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Studio di estensione in aperto sugli effetti a lungo termine di Migalastat HCL in pazienti con malattia di Fabry

25 novembre 2020 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della monoterapia con migalastat cloridrato in soggetti con malattia di Fabry

Questo è uno studio di estensione in aperto destinato a fornire un trattamento continuato con migalastat cloridrato (HCl) per i partecipanti con malattia di Fabry che hanno completato il trattamento di un precedente studio con migalastat HCl. Lo studio ha valutato la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di migalastat HCl.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

84

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Approvato per la vendita al pubblico. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Pilar, Argentina, B1629ODT
        • Clinical Study Site
  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Clinical Study Site
      • Parkville, Australia, 3050
        • Clinical Study Site
  • Austria
      • Wien, Austria, 1090
        • Clinical Study Site
  • Belgio
      • Edegem, Belgio, 2650
        • Clinical Study Site
  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile, 90035-903
        • Clinical Study Site
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • Clinical Study Site
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Clinical Study Site
  • Egitto
      • Cairo, Egitto, 11451
        • Clinical Study Site
  • Francia
      • Garches, Francia, 92380
        • Clinical Study Site
      • Lille, Francia, 59037
        • Clinical Study Site
  • Giappone
      • Niigata, Giappone, 951-8520
        • Clinical Study Site
      • Osaka-shi, Giappone, 545-8586
        • Clinical Study Site
      • Tokyo, Giappone, 105-8471
        • Clinical Study Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Giappone, 565-0871
        • Clinical Study Site
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Clinical Study Site
      • Roma, Italia, 00168
        • Clinical Study Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Clinical Study Site
      • London, Regno Unito, WC1N3BG
        • Clinical Study Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08025
        • Clinical Study Site
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Clinical Study Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Clinical Study Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49525
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Clinical Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Clinical Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75226
        • Clinical Study Site
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Clinical Study Site
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06500
        • Clinical Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante aveva completato il trattamento in uno studio precedente con migalastat HCl somministrato in monoterapia
  • I partecipanti di sesso maschile e femminile hanno accettato di utilizzare una contraccezione accettabile identificata dal protocollo
  • Il partecipante era disposto a fornire il consenso informato scritto e l'autorizzazione per l'uso e la divulgazione delle informazioni sanitarie personali (PHI)

Criteri di esclusione:

  • L'ultima velocità di filtrazione glomerulare stimata disponibile (eGFR) del partecipante nello studio precedente era <30 millilitri (mL)/minuto (min)/1,73 metri quadrati (m^2); a meno che non fosse disponibile la GFR misurata entro 3 mesi dalla visita basale, che era >30 mL/min/1,73 m^2
  • Il partecipante era stato sottoposto o era programmato per sottoporsi a trapianto di rene o era attualmente in dialisi
  • - Il partecipante ha avuto un attacco ischemico transitorio documentato, ictus, angina instabile o infarto del miocardio nei 3 mesi precedenti la visita basale
  • Il partecipante aveva una malattia cardiaca instabile clinicamente significativa secondo il parere dello sperimentatore (ad esempio, malattia cardiaca che richiede una gestione attiva, come aritmia sintomatica, angina instabile o insufficienza cardiaca congestizia di classe III o IV della New York Heart Association)
  • Il partecipante aveva una storia di allergia o sensibilità all'AT1001 (compresi gli eccipienti) o altri iminozuccheri (ad esempio, miglustat, miglitolo)
  • Il partecipante ha richiesto un trattamento con Glyset® (miglitolo) o Zavesca® (miglustat)
  • Partecipanti con condizioni mediche concomitanti gravi o inadatte
  • - Partecipanti con valori di laboratorio anomali clinicamente significativi e / o risultati dell'elettrocardiogramma (ECG) clinicamente significativi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Migalastat cloridrato 150 mg
Migalastat HCl 150 milligrammi (mg).
Droga: migalastat cloridrato 150 mg
Migalastat HCl 150 mg (equivalente a 123 mg di migalastat) è stato fornito sotto forma di capsule in blister. Una capsula è stata assunta per via orale a giorni alterni.
Altri nomi:
  • AT1001
  • Galafold

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno sperimentato eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 dopo la prima dose a circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento, durata mediana di 3,1 anni
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a cui è stato somministrato migalastat che non aveva necessariamente una relazione causale con il trattamento. Ogni EA è stato registrato al momento della segnalazione; le visite avvenivano tipicamente ogni 6 mesi. Gli eventi avversi gravi sono stati pericolosi per la vita o hanno provocato la morte, hanno provocato disabilità/incapacità, ospedalizzazione o ospedalizzazione prolungata o un'anomalia congenita. I criteri per la gravità dell'evento avverso erano: Lieve: consapevolezza del segno o del sintomo, non interferisce con le normali attività quotidiane; Moderato: fastidioso, interferisce con le normali attività quotidiane, ma in grado di funzionare; Grave: invalidante, impedisce le normali attività quotidiane o influisce in modo significativo sullo stato clinico e richiede un intervento medico. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli altri non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
Dal giorno 1 dopo la prima dose a circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento, durata mediana di 3,1 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di variazione annualizzato del tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR)
Lasso di tempo: Dal basale a circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento, durata mediana di 3,1 anni

Il tasso di variazione annualizzato dell'eGFR è stato valutato per partecipante dalla pendenza della regressione lineare semplice tra i valori osservati e i tempi di valutazione. È stato calcolato utilizzando l'equazione della Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) (eGFR [CKD-EPI]) e l'equazione della Modification of Diet in Renal Disease (MDRD) (eGFR [MDRD]). Le equazioni sono le seguenti:

eGFR [MDRD] = 175 × (1/creatinina sierica in mg/decilitro^1,154) × (1/Età in anni^0.203) × 0,742 [se femmina] × 1,212 [se nero] × 0,808 [se giapponese];

eGFR [CKD-EPI] = 141 × min(creatinina sierica [Scr]/k, 1)α × max(Scr/k, 1) - 1,209 × 0,993Età × 1,018 [se femmina] × 1,159 [se nera],

dove Scr è la creatinina sierica, k è 0,7 per le femmine e 0,9 per i maschi, α è -0,329 per le femmine e -0,411 per i maschi, min indica il minimo di Scr/k o 1 e max indica il massimo di Scr/k o 1 .

Vengono presentati i partecipanti con almeno un valore di riferimento e un valore post-riferimento.
Dal basale a circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento, durata mediana di 3,1 anni
Variazione rispetto al basale in eGFR alla fine dello studio
Lasso di tempo: Dal basale a circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento, durata mediana di 3,1 anni
La variazione rispetto al basale di eGFR è stata calcolata utilizzando le equazioni eGFR[CKD-EPI] e eGFR[MDRD]. Il basale è stato definito come i dati raccolti al mese 0, se non disponibile, era l'ultima visita del precedente studio (feeder) se effettuata entro 6 mesi. La fine dello studio è stata l'ultima osservazione registrata per ciascun partecipante (circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento). Solo i partecipanti con un valore di riferimento e un valore di fine studio sono stati inclusi nella variazione rispetto all'analisi di riferimento.
Dal basale a circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento, durata mediana di 3,1 anni
Variazione dal basale nella globotriaosilsfingosina plasmatica (Lyso-Gb3) alla fine dello studio
Lasso di tempo: Dal basale a circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento, durata mediana di 3,1 anni
Le concentrazioni di liso-Gb3 sono state misurate nel plasma utilizzando un test qualificato. Il basale è stato definito come i dati raccolti al mese 0, se non disponibile, era l'ultima visita del precedente studio (feeder) se effettuata entro 6 mesi. La fine dello studio è stata l'ultima osservazione registrata per ciascun partecipante (circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento). Solo i partecipanti con un valore di riferimento e un valore di fine studio sono stati inclusi nella variazione rispetto all'analisi di riferimento.
Dal basale a circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento, durata mediana di 3,1 anni
Variazione dal basale nell'attività α-Gal A dei globuli bianchi alla fine dello studio
Lasso di tempo: Dal basale a circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento, durata mediana di 3,1 anni
L'attività dell'enzima α-galattosidasi A (α-Gal A) è stata misurata nel lisato di leucociti mediante un metodo di analisi fluorometrico convalidato, utilizzando come riferimento il 4-metilumbelliferone. I valori di attività ottenuti sono stati normalizzati in proteine ​​(misurati mediante un test colorimetrico). Il basale è stato definito come i dati raccolti al mese 0, se non disponibile, era l'ultima visita del precedente studio (feeder) se effettuata entro 6 mesi. La fine dello studio è stata l'ultima osservazione registrata per ciascun partecipante (circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento). Vengono riportati i risultati per i partecipanti di sesso maschile. Solo i partecipanti con un valore di riferimento e un valore di fine studio sono stati inclusi nella variazione rispetto all'analisi di riferimento.
Dal basale a circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento, durata mediana di 3,1 anni
Variazione dal basale nelle proteine ​​delle urine delle 24 ore alla fine dello studio
Lasso di tempo: Dal basale a circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento, durata mediana di 3,1 anni
È stato raccolto un campione di urina delle 24 ore per misurare le proteine ​​delle urine delle 24 ore. Il basale è stato definito come i dati raccolti al mese 0, se non disponibile, era l'ultima visita del precedente studio (feeder) se effettuata entro 6 mesi. La fine dello studio è stata l'ultima osservazione registrata per ciascun partecipante (circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento). Solo i partecipanti con un valore di riferimento e un valore di fine studio sono stati inclusi nella variazione rispetto all'analisi di riferimento.
Dal basale a circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento, durata mediana di 3,1 anni
Variazione dal basale della massa ventricolare sinistra (LVM) alla fine dello studio
Lasso di tempo: Dal basale a circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento, durata mediana di 3,1 anni
LVM è stato misurato mediante ecocardiografia. Il basale è stato definito come i dati raccolti al mese 0, se non disponibile, era l'ultima visita del precedente studio (feeder) se effettuata entro 6 mesi. La fine dello studio è stata l'ultima osservazione registrata per ciascun partecipante (circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento). Solo i partecipanti con un valore di riferimento e un valore di fine studio sono stati inclusi nella variazione rispetto all'analisi di riferimento.
Dal basale a circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento, durata mediana di 3,1 anni
Variazione dal basale dell'indice di massa ventricolare sinistra (LVMi) alla fine dello studio
Lasso di tempo: Dal basale a circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento, durata mediana di 3,1 anni
LVMi è stato misurato mediante ecocardiografia. Il basale è stato definito come i dati raccolti al mese 0, se non disponibile, era l'ultima visita del precedente studio (feeder) se effettuata entro 6 mesi. La fine dello studio è stata l'ultima osservazione registrata per ciascun partecipante (circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento). Solo i partecipanti con un valore di riferimento e un valore di fine studio sono stati inclusi nella variazione rispetto all'analisi di riferimento.
Dal basale a circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento, durata mediana di 3,1 anni
Variazione dal basale nella qualità della vita riferita dal paziente alla fine dello studio, come valutato dal questionario Short Form-36 (SF-36)
Lasso di tempo: Dal basale a circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento, durata mediana di 3,1 anni
L'SF-36 è un questionario di autovalutazione del partecipante che è una misura generale dello stato di salute percepito comprendente 36 domande, che produce un profilo di salute su 8 scale (funzionamento fisico, ruolo fisico, dolore corporeo, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, Ruolo Emotivo e Salute Mentale). I punteggi di ciascun elemento vengono sommati e calcolati in media (intervallo: da 0=peggiore a 100=migliore). I punteggi sono stati normalizzati per la popolazione degli Stati Uniti. Un punteggio più alto indica meno disabilità. Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento. Il basale è stato definito come i dati raccolti nell'ultima visita del precedente studio (alimentatore). Solo i partecipanti con un valore di riferimento e un valore di fine studio sono stati inclusi nella variazione rispetto all'analisi di riferimento.
Dal basale a circa 30 giorni dopo l'ultimo trattamento, durata mediana di 3,1 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

14 marzo 2015

Completamento primario (EFFETTIVO)

23 ottobre 2019

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

23 ottobre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 luglio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 luglio 2014

Primo Inserito (STIMA)

21 luglio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

21 dicembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 novembre 2020

Ultimo verificato

1 novembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AT1001-042
  • 2014-002701-38 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Fabri

Prove cliniche su migalastat cloridrato 150 mg

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