Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Offene Verlängerungsstudie zu den Langzeitwirkungen von Migalastat HCL bei Patienten mit Morbus Fabry

25. November 2020 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Eine Open-Label-Erweiterungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der Migalastat-Hydrochlorid-Monotherapie bei Patienten mit Morbus Fabry

Dies ist eine offene Verlängerungsstudie zur Fortsetzung der Behandlung mit Migalastathydrochlorid (HCl) für Teilnehmer mit Morbus Fabry, die die Behandlung einer früheren Migalastat-HCl-Studie abgeschlossen haben. Die Studie bewertete die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Migalastat-HCl.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

84

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Genehmigt zum Verkauf an die Öffentlichkeit. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Pilar, Argentinien, B1629ODT
        • Clinical Study Site
  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Clinical Study Site
      • Parkville, Australien, 3050
        • Clinical Study Site
  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Clinical Study Site
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-903
        • Clinical Study Site
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Clinical Study Site
  • Frankreich
      • Garches, Frankreich, 92380
        • Clinical Study Site
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Clinical Study Site
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Clinical Study Site
      • Roma, Italien, 00168
        • Clinical Study Site
  • Japan
      • Niigata, Japan, 951-8520
        • Clinical Study Site
      • Osaka-shi, Japan, 545-8586
        • Clinical Study Site
      • Tokyo, Japan, 105-8471
        • Clinical Study Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Clinical Study Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
        • Clinical Study Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Clinical Study Site
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 06500
        • Clinical Study Site
  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Clinical Study Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Clinical Study Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49525
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Clinical Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Clinical Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75226
        • Clinical Study Site
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Clinical Study Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Clinical Study Site
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N3BG
        • Clinical Study Site
  • Ägypten
      • Cairo, Ägypten, 11451
        • Clinical Study Site
  • Österreich
      • Wien, Österreich, 1090
        • Clinical Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hatte in einer früheren Studie die Behandlung mit Migalastat-HCl als Monotherapie abgeschlossen
  • Männliche und weibliche Teilnehmer einigten sich darauf, eine im Protokoll identifizierte akzeptable Empfängnisverhütung zu verwenden
  • Der Teilnehmer war bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung und Autorisierung für die Verwendung und Offenlegung von persönlichen Gesundheitsinformationen (PHI) zu erteilen.

Ausschlusskriterien:

  • Die letzte verfügbare geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) des Teilnehmers in der vorherigen Studie betrug <30 Milliliter (ml)/Minute (min)/1,73 Quadratmeter (m^2); es sei denn, innerhalb von 3 Monaten nach dem Baseline-Besuch war eine gemessene GFR verfügbar, die > 30 ml/min/1,73 betrug m^2
  • Der Teilnehmer hatte sich einer Nierentransplantation unterzogen oder sollte sich einer Nierentransplantation unterziehen oder befand sich derzeit in der Dialyse
  • Der Teilnehmer hatte innerhalb der 3 Monate vor dem Baseline-Besuch eine dokumentierte transiente ischämische Attacke, einen Schlaganfall, eine instabile Angina pectoris oder einen Myokardinfarkt
  • Der Teilnehmer hatte nach Meinung des Prüfarztes eine klinisch signifikante instabile Herzerkrankung (z. B. eine Herzerkrankung, die eine aktive Behandlung erfordert, wie symptomatische Arrhythmie, instabile Angina pectoris oder dekompensierte Herzinsuffizienz der Klasse III oder IV der New York Heart Association).
  • Der Teilnehmer hatte eine Vorgeschichte von Allergie oder Empfindlichkeit gegenüber AT1001 (einschließlich Hilfsstoffen) oder anderen Iminozuckern (z. B. Miglustat, Miglitol)
  • Teilnehmer benötigte Behandlung mit Glyset® (Miglitol) oder Zavesca® (Miglustat)
  • Teilnehmer mit schweren oder ungeeigneten Begleiterkrankungen
  • Teilnehmer mit klinisch signifikanten abnormalen Laborwerten und/oder klinisch signifikanten Elektrokardiogramm (EKG)-Befunden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Migalastat-HCl 150 mg
Migalastat HCl 150 Milligramm (mg).
Arzneimittel: Migalastat-HCl 150 mg
Migalastat HCl 150 mg (entspricht 123 mg Migalastat) wurde als Kapseln in Blisterpackungen bereitgestellt. Jeden zweiten Tag wurde eine Kapsel oral eingenommen.
Andere Namen:
  • AT1001
  • Galafold

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Tag 1 nach der ersten Dosis bis etwa 30 Tage nach der letzten Behandlung, mittlere Dauer von 3,1 Jahren
Ein UE wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer, dem Migalastat verabreicht wurde, definiert, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung stand. Jeder AE wurde zum Zeitpunkt der Meldung aufgezeichnet; Besuche erfolgten in der Regel alle 6 Monate. Schwerwiegende UE waren lebensbedrohlich oder führten zum Tod, führten zu Behinderung/Unfähigkeit, Krankenhausaufenthalt oder längerem Krankenhausaufenthalt oder einer angeborenen Anomalie. Die Kriterien für den Schweregrad der AE waren: Leicht: Wahrnehmung von Anzeichen oder Symptomen, keine Beeinträchtigung normaler Alltagsaktivitäten; Mäßig: unangenehm, stört normale Alltagsaktivitäten, ist aber funktionsfähig; Schwerwiegend: handlungsunfähig, verhindert normale Alltagsaktivitäten oder beeinträchtigt den klinischen Zustand erheblich und erfordert eine medizinische Intervention. Eine Zusammenfassung der schwerwiegenden und aller anderen nicht schwerwiegenden UE, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Modul „Reported Adverse Events“.
Tag 1 nach der ersten Dosis bis etwa 30 Tage nach der letzten Behandlung, mittlere Dauer von 3,1 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Änderungsrate der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR)
Zeitfenster: Baseline bis etwa 30 Tage nach der letzten Behandlung, mittlere Dauer von 3,1 Jahren

Die annualisierte Änderungsrate der eGFR wurde pro Teilnehmer anhand der Steigung der einfachen linearen Regression zwischen den beobachteten Werten und den Bewertungszeiten bewertet. Sie wurde unter Verwendung der Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)-Gleichung (eGFR [CKD-EPI]) und der Modification of Diet in Renal Disease (MDRD)-Gleichung (eGFR [MDRD]) berechnet. Die Gleichungen lauten wie folgt:

eGFR [MDRD] = 175 × (1/Serumkreatinin in mg/Deziliter^1,154) × (1/Alter in Jahren^0,203) × 0,742 [wenn weiblich] × 1,212 [wenn schwarz] × 0,808 [wenn japanisch];

eGFR [CKD-EPI] = 141 × min(Serumkreatinin [Scr]/k, 1)α × max(Scr/k, 1) – 1,209 × 0,993 Alter × 1,018 [bei Frauen] × 1,159 [bei Schwarzen],

wobei Scr Serumkreatinin ist, k 0,7 für Frauen und 0,9 für Männer ist, α -0,329 für Frauen und -0,411 für Männer ist, min das Minimum von Scr/k oder 1 anzeigt und max das Maximum von Scr/k oder 1 anzeigt .

Teilnehmer mit mindestens einem Baseline- und einem Post-Baseline-Wert werden präsentiert.
Baseline bis etwa 30 Tage nach der letzten Behandlung, mittlere Dauer von 3,1 Jahren
Änderung der eGFR am Studienende gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis etwa 30 Tage nach der letzten Behandlung, mittlere Dauer von 3,1 Jahren
Die Veränderung der eGFR gegenüber dem Ausgangswert wurde unter Verwendung der eGFR[CKD-EPI]- und eGFR[MDRD]-Gleichungen berechnet. Baseline war definiert als die in Monat 0 gesammelten Daten, falls nicht verfügbar, war es der letzte Besuch der vorherigen (Feeder-)Studie, falls innerhalb von 6 Monaten durchgeführt. Studienende war die letzte aufgezeichnete Beobachtung für jeden Teilnehmer (ungefähr 30 Tage nach der letzten Behandlung). Nur Teilnehmer mit sowohl einem Baseline-Wert als auch einem End-of-Study-Wert wurden in die Änderung gegenüber der Baseline-Analyse eingeschlossen.
Baseline bis etwa 30 Tage nach der letzten Behandlung, mittlere Dauer von 3,1 Jahren
Änderung von Plasma Globotriaosylsphingosin (Lyso-Gb3) bis Studienende vom Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis etwa 30 Tage nach der letzten Behandlung, mittlere Dauer von 3,1 Jahren
Konzentrationen von Lyso-Gb3 wurden im Plasma mit einem qualifizierten Assay gemessen. Baseline war definiert als die in Monat 0 gesammelten Daten, falls nicht verfügbar, war es der letzte Besuch der vorherigen (Feeder-)Studie, falls innerhalb von 6 Monaten durchgeführt. Das Ende der Studie war die letzte aufgezeichnete Beobachtung für jeden Teilnehmer (ungefähr 30 Tage nach der letzten Behandlung). Nur Teilnehmer mit sowohl einem Baseline-Wert als auch einem End-of-Study-Wert wurden in die Änderung gegenüber der Baseline-Analyse eingeschlossen.
Baseline bis etwa 30 Tage nach der letzten Behandlung, mittlere Dauer von 3,1 Jahren
Änderung der α-Gal-A-Aktivität der weißen Blutkörperchen gegenüber dem Ausgangswert bis zum Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline bis etwa 30 Tage nach der letzten Behandlung, mittlere Dauer von 3,1 Jahren
Die Aktivität des Enzyms α-Galactosidase A (α-Gal A) wurde in Leukozytenlysat durch ein validiertes fluorometrisches Testverfahren unter Verwendung von 4-Methylumbelliferon als Referenz gemessen. Die erhaltenen Aktivitätswerte wurden auf Protein normalisiert (gemessen unter Verwendung eines kolorimetrischen Assays). Baseline war definiert als die in Monat 0 gesammelten Daten, falls nicht verfügbar, war es der letzte Besuch der vorherigen (Feeder-)Studie, falls innerhalb von 6 Monaten durchgeführt. Studienende war die letzte aufgezeichnete Beobachtung für jeden Teilnehmer (ungefähr 30 Tage nach der letzten Behandlung). Ergebnisse für männliche Teilnehmer werden berichtet. Nur Teilnehmer mit sowohl einem Baseline-Wert als auch einem End-of-Study-Wert wurden in die Änderung gegenüber der Baseline-Analyse eingeschlossen.
Baseline bis etwa 30 Tage nach der letzten Behandlung, mittlere Dauer von 3,1 Jahren
Änderung des 24-Stunden-Urinproteins vom Ausgangswert bis zum Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline bis etwa 30 Tage nach der letzten Behandlung, mittlere Dauer von 3,1 Jahren
Eine 24-Stunden-Urinprobe wurde gesammelt, um das 24-Stunden-Urinprotein zu messen. Baseline war definiert als die in Monat 0 gesammelten Daten, falls nicht verfügbar, war es der letzte Besuch der vorherigen (Feeder-)Studie, falls innerhalb von 6 Monaten durchgeführt. Studienende war die letzte aufgezeichnete Beobachtung für jeden Teilnehmer (ungefähr 30 Tage nach der letzten Behandlung). Nur Teilnehmer mit sowohl einem Baseline-Wert als auch einem End-of-Study-Wert wurden in die Änderung gegenüber der Baseline-Analyse eingeschlossen.
Baseline bis etwa 30 Tage nach der letzten Behandlung, mittlere Dauer von 3,1 Jahren
Änderung der linksventrikulären Masse (LVM) vom Ausgangswert bis zum Studienende
Zeitfenster: Baseline bis etwa 30 Tage nach der letzten Behandlung, mittlere Dauer von 3,1 Jahren
LVM wurde durch Echokardiographie gemessen. Baseline war definiert als die in Monat 0 gesammelten Daten, falls nicht verfügbar, war es der letzte Besuch der vorherigen (Feeder-)Studie, falls innerhalb von 6 Monaten durchgeführt. Studienende war die letzte aufgezeichnete Beobachtung für jeden Teilnehmer (ungefähr 30 Tage nach der letzten Behandlung). Nur Teilnehmer mit sowohl einem Baseline-Wert als auch einem End-of-Study-Wert wurden in die Änderung gegenüber der Baseline-Analyse eingeschlossen.
Baseline bis etwa 30 Tage nach der letzten Behandlung, mittlere Dauer von 3,1 Jahren
Änderung des linksventrikulären Massenindex (LVMi) vom Ausgangswert bis zum Studienende
Zeitfenster: Baseline bis etwa 30 Tage nach der letzten Behandlung, mittlere Dauer von 3,1 Jahren
LVMi wurde durch Echokardiographie gemessen. Baseline war definiert als die in Monat 0 gesammelten Daten, falls nicht verfügbar, war es der letzte Besuch der vorherigen (Feeder-)Studie, falls innerhalb von 6 Monaten durchgeführt. Studienende war die letzte aufgezeichnete Beobachtung für jeden Teilnehmer (ungefähr 30 Tage nach der letzten Behandlung). Nur Teilnehmer mit sowohl einem Baseline-Wert als auch einem End-of-Study-Wert wurden in die Änderung gegenüber der Baseline-Analyse eingeschlossen.
Baseline bis etwa 30 Tage nach der letzten Behandlung, mittlere Dauer von 3,1 Jahren
Veränderung der vom Patienten gemeldeten Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert bis zum Ende der Studie, wie anhand des Short Form-36 (SF-36)-Fragebogens bewertet
Zeitfenster: Baseline bis etwa 30 Tage nach der letzten Behandlung, mittlere Dauer von 3,1 Jahren
Der SF-36 ist ein von den Teilnehmern selbst bewerteter Fragebogen, der ein allgemeines Maß für den wahrgenommenen Gesundheitszustand darstellt und 36 Fragen umfasst, die ein 8-stufiges Gesundheitsprofil ergeben (körperliche Funktionsfähigkeit, körperliche Rolle, körperliche Schmerzen, allgemeine Gesundheit, Vitalität, soziale Funktionsfähigkeit, Rolle emotionale und psychische Gesundheit). Die Punktzahlen für jedes Element werden summiert und gemittelt (Bereich: 0 = am schlechtesten bis 100 = am besten). Die Ergebnisse wurden auf die US-Bevölkerung normiert. Eine höhere Punktzahl weist auf eine geringere Behinderung hin. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Verbesserung an. Die Baseline wurde als die Daten definiert, die beim letzten Besuch der vorherigen (Feeder-)Studie gesammelt wurden. Nur Teilnehmer mit sowohl einem Baseline-Wert als auch einem End-of-Study-Wert wurden in die Änderung gegenüber der Baseline-Analyse eingeschlossen.
Baseline bis etwa 30 Tage nach der letzten Behandlung, mittlere Dauer von 3,1 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

14. März 2015

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

23. Oktober 2019

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

23. Oktober 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Juli 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Juli 2014

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

21. Juli 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

21. Dezember 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. November 2020

Zuletzt verifiziert

1. November 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AT1001-042
  • 2014-002701-38 (EUDRACT_NUMBER)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Morbus Fabry

Klinische Studien zur Migalastat-HCl 150 mg

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Bahrain

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren