Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt kiterjesztésű tanulmány a Migalastat HCL hosszú távú hatásairól Fabry-kórban szenvedő betegeknél

2020. november 25. frissítette: Amicus Therapeutics

Nyílt kiterjesztésű vizsgálat a Migalastat-hidroklorid monoterápia hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére Fabry-kórban szenvedő betegeknél

Ez egy nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálat, amelynek célja a migalasztát-hidroklorid (HCl) folyamatos kezelésének biztosítása azon Fabry-kórban szenvedő résztvevők számára, akik befejezték egy korábbi migalasztát-HCl-vizsgálat kezelését. A tanulmány a migalasztát-HCl hosszú távú biztonságosságát és hatékonyságát értékelte.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

84

Fázis

  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Jóváhagyott lakossági eladásra. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Pilar, Argentína, B1629ODT
        • Clinical Study Site
  • Ausztria
      • Wien, Ausztria, 1090
        • Clinical Study Site
  • Ausztrália
      • Adelaide, Ausztrália, 5000
        • Clinical Study Site
      • Parkville, Ausztrália, 3050
        • Clinical Study Site
  • Belgium
      • Edegem, Belgium, 2650
        • Clinical Study Site
  • Brazília
      • Porto Alegre, Brazília, 90035-903
        • Clinical Study Site
  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia, 2100
        • Clinical Study Site
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
        • Clinical Study Site
      • London, Egyesült Királyság, WC1N3BG
        • Clinical Study Site
  • Egyesült Államok
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Clinical Study Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • Clinical Study Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49525
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • Clinical Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Clinical Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75226
        • Clinical Study Site
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
        • Clinical Study Site
  • Egyiptom
      • Cairo, Egyiptom, 11451
        • Clinical Study Site
  • Franciaország
      • Garches, Franciaország, 92380
        • Clinical Study Site
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Clinical Study Site
  • Japán
      • Niigata, Japán, 951-8520
        • Clinical Study Site
      • Osaka-shi, Japán, 545-8586
        • Clinical Study Site
      • Tokyo, Japán, 105-8471
        • Clinical Study Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japán, 565-0871
        • Clinical Study Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
        • Clinical Study Site
  • Olaszország
      • Firenze, Olaszország, 50134
        • Clinical Study Site
      • Roma, Olaszország, 00168
        • Clinical Study Site
  • Pulyka
      • Ankara, Pulyka, 06500
        • Clinical Study Site
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08025
        • Clinical Study Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevő befejezte a kezelést egy korábbi, monoterápiaként adott migalasztát-HCl vizsgálatban
  • A férfi és a női résztvevő beleegyezett abba, hogy a protokoll által meghatározott elfogadható fogamzásgátlást alkalmazza
  • A résztvevő hajlandó volt írásos beleegyezését és felhatalmazást adni a személyes egészségügyi adatok (PHI) felhasználásához és közzétételéhez.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevő utolsó elérhető becsült glomeruláris filtrációs rátája (eGFR) az előző vizsgálatban <30 milliliter (mL)/perc (perc)/1,73 volt méter négyzet (m^2); hacsak nem állt rendelkezésre mért GFR a kiindulási vizit után 3 hónapon belül, amely >30 ml/perc/1,73 m^2
  • A résztvevő veseátültetésen esett át, vagy veseátültetést terveztek át, vagy éppen dialízis alatt állt
  • A résztvevőnek dokumentált tranziens ischaemiás rohama, szélütése, instabil anginája vagy szívinfarktusa volt az alaplátogatás előtti 3 hónapon belül
  • A résztvevőnek a vizsgáló véleménye szerint klinikailag jelentős instabil szívbetegsége volt (például aktív kezelést igénylő szívbetegség, mint szimptómás aritmia, instabil angina vagy a New York Heart Association III. vagy IV. osztályú pangásos szívelégtelensége)
  • A résztvevő kórelőzményében allergiás vagy érzékeny volt az AT1001-re (beleértve a segédanyagokat) vagy más iminocukrokra (például miglusztátra, miglitolra)
  • A résztvevő Glyset® (miglitol) vagy Zavesca® (miglusztát) kezelést igényelt
  • Súlyos vagy nem megfelelő egyidejű egészségügyi állapotú résztvevők
  • Klinikailag jelentős kóros laboratóriumi értékekkel és/vagy klinikailag jelentős elektrokardiogram (EKG) leletekkel rendelkező résztvevők

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Migalastat HCl 150 mg
Migalastat HCl 150 mg (mg).
Drog: migalasztát HCl 150 mg
A 150 mg Migalastat HCl-t (123 mg migalasztátnak felel meg) kapszulákban, buborékcsomagolásban szállították. Minden második nap egy kapszulát vettek be szájon át.
Más nevek:
  • AT1001
  • Galafold

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Káros eseményeket (AE) tapasztaló résztvevők száma
Időkeret: Az első adag utáni 1. naptól körülbelül 30 napig az utolsó kezelést követően, a medián időtartam 3,1 év
A nemkívánatos kórkép minden olyan nemkívánatos orvosi eseményként definiált egy migalasztátot kapott résztvevőben, amely nem feltétlenül volt ok-okozati összefüggésben a kezeléssel. Minden AE-t a jelentés időpontjában rögzítettek; a látogatások jellemzően 6 havonta történtek. A súlyos nemkívánatos események életveszélyesek vagy halálos kimenetelűek voltak, rokkantságot/rokkantságot, kórházi kezelést vagy hosszan tartó kórházi kezelést, vagy veleszületett rendellenességet eredményeztek. Az AE súlyosságának kritériumai a következők voltak: Enyhe: a jel vagy a tünet tudata, nem zavarja a szokásos mindennapi tevékenységeket; Mérsékelt: kellemetlen érzés, zavarja a normál mindennapi tevékenységeket, de képes működni; Súlyos: cselekvőképtelen, megakadályozza a szokásos mindennapi tevékenységeket vagy jelentősen befolyásolja a klinikai állapotot, és orvosi beavatkozást igényel. A jelentett nemkívánatos események modulban található az ok-okozati összefüggéstől függetlenül a súlyos és minden egyéb nem súlyos mellékhatás összefoglalása.
Az első adag utáni 1. naptól körülbelül 30 napig az utolsó kezelést követően, a medián időtartam 3,1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A becsült glomeruláris szűrési sebesség (eGFR) éves változásának mértéke
Időkeret: A kiindulási állapot körülbelül 30 nappal az utolsó kezelés után, medián időtartama 3,1 év

Az eGFR éves változásának mértékét résztvevőnként a megfigyelt értékek és az értékelési idők közötti egyszerű lineáris regresszió meredeksége alapján értékeltük. Ezt a krónikus vesebetegség-járványügyi együttműködés (CKD-EPI) egyenlet (eGFR [CKD-EPI]) és a vesebetegségben szenvedő étrend módosítása (MDRD) egyenlet (eGFR [MDRD]) segítségével számították ki. Az egyenletek a következők:

eGFR [MDRD] = 175 × (1/szérum kreatinin mg/deciliterben^1,154) × (1/Kor években^0,203) × 0,742 [ha nő] × 1,212 [ha fekete] × 0,808 [ha japán];

eGFR [CKD-EPI] = 141 × perc (szérum kreatinin [Scr]/k, 1)α × max (Scr/k, 1) - 1,209 × 0,993 Életkor × 1,018 [ha nő] × 1,159 [ha fekete],

ahol Scr a szérum kreatinin, k 0,7 a nőknél és 0,9 a férfiaknál, α -0,329 a nőknél és -0,411 a férfiaknál, a min az Scr/k vagy az 1 minimumát, a max pedig az Scr/k vagy 1 maximumát .

Bemutatjuk azokat a résztvevőket, akik legalább egy alapértékkel és egy alapvonal utáni értékkel rendelkeznek.
A kiindulási állapot körülbelül 30 nappal az utolsó kezelés után, medián időtartama 3,1 év
Változás az alapvonalhoz képest az eGFR-ben a vizsgálat végén
Időkeret: A kiindulási állapot körülbelül 30 nappal az utolsó kezelés után, medián időtartama 3,1 év
Az eGFR alapvonalhoz viszonyított változását eGFR[CKD-EPI] és eGFR[MDRD] egyenletek segítségével számítottuk ki. A kiindulási állapotot a 0. hónapban gyűjtött adatokként határoztuk meg, ha nem volt elérhető, akkor ez volt az előző (etető) vizsgálat utolsó látogatása, ha 6 hónapon belül megtörtént. A vizsgálat vége volt az utolsó rögzített megfigyelés minden résztvevő esetében (körülbelül 30 nappal az utolsó kezelés után). Csak a kiindulási értékkel és a vizsgálat végi értékkel rendelkező résztvevők vették figyelembe a kiindulási elemzéshez képesti változást.
A kiindulási állapot körülbelül 30 nappal az utolsó kezelés után, medián időtartama 3,1 év
Változás a plazmaglobotriaozil-szfingozin (Lyso-Gb3) kiindulási értékétől a vizsgálat végéig
Időkeret: A kiindulási állapot körülbelül 30 nappal az utolsó kezelés után, medián időtartama 3,1 év
A lizo-Gb3 koncentrációját a plazmában egy minősített assay segítségével mértük. A kiindulási állapotot a 0. hónapban gyűjtött adatokként határoztuk meg, ha nem volt elérhető, akkor ez volt az előző (etető) vizsgálat utolsó látogatása, ha 6 hónapon belül megtörtént. A vizsgálat vége volt az utolsó rögzített megfigyelés minden résztvevő esetében (körülbelül 30 nappal az utolsó kezelés után). Csak a kiindulási értékkel és a vizsgálat végi értékkel rendelkező résztvevők vették figyelembe a kiindulási elemzéshez képesti változást.
A kiindulási állapot körülbelül 30 nappal az utolsó kezelés után, medián időtartama 3,1 év
Változás a fehérvérsejt α-Gal A aktivitás kiindulási értékétől a vizsgálat végéig
Időkeret: A kiindulási állapot körülbelül 30 nappal az utolsó kezelés után, medián időtartama 3,1 év
Az α-galaktozidáz A (α-Gal A) enzim aktivitását leukocita lizátumban mértük validált fluorometriás vizsgálati módszerrel, referenciaként 4-metilumbelliferont használva. A kapott aktivitási értékeket fehérjére normalizáltuk (kolorimetriás vizsgálattal mértük). A kiindulási állapotot a 0. hónapban gyűjtött adatokként határoztuk meg, ha nem volt elérhető, akkor ez volt az előző (etető) vizsgálat utolsó látogatása, ha 6 hónapon belül megtörtént. A vizsgálat vége volt az utolsó rögzített megfigyelés minden résztvevő esetében (körülbelül 30 nappal az utolsó kezelés után). A férfi résztvevők eredményeit közöljük. Csak a kiindulási értékkel és a vizsgálat végi értékkel rendelkező résztvevők vették figyelembe a kiindulási elemzéshez képesti változást.
A kiindulási állapot körülbelül 30 nappal az utolsó kezelés után, medián időtartama 3,1 év
Változás a kiindulási értékről a 24 órás vizeletproteinben a vizsgálat végére
Időkeret: A kiindulási állapot körülbelül 30 nappal az utolsó kezelés után, medián időtartama 3,1 év
24 órás vizeletmintát vettünk a 24 órás vizeletfehérje mérésére. A kiindulási állapotot a 0. hónapban gyűjtött adatokként határoztuk meg, ha nem volt elérhető, akkor ez volt az előző (etető) vizsgálat utolsó látogatása, ha 6 hónapon belül megtörtént. A vizsgálat vége volt az utolsó rögzített megfigyelés minden résztvevő esetében (körülbelül 30 nappal az utolsó kezelés után). Csak a kiindulási értékkel és a vizsgálat végi értékkel rendelkező résztvevők vették figyelembe a kiindulási elemzéshez képesti változást.
A kiindulási állapot körülbelül 30 nappal az utolsó kezelés után, medián időtartama 3,1 év
Változás a kiindulási értékről a bal kamrai tömegben (LVM) a vizsgálat végére
Időkeret: A kiindulási állapot körülbelül 30 nappal az utolsó kezelés után, medián időtartama 3,1 év
Az LVM-et echokardiográfiával mérték. A kiindulási állapotot a 0. hónapban gyűjtött adatokként határoztuk meg, ha nem volt elérhető, akkor ez volt az előző (etető) vizsgálat utolsó látogatása, ha 6 hónapon belül megtörtént. A vizsgálat vége volt az utolsó rögzített megfigyelés minden résztvevő esetében (körülbelül 30 nappal az utolsó kezelés után). Csak a kiindulási értékkel és a vizsgálat végi értékkel rendelkező résztvevők vették figyelembe a kiindulási elemzéshez képesti változást.
A kiindulási állapot körülbelül 30 nappal az utolsó kezelés után, medián időtartama 3,1 év
Változás a kiindulási értékről a bal kamrai tömegindexben (LVMi) a vizsgálat végére
Időkeret: A kiindulási állapot körülbelül 30 nappal az utolsó kezelés után, medián időtartama 3,1 év
Az LVMi-t echokardiográfiával mérték. A kiindulási állapotot a 0. hónapban gyűjtött adatokként határoztuk meg, ha nem volt elérhető, akkor ez volt az előző (etető) vizsgálat utolsó látogatása, ha 6 hónapon belül megtörtént. A vizsgálat vége volt az utolsó rögzített megfigyelés minden résztvevő esetében (körülbelül 30 nappal az utolsó kezelés után). Csak a kiindulási értékkel és a vizsgálat végi értékkel rendelkező résztvevők vették figyelembe a kiindulási elemzéshez képesti változást.
A kiindulási állapot körülbelül 30 nappal az utolsó kezelés után, medián időtartama 3,1 év
Változás a betegek által bejelentett életminőségben a kiindulási állapottól a vizsgálat végéig, a Short Form-36 (SF-36) kérdőív alapján
Időkeret: A kiindulási állapot körülbelül 30 nappal az utolsó kezelés után, medián időtartama 3,1 év
Az SF-36 egy résztvevők önértékelésű kérdőíve, amely az észlelt egészségi állapot általános mérőszáma, 36 kérdésből áll, és 8 skálás egészségprofilt ad (fizikai működés, fizikai szerep, testi fájdalom, általános egészség, vitalitás, szociális működés, Érzelmi és mentális egészség szerepe). Az egyes tételek pontszámait összegzik és átlagolják (tartomány: 0=legrosszabbtól 100-ig=legjobb). A pontszámokat az Egyesült Államok lakosságára vonatkoztatták. A magasabb pontszám kisebb fogyatékosságra utal. Az alapvonalhoz képest pozitív változás javulást jelez. Az alapvonalat az előző (etető) vizsgálat utolsó látogatása során gyűjtött adatokként határozták meg. Csak a kiindulási értékkel és a vizsgálat végi értékkel rendelkező résztvevők vették figyelembe a kiindulási elemzéshez képesti változást.
A kiindulási állapot körülbelül 30 nappal az utolsó kezelés után, medián időtartama 3,1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Amicus Therapeutics

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2015. március 14.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2019. október 23.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2019. október 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. július 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. július 17.

Első közzététel (BECSLÉS)

2014. július 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2020. december 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. november 25.

Utolsó ellenőrzés

2020. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AT1001-042
  • 2014-002701-38 (EUDRACT_NUMBER)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel