Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie rozszerzone długoterminowego wpływu chlorowodorku migalastatu na pacjentów z chorobą Fabry'ego

25 listopada 2020 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

Otwarte badanie rozszerzone mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności monoterapii chlorowodorkiem migalastatu u pacjentów z chorobą Fabry'ego

Jest to otwarte badanie kontynuacyjne, którego celem jest zapewnienie kontynuacji leczenia chlorowodorkiem migalastatu (HCl) u uczestników z chorobą Fabry'ego, którzy ukończyli leczenie w ramach poprzedniego badania migalastatu HCl. W badaniu oceniano długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność migalastatu HCl.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

84

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Zatwierdzony do sprzedaży publicznej. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Pilar, Argentyna, B1629ODT
        • Clinical Study Site
  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Clinical Study Site
      • Parkville, Australia, 3050
        • Clinical Study Site
  • Austria
      • Wien, Austria, 1090
        • Clinical Study Site
  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Clinical Study Site
  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia, 90035-903
        • Clinical Study Site
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Clinical Study Site
  • Egipt
      • Cairo, Egipt, 11451
        • Clinical Study Site
  • Francja
      • Garches, Francja, 92380
        • Clinical Study Site
      • Lille, Francja, 59037
        • Clinical Study Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08025
        • Clinical Study Site
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 06500
        • Clinical Study Site
  • Japonia
      • Niigata, Japonia, 951-8520
        • Clinical Study Site
      • Osaka-shi, Japonia, 545-8586
        • Clinical Study Site
      • Tokyo, Japonia, 105-8471
        • Clinical Study Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonia, 565-0871
        • Clinical Study Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
        • Clinical Study Site
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Clinical Study Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Clinical Study Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49525
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Clinical Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Clinical Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75226
        • Clinical Study Site
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Clinical Study Site
  • Włochy
      • Firenze, Włochy, 50134
        • Clinical Study Site
      • Roma, Włochy, 00168
        • Clinical Study Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Clinical Study Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N3BG
        • Clinical Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik ukończył leczenie w poprzednim badaniu migalastatu HCl podawanego w monoterapii
  • Uczestnik płci męskiej i żeńskiej zgodzili się na stosowanie akceptowalnej antykoncepcji określonej w protokole
  • Uczestnik był gotów udzielić pisemnej świadomej zgody i upoważnienia do wykorzystywania i ujawniania osobistych informacji zdrowotnych (PHI)

Kryteria wyłączenia:

  • Ostatni dostępny szacunkowy współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) uczestnika w poprzednim badaniu wynosił <30 mililitrów (ml)/minutę (min)/1,73 metry kwadratowe (m^2); chyba że zmierzono GFR dostępny w ciągu 3 miesięcy od wizyty początkowej, który wynosił >30 ml/min/1,73 m^2
  • Uczestnik przeszedł lub miał przejść przeszczep nerki lub był w trakcie dializy
  • Uczestnik miał udokumentowany przejściowy atak niedokrwienny, udar, niestabilną dusznicę bolesną lub zawał mięśnia sercowego w ciągu 3 miesięcy przed wizytą wyjściową
  • Uczestnik miał klinicznie istotną niestabilną chorobę serca w opinii badacza (na przykład choroba serca wymagająca aktywnego leczenia, taka jak objawowa arytmia, niestabilna dławica piersiowa lub zastoinowa niewydolność serca klasy III lub IV według New York Heart Association)
  • Uczestnik miał historię alergii lub wrażliwości na AT1001 (w tym substancje pomocnicze) lub inne iminocukry (na przykład miglustat, miglitol)
  • Uczestnik wymagał leczenia preparatem Glyset® (miglitol) lub Zavesca® (miglustat)
  • Uczestnicy z ciężkim lub nieodpowiednim współistniejącym stanem zdrowia
  • Uczestnicy z klinicznie istotnymi nieprawidłowymi wartościami laboratoryjnymi i/lub istotnymi klinicznie wynikami elektrokardiogramu (EKG)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Migalastat HCl 150 mg
Migalastat HCl 150 miligramów (mg).
Lek: migalastat HCl 150 mg
Migalastat HCl 150 mg (co odpowiada 123 mg migalastatu) był dostarczany w postaci kapsułek w blistrach. Jedna kapsułka była przyjmowana doustnie co drugi dzień.
Inne nazwy:
  • AT1001
  • Galafold

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Dzień 1 po pierwszej dawce do około 30 dni po ostatnim leczeniu, mediana czasu trwania 3,1 roku
AE zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podawano migalastat, które niekoniecznie miało związek przyczynowy z leczeniem. Każde zdarzenie niepożądane zostało zarejestrowane w momencie zgłoszenia; wizyty odbywały się zazwyczaj co 6 miesięcy. Poważne zdarzenia niepożądane zagrażały życiu lub prowadziły do ​​zgonu, niepełnosprawności/niesprawności, hospitalizacji lub przedłużonej hospitalizacji lub wady wrodzonej. Kryteria ciężkości zdarzenia niepożądanego były następujące: Łagodne: świadomość oznak lub objawów, nie przeszkadza w wykonywaniu codziennych czynności; Umiarkowany: dyskomfort, przeszkadza w normalnych codziennych czynnościach, ale jest w stanie funkcjonować; Ciężkie: obezwładniające, uniemożliwiające normalne codzienne czynności lub znacząco wpływające na stan kliniczny i wymagające interwencji medycznej. Podsumowanie poważnych i wszystkich innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od przyczyny, znajduje się w module Zgłaszane zdarzenia niepożądane.
Dzień 1 po pierwszej dawce do około 30 dni po ostatnim leczeniu, mediana czasu trwania 3,1 roku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczne tempo zmian szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do około 30 dni po ostatnim leczeniu, mediana czasu trwania 3,1 roku

Roczne tempo zmian eGFR oceniano na uczestnika na podstawie nachylenia prostej regresji liniowej między obserwowanymi wartościami a czasami oceny. Zostało to obliczone przy użyciu równania Współpracy Epidemiologicznej Chronicznej Choroby Nerek (CKD-EPI) (eGFR [CKD-EPI]) oraz równania Modyfikacja diety w chorobach nerek (MDRD) (eGFR [MDRD]). Równania są następujące:

eGFR [MDRD] = 175 × (1/kreatynina w surowicy w mg/dl^1,154) × (1/Wiek w latach^0,203) × 0,742 [jeśli kobieta] × 1,212 [jeśli czarny] × 0,808 [jeśli japoński];

eGFR [CKD-EPI] = 141 × min (kreatynina w surowicy [Scr]/k, 1)α × max (Scr/k, 1) - 1,209 × 0,993 Wiek × 1,018 [kobieta] × 1,159 [jeśli osoba czarna],

gdzie Scr to kreatynina w surowicy, k wynosi 0,7 dla kobiet i 0,9 dla mężczyzn, α wynosi -0,329 dla kobiet i -0,411 dla mężczyzn, min oznacza minimum Scr/k lub 1, a max oznacza maksimum Scr/k lub 1 .

Przedstawiono uczestników z co najmniej wartością bazową i wartością po linii bazowej.
Wartość wyjściowa do około 30 dni po ostatnim leczeniu, mediana czasu trwania 3,1 roku
Zmiana eGFR od wartości początkowej na koniec badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do około 30 dni po ostatnim leczeniu, mediana czasu trwania 3,1 roku
Zmianę eGFR w stosunku do wartości wyjściowych obliczono za pomocą równań eGFR[CKD-EPI] i eGFR[MDRD]. Linię wyjściową zdefiniowano jako dane zebrane w miesiącu 0, jeśli nie były dostępne, była to ostatnia wizyta w poprzednim badaniu (dodatkowym), jeśli została przeprowadzona w ciągu 6 miesięcy. Koniec badania był ostatnią zarejestrowaną obserwacją dla każdego uczestnika (około 30 dni po ostatnim zabiegu). Tylko uczestnicy z wartością wyjściową i końcową badania zostali uwzględnieni w zmianie w porównaniu z analizą wyjściową.
Wartość wyjściowa do około 30 dni po ostatnim leczeniu, mediana czasu trwania 3,1 roku
Zmiana od wartości początkowej globotriaozylosfingozyny w osoczu (Lyso-Gb3) do końca badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do około 30 dni po ostatnim leczeniu, mediana czasu trwania 3,1 roku
Stężenia lizo-Gb3 mierzono w osoczu za pomocą kwalifikowanego testu. Linię wyjściową zdefiniowano jako dane zebrane w miesiącu 0, jeśli nie były dostępne, była to ostatnia wizyta w poprzednim badaniu (dodatkowym), jeśli została przeprowadzona w ciągu 6 miesięcy. Koniec badania był ostatnią zarejestrowaną obserwacją dla każdego uczestnika (około 30 dni po ostatnim leczeniu). Tylko uczestnicy z wartością wyjściową i końcową badania zostali uwzględnieni w zmianie w porównaniu z analizą wyjściową.
Wartość wyjściowa do około 30 dni po ostatnim leczeniu, mediana czasu trwania 3,1 roku
Zmiana od wartości początkowej aktywności α-Gal A białych krwinek do końca badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do około 30 dni po ostatnim leczeniu, mediana czasu trwania 3,1 roku
Aktywność enzymu α-galaktozydazy A (α-Gal A) mierzono w lizacie leukocytów zwalidowaną metodą testu fluorometrycznego, stosując jako odniesienie 4-metyloumbeliferon. Otrzymane wartości aktywności znormalizowano do białka (zmierzono za pomocą testu kolorymetrycznego). Linię wyjściową zdefiniowano jako dane zebrane w miesiącu 0, jeśli nie były dostępne, była to ostatnia wizyta w poprzednim badaniu (dodatkowym), jeśli została przeprowadzona w ciągu 6 miesięcy. Koniec badania był ostatnią zarejestrowaną obserwacją dla każdego uczestnika (około 30 dni po ostatnim zabiegu). Podano wyniki dla uczestników płci męskiej. Tylko uczestnicy z wartością wyjściową i końcową badania zostali uwzględnieni w zmianie w porównaniu z analizą wyjściową.
Wartość wyjściowa do około 30 dni po ostatnim leczeniu, mediana czasu trwania 3,1 roku
Zmiana od wartości początkowej w 24-godzinnym białku w moczu do końca badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do około 30 dni po ostatnim leczeniu, mediana czasu trwania 3,1 roku
Pobrano 24-godzinną próbkę moczu w celu pomiaru białka w 24-godzinnym moczu. Linię wyjściową zdefiniowano jako dane zebrane w miesiącu 0, jeśli nie były dostępne, była to ostatnia wizyta w poprzednim badaniu (dodatkowym), jeśli została przeprowadzona w ciągu 6 miesięcy. Koniec badania był ostatnią zarejestrowaną obserwacją dla każdego uczestnika (około 30 dni po ostatnim zabiegu). Tylko uczestnicy z wartością wyjściową i końcową badania zostali uwzględnieni w zmianie w porównaniu z analizą wyjściową.
Wartość wyjściowa do około 30 dni po ostatnim leczeniu, mediana czasu trwania 3,1 roku
Zmiana masy lewej komory (LVM) od wartości początkowej do końca badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do około 30 dni po ostatnim leczeniu, mediana czasu trwania 3,1 roku
LVM mierzono za pomocą echokardiografii. Linię wyjściową zdefiniowano jako dane zebrane w miesiącu 0, jeśli nie były dostępne, była to ostatnia wizyta w poprzednim badaniu (dodatkowym), jeśli została przeprowadzona w ciągu 6 miesięcy. Koniec badania był ostatnią zarejestrowaną obserwacją dla każdego uczestnika (około 30 dni po ostatnim zabiegu). Tylko uczestnicy z wartością wyjściową i końcową badania zostali uwzględnieni w zmianie w porównaniu z analizą wyjściową.
Wartość wyjściowa do około 30 dni po ostatnim leczeniu, mediana czasu trwania 3,1 roku
Zmiana od wartości początkowej wskaźnika masy lewej komory (LVMi) do końca badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do około 30 dni po ostatnim leczeniu, mediana czasu trwania 3,1 roku
LVMi mierzono za pomocą echokardiografii. Linię wyjściową zdefiniowano jako dane zebrane w miesiącu 0, jeśli nie były dostępne, była to ostatnia wizyta w poprzednim badaniu (dodatkowym), jeśli została przeprowadzona w ciągu 6 miesięcy. Koniec badania był ostatnią zarejestrowaną obserwacją dla każdego uczestnika (około 30 dni po ostatnim zabiegu). Tylko uczestnicy z wartością wyjściową i końcową badania zostali uwzględnieni w zmianie w porównaniu z analizą wyjściową.
Wartość wyjściowa do około 30 dni po ostatnim leczeniu, mediana czasu trwania 3,1 roku
Zmiana jakości życia zgłaszanej przez pacjenta od wartości początkowej do końca badania, oceniana za pomocą kwestionariusza Short Form-36 (SF-36)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do około 30 dni po ostatnim leczeniu, mediana czasu trwania 3,1 roku
SF-36 to kwestionariusz samooceny uczestnika, który jest ogólną miarą postrzeganego stanu zdrowia, składającą się z 36 pytań, które dają 8-stopniowy profil zdrowia (funkcjonowanie fizyczne, rola fizyczna, ból ciała, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, Rola emocjonalna i zdrowie psychiczne). Wyniki dla każdej pozycji są sumowane i uśredniane (zakres: 0=najgorszy do 100=najlepszy). Wyniki zostały znormalizowane dla populacji USA. Wyższy wynik wskazuje na mniejszą niepełnosprawność. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę. Linię wyjściową zdefiniowano jako dane zebrane podczas ostatniej wizyty w poprzednim badaniu (dodatkowym). Tylko uczestnicy z wartością wyjściową i końcową badania zostali uwzględnieni w zmianie w porównaniu z analizą wyjściową.
Wartość wyjściowa do około 30 dni po ostatnim leczeniu, mediana czasu trwania 3,1 roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

14 marca 2015

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

23 października 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

23 października 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lipca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lipca 2014

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

21 lipca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

21 grudnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 listopada 2020

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AT1001-042
  • 2014-002701-38 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na migalastat HCl 150 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Senegal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj