspanne: Baseline tot ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling, mediane duur van 3,1 jaar
De SF-36 is een door deelnemers zelf beoordeelde vragenlijst die een algemene maatstaf is voor de waargenomen gezondheidstoestand, bestaande uit 36 ​​vragen, die een gezondheidsprofiel op 8 schalen oplevert (fysiek functioneren, fysieke rol, lichamelijke pijn, algemene gezondheid, vitaliteit, sociaal functioneren, Rol emotionele en geestelijke gezondheid). Scores op elk item worden opgeteld en gemiddeld (bereik: 0=slechtste tot 100=beste). Scores werden genormeerd aan de Amerikaanse bevolking. Een hogere score duidt op minder handicap. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering. Baseline werd gedefinieerd als de gegevens die werden verzameld tijdens het laatste bezoek van het vorige (feeder)onderzoek. Alleen deelnemers met zowel een Baseline-waarde als een End of Study-waarde werden opgenomen in de verandering ten opzichte van de baseline-analyse.
Baseline tot ongeveer 30 dagen na de laatste behandeling, mediane duur van 3,1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

14 maart 2015

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

23 oktober 2019

Studie voltooiing (WERKELIJK)

23 oktober 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 juli 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 juli 2014

Eerst geplaatst (SCHATTING)

21 juli 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

21 december 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 november 2020

Laatst geverifieerd

1 november 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AT1001-042
  • 2014-002701-38 (EUDRACT_NUMBER)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren