Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label udvidelsesundersøgelse af de langsigtede virkninger af Migalastat HCL hos patienter med Fabrys sygdom

25. november 2020 opdateret af: Amicus Therapeutics

Et åbent udvidelsesstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Migalastat Hydrochloride monoterapi hos forsøgspersoner med Fabrys sygdom

Dette er et åbent forlængelsesstudie beregnet til at give fortsat behandling med migalastathydrochlorid (HCl) til deltagere med Fabrys sygdom, som afsluttede behandlingen af ​​et tidligere migalastat-HCl-studie. Undersøgelsen vurderede den langsigtede sikkerhed og effektivitet af migalastat HCl.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

84

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Godkendt til salg til offentligheden. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Pilar, Argentina, B1629ODT
        • Clinical Study Site
  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Clinical Study Site
      • Parkville, Australien, 3050
        • Clinical Study Site
  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Clinical Study Site
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-903
        • Clinical Study Site
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • Clinical Study Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Clinical Study Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Clinical Study Site
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N3BG
        • Clinical Study Site
  • Egypten
      • Cairo, Egypten, 11451
        • Clinical Study Site
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Clinical Study Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Clinical Study Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49525
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Clinical Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Clinical Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75226
        • Clinical Study Site
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Clinical Study Site
  • Frankrig
      • Garches, Frankrig, 92380
        • Clinical Study Site
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Clinical Study Site
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Clinical Study Site
      • Roma, Italien, 00168
        • Clinical Study Site
  • Japan
      • Niigata, Japan, 951-8520
        • Clinical Study Site
      • Osaka-shi, Japan, 545-8586
        • Clinical Study Site
      • Tokyo, Japan, 105-8471
        • Clinical Study Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Clinical Study Site
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06500
        • Clinical Study Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Clinical Study Site
  • Østrig
      • Wien, Østrig, 1090
        • Clinical Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren havde afsluttet behandlingen i en tidligere undersøgelse af migalastat HCl givet som monoterapi
  • Mandlige og kvindelige deltagere indvilligede i at bruge protokol-identificeret acceptabel prævention
  • Deltageren var villig til at give skriftligt informeret samtykke og tilladelse til brug og videregivelse af personlige helbredsoplysninger (PHI)

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagerens sidst tilgængelige estimerede glomerulære filtrationshastighed (eGFR) i den tidligere undersøgelse var <30 milliliter (ml)/minut (min)/1,73 meter i kvadrat (m^2); medmindre der var målt GFR tilgængelig inden for 3 måneder efter baseline besøg, hvilket var >30 ml/min/1,73 m^2
  • Deltageren havde gennemgået eller var planlagt til at gennemgå nyretransplantation eller var i øjeblikket i dialyse
  • Deltageren havde et dokumenteret forbigående iskæmisk anfald, slagtilfælde, ustabil angina eller myokardieinfarkt inden for 3 måneder før baseline besøg
  • Deltageren havde klinisk signifikant ustabil hjertesygdom efter investigatorens mening (for eksempel hjertesygdom, der kræver aktiv behandling, såsom symptomatisk arytmi, ustabil angina eller New York Heart Association klasse III eller IV kongestiv hjertesvigt)
  • Deltageren havde en historie med allergi eller følsomhed over for AT1001 (inklusive hjælpestoffer) eller andre iminosukkere (f.eks. miglustat, miglitol)
  • Deltageren krævede behandling med Glyset® (miglitol) eller Zavesca® (miglustat)
  • Deltagere med alvorlig eller uegnet samtidig medicinsk tilstand
  • Deltagere med klinisk signifikante abnorme laboratorieværdi(er) og/eller klinisk signifikante elektrokardiogram (EKG) fund

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Migalastat HCl 150 mg
Migalastat HCl 150 milligram (mg).
Medicin: migalastat HCl 150 mg
Migalastat HCl 150 mg (svarende til 123 mg migalastat) blev leveret som kapsler i blisterpakninger. En kapsel blev indtaget oralt hver anden dag.
Andre navne:
  • AT1001
  • Galafold

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der oplever uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Dag 1 efter første dosis til ca. 30 dage efter sidste behandling, median varighed på 3,1 år
En AE blev defineret som enhver uheldig medicinsk hændelse hos en deltager, der fik migalastat, som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med behandlingen. Hver AE blev registreret på tidspunktet for rapportering; besøg forekom typisk hver 6. måned. Alvorlige bivirkninger var livstruende eller resulterede i døden, resulterede i invaliditet/uarbejdsdygtighed, hospitalsindlæggelse eller længerevarende hospitalsindlæggelse eller en medfødt anomali. Kriterierne for AE-sværhedsgrad var: Mild: bevidsthed om tegn eller symptom, forstyrrer ikke normale hverdagsaktiviteter; Moderat: ubehag, forstyrrer normale hverdagsaktiviteter, men i stand til at fungere; Alvorlig: invaliderende, forhindrer normale hverdagsaktiviteter eller påvirker den kliniske status væsentligt og kræver medicinsk intervention. En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uanset årsagssammenhæng findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Dag 1 efter første dosis til ca. 30 dage efter sidste behandling, median varighed på 3,1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig ændringshastighed i den estimerede glomerulære filtrationshastighed (eGFR)
Tidsramme: Baseline til ca. 30 dage efter sidste behandling, median varighed på 3,1 år

Den årlige ændringshastighed i eGFR blev vurderet pr. deltager ved hældningen af ​​den simple lineære regression mellem de observerede værdier og vurderingstiderne. Det blev beregnet ved hjælp af Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) ligningen (eGFR [CKD-EPI]) og modifikationen af ​​diæten ved nyresygdom (MDRD) ligningen (eGFR [MDRD]). Ligningerne er som følger:

eGFR [MDRD] = 175 × (1/serumkreatinin i mg/deciliter^1,154) × (1/Alder i år^0,203) × 0,742 [hvis hun] × 1,212 [hvis sort] × 0,808 [hvis japansk];

eGFR [CKD-EPI] = 141 × min(serumkreatinin [Scr]/k, 1)α × max(Scr/k, 1) - 1,209 × 0,993 Alder × 1,018 [hvis kvinde] × 1,159 [hvis sort],

hvor Scr er serumkreatinin, k er 0,7 for kvinder og 0,9 for mænd, α er -0,329 for kvinder og -0,411 for mænd, min angiver minimum Scr/k eller 1, og max angiver maksimum Scr/k eller 1 .

Deltagere med mindst en baseline og en post-baseline værdi præsenteres.
Baseline til ca. 30 dage efter sidste behandling, median varighed på 3,1 år
Ændring fra baseline i eGFR ved afslutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Baseline til ca. 30 dage efter sidste behandling, median varighed på 3,1 år
Ændringen fra baseline i eGFR blev beregnet ved hjælp af eGFR[CKD-EPI] og eGFR[MDRD] ligninger. Baseline blev defineret som de data, der blev indsamlet ved måned 0, hvis det ikke var tilgængeligt, var det det sidste besøg i den tidligere (feeder) undersøgelse, hvis det blev udført inden for 6 måneder. Slutningen af ​​undersøgelsen var den sidste registrerede observation for hver deltager (ca. 30 dage efter sidste behandling). Kun deltagere med både en baseline-værdi og en end of study-værdi blev inkluderet i ændringen fra baseline-analysen.
Baseline til ca. 30 dage efter sidste behandling, median varighed på 3,1 år
Ændring fra baseline i plasma globotriaosylsphingosin (Lyso-Gb3) til slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Baseline til ca. 30 dage efter sidste behandling, median varighed på 3,1 år
Koncentrationer af lyso-Gb3 blev målt i plasma under anvendelse af et kvalificeret assay. Baseline blev defineret som de data, der blev indsamlet ved måned 0, hvis det ikke var tilgængeligt, var det det sidste besøg i den tidligere (feeder) undersøgelse, hvis det blev udført inden for 6 måneder. Slutningen af ​​undersøgelsen var den sidste registrerede observation for hver deltager (ca. 30 dage efter sidste behandling). Kun deltagere med både en baseline-værdi og en end of study-værdi blev inkluderet i ændringen fra baseline-analysen.
Baseline til ca. 30 dage efter sidste behandling, median varighed på 3,1 år
Ændring fra baseline i hvide blodlegemer α-Gal en aktivitet til slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Baseline til ca. 30 dage efter sidste behandling, median varighed på 3,1 år
Aktiviteten af ​​a-galactosidase A (a-Gal A)-enzymet blev målt i leukocytlysat ved en valideret fluorometrisk analysemetode under anvendelse af 4-methylumbelliferon som reference. De opnåede aktivitetsværdier blev normaliseret til protein (målt ved anvendelse af et kolorimetrisk assay). Baseline blev defineret som de data, der blev indsamlet ved måned 0, hvis det ikke var tilgængeligt, var det det sidste besøg i den tidligere (feeder) undersøgelse, hvis det blev udført inden for 6 måneder. Slutningen af ​​undersøgelsen var den sidste registrerede observation for hver deltager (ca. 30 dage efter sidste behandling). Resultater for mandlige deltagere er rapporteret. Kun deltagere med både en baseline-værdi og en end of study-værdi blev inkluderet i ændringen fra baseline-analysen.
Baseline til ca. 30 dage efter sidste behandling, median varighed på 3,1 år
Ændring fra baseline i 24-timers urinprotein til slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Baseline til ca. 30 dage efter sidste behandling, median varighed på 3,1 år
En 24-timers urinprøve blev opsamlet for at måle 24-timers urinprotein. Baseline blev defineret som de data, der blev indsamlet ved måned 0, hvis det ikke var tilgængeligt, var det det sidste besøg i den tidligere (feeder) undersøgelse, hvis det blev udført inden for 6 måneder. Slutningen af ​​undersøgelsen var den sidste registrerede observation for hver deltager (ca. 30 dage efter sidste behandling). Kun deltagere med både en baseline-værdi og en end of study-værdi blev inkluderet i ændringen fra baseline-analysen.
Baseline til ca. 30 dage efter sidste behandling, median varighed på 3,1 år
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær masse (LVM) til slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Baseline til ca. 30 dage efter sidste behandling, median varighed på 3,1 år
LVM blev målt ved ekkokardiografi. Baseline blev defineret som de data, der blev indsamlet ved måned 0, hvis det ikke var tilgængeligt, var det det sidste besøg i den tidligere (feeder) undersøgelse, hvis det blev udført inden for 6 måneder. Slutningen af ​​undersøgelsen var den sidste registrerede observation for hver deltager (ca. 30 dage efter sidste behandling). Kun deltagere med både en baseline-værdi og en end of study-værdi blev inkluderet i ændringen fra baseline-analysen.
Baseline til ca. 30 dage efter sidste behandling, median varighed på 3,1 år
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær masseindeks (LVMi) til slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Baseline til ca. 30 dage efter sidste behandling, median varighed på 3,1 år
LVMi blev målt ved ekkokardiografi. Baseline blev defineret som de data, der blev indsamlet ved måned 0, hvis det ikke var tilgængeligt, var det det sidste besøg i den tidligere (feeder) undersøgelse, hvis det blev udført inden for 6 måneder. Slutningen af ​​undersøgelsen var den sidste registrerede observation for hver deltager (ca. 30 dage efter sidste behandling). Kun deltagere med både en baseline-værdi og en end of study-værdi blev inkluderet i ændringen fra baseline-analysen.
Baseline til ca. 30 dage efter sidste behandling, median varighed på 3,1 år
Ændring fra baseline i patientrapporteret livskvalitet til slutningen af ​​undersøgelsen, som vurderet ved den korte formular-36 (SF-36) spørgeskema
Tidsramme: Baseline til ca. 30 dage efter sidste behandling, median varighed på 3,1 år
SF-36 er et selvvurderet spørgeskema til deltagere, der er et generelt mål for opfattet helbredsstatus, der omfatter 36 spørgsmål, som giver en 8-skala sundhedsprofil (fysisk funktion, rolle fysisk, kropslig smerte, generel sundhed, vitalitet, social funktion, Rolle følelsesmæssig og mental sundhed). Scoren for hvert element summeres og gennemsnittet (interval: 0=værst til 100=bedst). Scoren blev normeret til den amerikanske befolkning. Højere score indikerer mindre handicap. En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring. Baseline blev defineret som de data, der blev indsamlet i det sidste besøg i den tidligere (feeder) undersøgelse. Kun deltagere med både en baseline-værdi og en end of study-værdi blev inkluderet i ændringen fra baseline-analysen.
Baseline til ca. 30 dage efter sidste behandling, median varighed på 3,1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

14. marts 2015

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

23. oktober 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

23. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. juli 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juli 2014

Først opslået (SKØN)

21. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

21. december 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. november 2020

Sidst verificeret

1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AT1001-042
  • 2014-002701-38 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med migalastat HCl 150 mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner