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Estudio de extensión abierto de los efectos a largo plazo de migalastat HCL en pacientes con enfermedad de Fabry

25 de noviembre de 2020 actualizado por: Amicus Therapeutics

Un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de la monoterapia con clorhidrato de migalastat en sujetos con la enfermedad de Fabry

Este es un estudio de extensión de etiqueta abierta destinado a proporcionar un tratamiento continuo con clorhidrato de migalastat (HCl) para los participantes con la enfermedad de Fabry que completaron el tratamiento de un estudio anterior con clorhidrato de migalastat. El estudio evaluó la seguridad y eficacia a largo plazo de migalastat HCl.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

84

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Aprobado en venta al público. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
      • Pilar, Argentina, B1629ODT
        • Clinical Study Site
  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Clinical Study Site
      • Parkville, Australia, 3050
        • Clinical Study Site
  • Austria
      • Wien, Austria, 1090
        • Clinical Study Site
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90035-903
        • Clinical Study Site
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Clinical Study Site
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4J 1C5
        • Clinical Study Site
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Clinical Study Site
  • Egipto
      • Cairo, Egipto, 11451
        • Clinical Study Site
  • España
      • Barcelona, España, 08025
        • Clinical Study Site
  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Clinical Study Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Clinical Study Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Clinical Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Clinical Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75226
        • Clinical Study Site
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Clinical Study Site
  • Francia
      • Garches, Francia, 92380
        • Clinical Study Site
      • Lille, Francia, 59037
        • Clinical Study Site
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Clinical Study Site
      • Roma, Italia, 00168
        • Clinical Study Site
  • Japón
      • Niigata, Japón, 951-8520
        • Clinical Study Site
      • Osaka-shi, Japón, 545-8586
        • Clinical Study Site
      • Tokyo, Japón, 105-8471
        • Clinical Study Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japón, 565-0871
        • Clinical Study Site
  • Pavo
      • Ankara, Pavo, 06500
        • Clinical Study Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Clinical Study Site
      • London, Reino Unido, WC1N3BG
        • Clinical Study Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante había completado el tratamiento en un estudio anterior de clorhidrato de migalastat administrado como monoterapia
  • Los participantes masculino y femenino acordaron usar métodos anticonceptivos aceptables identificados en el protocolo
  • El participante estaba dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito y autorización para el uso y la divulgación de información personal de salud (PHI)

Criterio de exclusión:

  • La última tasa de filtración glomerular estimada disponible (TFGe) del participante en el estudio anterior fue <30 mililitros (ml)/minuto (min)/1,73 metros cuadrados (m^2); a menos que hubiera una TFG medida disponible dentro de los 3 meses posteriores a la visita inicial, que era >30 ml/min/1,73 m ^ 2
  • El participante se había sometido o estaba programado para someterse a un trasplante de riñón o estaba actualmente en diálisis
  • El participante tuvo un ataque isquémico transitorio documentado, accidente cerebrovascular, angina inestable o infarto de miocardio dentro de los 3 meses anteriores a la visita inicial
  • El participante tenía una enfermedad cardíaca inestable clínicamente significativa en opinión del investigador (por ejemplo, enfermedad cardíaca que requería un tratamiento activo, como arritmia sintomática, angina inestable o insuficiencia cardíaca congestiva de clase III o IV de la New York Heart Association)
  • El participante tenía antecedentes de alergia o sensibilidad a AT1001 (incluidos los excipientes) u otros iminoazúcares (por ejemplo, miglustat, miglitol)
  • El participante requirió tratamiento con Glyset® (miglitol) o Zavesca® (miglustat)
  • Participantes con afección médica concomitante grave o inadecuada
  • Participantes con valores de laboratorio anormales clínicamente significativos y/o hallazgos de electrocardiograma (ECG) clínicamente significativos

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Migalastat HCl 150 mg
Migalastat HCl 150 miligramos (mg).
Droga: clorhidrato de migalastat 150 mg
Migalastat HCl 150 mg (equivalente a 123 mg de migalastat) se proporcionó en forma de cápsulas en blísters. Se tomó una cápsula por vía oral cada dos días.
Otros nombres:
  • AT1001
  • Galafold

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que experimentaron eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 después de la primera dosis hasta aproximadamente 30 días después del último tratamiento, duración media de 3,1 años
Un AA se definió como cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró migalastat que no necesariamente tenía una relación causal con el tratamiento. Cada EA se registró en el momento del informe; las visitas típicamente ocurrían cada 6 meses. Los AA graves pusieron en peligro la vida o resultaron en la muerte, resultaron en discapacidad/incapacidad, hospitalización u hospitalización prolongada, o una anomalía congénita. Los criterios para la gravedad del EA fueron: Leve: conciencia de signo o síntoma, no interfiere con las actividades normales de la vida diaria; Moderado: incómodo, interfiere con las actividades cotidianas normales, pero capaz de funcionar; Grave: incapacitante, impide las actividades cotidianas normales o afecta significativamente el estado clínico y requiere intervención médica. En el módulo Eventos adversos informados se encuentra un resumen de los AA graves y todos los demás AA no graves, independientemente de la causalidad.
Desde el día 1 después de la primera dosis hasta aproximadamente 30 días después del último tratamiento, duración media de 3,1 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de cambio anualizada en la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta aproximadamente 30 días después del último tratamiento, duración media de 3,1 años

La tasa de cambio anualizada en la eGFR se evaluó por participante mediante la pendiente de la regresión lineal simple entre los valores observados y los tiempos de evaluación. Se calculó utilizando la ecuación de la Colaboración Epidemiológica de la Enfermedad Renal Crónica (CKD-EPI) (eGFR [CKD-EPI]) y la ecuación de la Modificación de la Dieta en la Enfermedad Renal (MDRD) (eGFR [MDRD]). Las ecuaciones son las siguientes:

eGFR [MDRD] = 175 × (1/creatinina sérica en mg/decilitro^1,154) × (1/Edad en años^0.203) × 0,742 [si es mujer] × 1,212 [si es negro] × 0,808 [si es japonés];

eGFR [CKD-EPI] = 141 × min (creatinina sérica [Scr]/k, 1) α × max (Scr/k, 1) - 1,209 × 0,993 Edad × 1,018 [si es mujer] × 1,159 [si es negro],

donde Scr es la creatinina sérica, k es 0,7 para mujeres y 0,9 para hombres, α es -0,329 para mujeres y -0,411 para hombres, min indica el mínimo de Scr/k o 1, y max indica el máximo de Scr/k o 1 .

Se presentan los participantes con al menos una línea de base y un valor posterior a la línea de base.
Desde el inicio hasta aproximadamente 30 días después del último tratamiento, duración media de 3,1 años
Cambio desde el inicio en eGFR al final del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta aproximadamente 30 días después del último tratamiento, duración media de 3,1 años
El cambio desde el inicio en la TFGe se calculó mediante las ecuaciones de TFGe[CKD-EPI] y TFGe[MDRD]. La línea de base se definió como los datos recopilados en el Mes 0; si no estaba disponible, era la última visita del estudio anterior (alimentador) si se realizaba dentro de los 6 meses. El final del estudio fue la última observación registrada para cada participante (aproximadamente 30 días después del último tratamiento). Solo los participantes con un valor inicial y un valor al final del estudio se incluyeron en el cambio del análisis inicial.
Desde el inicio hasta aproximadamente 30 días después del último tratamiento, duración media de 3,1 años
Cambio desde el inicio en Plasma Globotriaosylsphingosine (Lyso-Gb3) hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta aproximadamente 30 días después del último tratamiento, duración media de 3,1 años
Las concentraciones de liso-Gb3 se midieron en plasma usando un ensayo calificado. La línea de base se definió como los datos recopilados en el Mes 0; si no estaba disponible, era la última visita del estudio anterior (alimentador) si se realizaba dentro de los 6 meses. El final del estudio fue la última observación registrada para cada participante (aproximadamente 30 días después del último tratamiento). Solo los participantes con un valor inicial y un valor al final del estudio se incluyeron en el cambio del análisis inicial.
Desde el inicio hasta aproximadamente 30 días después del último tratamiento, duración media de 3,1 años
Cambio desde el inicio en la actividad de α-Gal A de glóbulos blancos hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta aproximadamente 30 días después del último tratamiento, duración media de 3,1 años
La actividad de la enzima α-galactosidasa A (α-Gal A) se midió en lisado de leucocitos mediante un método de ensayo fluorométrico validado, utilizando 4-metilumbeliferona como referencia. Los valores de actividad obtenidos se normalizaron a proteína (medidos usando un ensayo colorimétrico). La línea de base se definió como los datos recopilados en el Mes 0; si no estaba disponible, era la última visita del estudio anterior (alimentador) si se realizaba dentro de los 6 meses. El final del estudio fue la última observación registrada para cada participante (aproximadamente 30 días después del último tratamiento). Se informan los resultados de los participantes masculinos. Solo los participantes con un valor inicial y un valor al final del estudio se incluyeron en el cambio del análisis inicial.
Desde el inicio hasta aproximadamente 30 días después del último tratamiento, duración media de 3,1 años
Cambio desde el inicio en la proteína en orina de 24 horas hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta aproximadamente 30 días después del último tratamiento, duración media de 3,1 años
Se recolectó una muestra de orina de 24 horas para medir la proteína en orina de 24 horas. La línea de base se definió como los datos recopilados en el Mes 0; si no estaba disponible, era la última visita del estudio anterior (alimentador) si se realizaba dentro de los 6 meses. El final del estudio fue la última observación registrada para cada participante (aproximadamente 30 días después del último tratamiento). Solo los participantes con un valor inicial y un valor al final del estudio se incluyeron en el cambio del análisis inicial.
Desde el inicio hasta aproximadamente 30 días después del último tratamiento, duración media de 3,1 años
Cambio desde el inicio en la masa ventricular izquierda (LVM) hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta aproximadamente 30 días después del último tratamiento, duración media de 3,1 años
La LVM se midió por ecocardiografía. La línea de base se definió como los datos recopilados en el Mes 0; si no estaba disponible, era la última visita del estudio anterior (alimentador) si se realizaba dentro de los 6 meses. El final del estudio fue la última observación registrada para cada participante (aproximadamente 30 días después del último tratamiento). Solo los participantes con un valor inicial y un valor al final del estudio se incluyeron en el cambio del análisis inicial.
Desde el inicio hasta aproximadamente 30 días después del último tratamiento, duración media de 3,1 años
Cambio desde el inicio en el índice de masa del ventrículo izquierdo (LVMi) hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta aproximadamente 30 días después del último tratamiento, duración media de 3,1 años
El LVMi se midió por ecocardiografía. La línea de base se definió como los datos recopilados en el Mes 0; si no estaba disponible, era la última visita del estudio anterior (alimentador) si se realizaba dentro de los 6 meses. El final del estudio fue la última observación registrada para cada participante (aproximadamente 30 días después del último tratamiento). Solo los participantes con un valor inicial y un valor al final del estudio se incluyeron en el cambio del análisis inicial.
Desde el inicio hasta aproximadamente 30 días después del último tratamiento, duración media de 3,1 años
Cambio desde el inicio en la calidad de vida informada por el paciente hasta el final del estudio, según lo evaluado por el cuestionario Short Form-36 (SF-36)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta aproximadamente 30 días después del último tratamiento, duración media de 3,1 años
El SF-36 es un cuestionario de autoevaluación del participante que es una medida general del estado de salud percibido que comprende 36 preguntas, lo que produce un perfil de salud de 8 escalas (Funcionamiento físico, Rol físico, Dolor corporal, Salud general, Vitalidad, Funcionamiento social, Rol Emocional, y Salud Mental). Las puntuaciones de cada elemento se suman y promedian (rango: 0=peor a 100=mejor). Las puntuaciones se normalizaron para la población estadounidense. Una puntuación más alta indica menos discapacidad. Un cambio positivo desde la línea de base indica una mejora. La línea de base se definió como los datos recopilados en la última visita del estudio anterior (alimentador). Solo los participantes con un valor inicial y un valor al final del estudio se incluyeron en el cambio del análisis inicial.
Desde el inicio hasta aproximadamente 30 días después del último tratamiento, duración media de 3,1 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Amicus Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

14 de marzo de 2015

Finalización primaria (ACTUAL)

23 de octubre de 2019

Finalización del estudio (ACTUAL)

23 de octubre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de julio de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de julio de 2014

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

21 de julio de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

21 de diciembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de noviembre de 2020

Última verificación

1 de noviembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AT1001-042
  • 2014-002701-38 (EUDRACT_NUMBER)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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