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Étude d'extension en ouvert des effets à long terme du migalastat HCL chez les patients atteints de la maladie de Fabry

25 novembre 2020 mis à jour par: Amicus Therapeutics

Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de la monothérapie au chlorhydrate de migalastat chez les sujets atteints de la maladie de Fabry

Il s'agit d'une étude d'extension en ouvert destinée à fournir un traitement continu avec du chlorhydrate de migalastat (HCl) aux participants atteints de la maladie de Fabry qui ont terminé le traitement d'une précédente étude sur le chlorhydrate de migalastat. L'étude a évalué l'innocuité et l'efficacité à long terme du chlorhydrate de migalastat.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

84

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Approuvé en vente au public. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Argentine
      • Pilar, Argentine, B1629ODT
        • Clinical Study Site
  • Australie
      • Adelaide, Australie, 5000
        • Clinical Study Site
      • Parkville, Australie, 3050
        • Clinical Study Site
  • Belgique
      • Edegem, Belgique, 2650
        • Clinical Study Site
  • Brésil
      • Porto Alegre, Brésil, 90035-903
        • Clinical Study Site
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • Clinical Study Site
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark, 2100
        • Clinical Study Site
  • Egypte
      • Cairo, Egypte, 11451
        • Clinical Study Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08025
        • Clinical Study Site
  • France
      • Garches, France, 92380
        • Clinical Study Site
      • Lille, France, 59037
        • Clinical Study Site
  • Italie
      • Firenze, Italie, 50134
        • Clinical Study Site
      • Roma, Italie, 00168
        • Clinical Study Site
  • Japon
      • Niigata, Japon, 951-8520
        • Clinical Study Site
      • Osaka-shi, Japon, 545-8586
        • Clinical Study Site
      • Tokyo, Japon, 105-8471
        • Clinical Study Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japon, 565-0871
        • Clinical Study Site
  • L'Autriche
      • Wien, L'Autriche, 1090
        • Clinical Study Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Clinical Study Site
      • London, Royaume-Uni, WC1N3BG
        • Clinical Study Site
  • Turquie
      • Ankara, Turquie, 06500
        • Clinical Study Site
  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Clinical Study Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Clinical Study Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49525
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Clinical Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Clinical Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75226
        • Clinical Study Site
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
        • Clinical Study Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le participant avait terminé le traitement dans une étude précédente sur le migalastat HCl administré en monothérapie
  • Les participants masculins et féminins ont accepté d'utiliser une contraception acceptable identifiée par le protocole
  • Le participant était disposé à fournir un consentement éclairé écrit et une autorisation pour l'utilisation et la divulgation des renseignements personnels sur la santé (RPS)

Critère d'exclusion:

  • Le dernier débit de filtration glomérulaire estimé disponible du participant dans l'étude précédente était <30 millilitres (mL)/minute (min)/1,73 mètres carrés (m^2); à moins qu'il n'y ait eu un DFG mesuré disponible dans les 3 mois suivant la visite de référence, qui était > 30 mL/min/1,73 m^2
  • Le participant avait subi ou devait subir une greffe de rein ou était actuellement sous dialyse
  • Le participant a eu un accident ischémique transitoire documenté, un accident vasculaire cérébral, une angine de poitrine instable ou un infarctus du myocarde dans les 3 mois précédant la visite de référence
  • Le participant avait une maladie cardiaque instable cliniquement significative de l'avis de l'investigateur (par exemple, une maladie cardiaque nécessitant une prise en charge active, telle qu'une arythmie symptomatique, un angor instable ou une insuffisance cardiaque congestive de classe III ou IV de la New York Heart Association)
  • Le participant avait des antécédents d'allergie ou de sensibilité à AT1001 (y compris les excipients) ou à d'autres iminosucres (par exemple, miglustat, miglitol)
  • Le participant avait besoin d'un traitement avec Glyset® (miglitol) ou Zavesca® (miglustat)
  • Participants ayant une condition médicale concomitante grave ou inappropriée
  • Participants présentant des résultats de laboratoire anormaux cliniquement significatifs et/ou des résultats d'électrocardiogramme (ECG) cliniquement significatifs

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Migalastat HCl 150 mg
Migalastat HCl 150 milligrammes (mg).
Médicament: chlorhydrate de migalastat 150 mg
Le chlorhydrate de migalastat 150 mg (équivalent à 123 mg de migalastat) était fourni sous forme de gélules sous blister. Une capsule a été prise par voie orale tous les deux jours.
Autres noms:
  • AT1001
  • Galafold

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants subissant des événements indésirables (EI)
Délai: Du jour 1 après la première dose à environ 30 jours après le dernier traitement, durée médiane de 3,1 ans
Un EI a été défini comme tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu du migalastat qui n'avait pas nécessairement de relation causale avec le traitement. Chaque EI a été enregistré au moment de la notification ; les visites avaient généralement lieu tous les 6 mois. Les EI graves mettaient la vie en danger ou entraînaient la mort, entraînaient une invalidité/incapacité, une hospitalisation ou une hospitalisation prolongée, ou une anomalie congénitale. Les critères de sévérité de l'EI étaient les suivants : Léger : conscience d'un signe ou d'un symptôme, n'interfère pas avec les activités quotidiennes normales ; Modéré : inconfortable, interfère avec les activités quotidiennes normales, mais capable de fonctionner ; Sévère : incapacitante, empêche les activités quotidiennes normales ou affecte de manière significative l'état clinique et nécessite une intervention médicale. Un résumé des EI graves et de tous les autres EI non graves, quelle qu'en soit la cause, se trouve dans le module Événements indésirables signalés.
Du jour 1 après la première dose à environ 30 jours après le dernier traitement, durée médiane de 3,1 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de variation annualisé du taux de filtration glomérulaire estimé (DFGe)
Délai: Au départ jusqu'à environ 30 jours après le dernier traitement, durée médiane de 3,1 ans

Le taux de variation annualisé de l'eGFR a été évalué par participant par la pente de la régression linéaire simple entre les valeurs observées et les temps d'évaluation. Il a été calculé à l'aide de l'équation de la Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) (eGFR [CKD-EPI]) et de l'équation Modification of Diet in Renal Disease (MDRD) (eGFR [MDRD]). Les équations sont les suivantes :

eGFR [MDRD] = 175 × (1/créatinine sérique en mg/décilitre^1,154) × (1/Âge en années^0,203) × 0,742 [si femelle] × 1,212 [si noir] × 0,808 [si japonais] ;

eGFR [CKD-EPI] = 141 × min(Créatinine sérique [Scr]/k, 1)α × max(Scr/k, 1) - 1,209 × 0,993Âge × 1,018 [si femme] × 1,159 [si noir],

où Scr est la créatinine sérique, k est 0,7 pour les femmes et 0,9 pour les hommes, α est -0,329 pour les femmes et -0,411 pour les hommes, min indique le minimum de Scr/k ou 1, et max indique le maximum de Scr/k ou 1 .

Les participants avec au moins une valeur de référence et une valeur post-référence sont présentés.
Au départ jusqu'à environ 30 jours après le dernier traitement, durée médiane de 3,1 ans
Changement par rapport à la ligne de base dans l'eGFR à la fin de l'étude
Délai: Au départ jusqu'à environ 30 jours après le dernier traitement, durée médiane de 3,1 ans
Le changement par rapport à la ligne de base du eGFR a été calculé à l'aide des équations eGFR[CKD-EPI] et eGFR[MDRD]. La ligne de base a été définie comme les données recueillies au mois 0, si elles ne sont pas disponibles, il s'agissait de la dernière visite de l'étude précédente (d'alimentation) si elle était effectuée dans les 6 mois. La fin de l'étude était la dernière observation enregistrée pour chaque participant (environ 30 jours après le dernier traitement). Seuls les participants ayant à la fois une valeur de référence et une valeur de fin d'étude ont été inclus dans le changement par rapport à l'analyse de référence.
Au départ jusqu'à environ 30 jours après le dernier traitement, durée médiane de 3,1 ans
Changement de la ligne de base dans le plasma Globotriaosylsphingosine (Lyso-Gb3) à la fin de l'étude
Délai: Au départ jusqu'à environ 30 jours après le dernier traitement, durée médiane de 3,1 ans
Les concentrations de lyso-Gb3 ont été mesurées dans le plasma à l'aide d'un dosage qualifié. La ligne de base a été définie comme les données recueillies au mois 0, si elles ne sont pas disponibles, il s'agissait de la dernière visite de l'étude précédente (d'alimentation) si elle était effectuée dans les 6 mois. La fin de l'étude était la dernière observation enregistrée pour chaque participant (environ 30 jours après le dernier traitement). Seuls les participants ayant à la fois une valeur de référence et une valeur de fin d'étude ont été inclus dans le changement par rapport à l'analyse de référence.
Au départ jusqu'à environ 30 jours après le dernier traitement, durée médiane de 3,1 ans
Changement de la ligne de base de l'activité α-Gal A des globules blancs à la fin de l'étude
Délai: Au départ jusqu'à environ 30 jours après le dernier traitement, durée médiane de 3,1 ans
L'activité de l'enzyme α-galactosidase A (α-Gal A) a été mesurée dans le lysat de leucocytes par une méthode de dosage fluorométrique validée, en utilisant la 4-méthylumbelliférone comme référence. Les valeurs d'activité obtenues ont été normalisées à la protéine (mesurées à l'aide d'un dosage colorimétrique). La ligne de base a été définie comme les données recueillies au mois 0, si elles ne sont pas disponibles, il s'agissait de la dernière visite de l'étude précédente (d'alimentation) si elle était effectuée dans les 6 mois. La fin de l'étude était la dernière observation enregistrée pour chaque participant (environ 30 jours après le dernier traitement). Les résultats pour les participants masculins sont rapportés. Seuls les participants ayant à la fois une valeur de référence et une valeur de fin d'étude ont été inclus dans le changement par rapport à l'analyse de référence.
Au départ jusqu'à environ 30 jours après le dernier traitement, durée médiane de 3,1 ans
Changement de la valeur de référence des protéines urinaires sur 24 heures à la fin de l'étude
Délai: Au départ jusqu'à environ 30 jours après le dernier traitement, durée médiane de 3,1 ans
Un échantillon d'urine de 24 heures a été prélevé pour mesurer la protéine urinaire de 24 heures. La ligne de base a été définie comme les données recueillies au mois 0, si elles ne sont pas disponibles, il s'agissait de la dernière visite de l'étude précédente (d'alimentation) si elle était effectuée dans les 6 mois. La fin de l'étude était la dernière observation enregistrée pour chaque participant (environ 30 jours après le dernier traitement). Seuls les participants ayant à la fois une valeur de référence et une valeur de fin d'étude ont été inclus dans le changement par rapport à l'analyse de référence.
Au départ jusqu'à environ 30 jours après le dernier traitement, durée médiane de 3,1 ans
Changement de la ligne de base de la masse ventriculaire gauche (LVM) à la fin de l'étude
Délai: Au départ jusqu'à environ 30 jours après le dernier traitement, durée médiane de 3,1 ans
LVM a été mesurée par échocardiographie. La ligne de base a été définie comme les données recueillies au mois 0, si elles ne sont pas disponibles, il s'agissait de la dernière visite de l'étude précédente (d'alimentation) si elle était effectuée dans les 6 mois. La fin de l'étude était la dernière observation enregistrée pour chaque participant (environ 30 jours après le dernier traitement). Seuls les participants ayant à la fois une valeur de référence et une valeur de fin d'étude ont été inclus dans le changement par rapport à l'analyse de référence.
Au départ jusqu'à environ 30 jours après le dernier traitement, durée médiane de 3,1 ans
Changement de la ligne de base de l'indice de masse ventriculaire gauche (LVMi) à la fin de l'étude
Délai: Au départ jusqu'à environ 30 jours après le dernier traitement, durée médiane de 3,1 ans
LVMi a été mesuré par échocardiographie. La ligne de base a été définie comme les données recueillies au mois 0, si elles ne sont pas disponibles, il s'agissait de la dernière visite de l'étude précédente (d'alimentation) si elle était effectuée dans les 6 mois. La fin de l'étude était la dernière observation enregistrée pour chaque participant (environ 30 jours après le dernier traitement). Seuls les participants ayant à la fois une valeur de référence et une valeur de fin d'étude ont été inclus dans le changement par rapport à l'analyse de référence.
Au départ jusqu'à environ 30 jours après le dernier traitement, durée médiane de 3,1 ans
Changement de la qualité de vie rapportée par le patient entre la valeur initiale et la fin de l'étude, telle qu'évaluée par le questionnaire court Form-36 (SF-36)
Délai: Au départ jusqu'à environ 30 jours après le dernier traitement, durée médiane de 3,1 ans
Le SF-36 est un questionnaire d'auto-évaluation des participants qui est une mesure générale de l'état de santé perçu comprenant 36 questions, qui donne un profil de santé à 8 échelles (fonctionnement physique, rôle physique, douleur corporelle, santé générale, vitalité, fonctionnement social, Rôle santé émotionnelle et mentale). Les scores de chaque élément sont additionnés et moyennés (plage : 0=pire à 100=meilleur). Les scores ont été normalisés à la population américaine. Un score plus élevé indique moins d'incapacité. Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une amélioration. La ligne de base a été définie comme les données recueillies lors de la dernière visite de l'étude (d'alimentation) précédente. Seuls les participants ayant à la fois une valeur de référence et une valeur de fin d'étude ont été inclus dans le changement par rapport à l'analyse de référence.
Au départ jusqu'à environ 30 jours après le dernier traitement, durée médiane de 3,1 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amicus Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

14 mars 2015

Achèvement primaire (RÉEL)

23 octobre 2019

Achèvement de l'étude (RÉEL)

23 octobre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 juillet 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 juillet 2014

Première publication (ESTIMATION)

21 juillet 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

21 décembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 novembre 2020

Dernière vérification

1 novembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AT1001-042
  • 2014-002701-38 (EUDRACT_NUMBER)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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