Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open-label utvidelsesstudie av langtidseffektene av Migalastat HCL hos pasienter med Fabrys sykdom

25. november 2020 oppdatert av: Amicus Therapeutics

En åpen utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av Migalastat Hydrochloride monoterapi hos personer med Fabrys sykdom

Dette er en åpen utvidelsesstudie beregnet på å gi fortsatt behandling med migalastathydroklorid (HCl) for deltakere med Fabrys sykdom som fullførte behandling av en tidligere migalastat-HCl-studie. Studien vurderte den langsiktige sikkerheten og effektiviteten til migalastat HCl.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

84

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Godkjent for salg til publikum. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Pilar, Argentina, B1629ODT
        • Clinical Study Site
  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Clinical Study Site
      • Parkville, Australia, 3050
        • Clinical Study Site
  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Clinical Study Site
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90035-903
        • Clinical Study Site
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • Clinical Study Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Clinical Study Site
  • Egypt
      • Cairo, Egypt, 11451
        • Clinical Study Site
  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Clinical Study Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Clinical Study Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49525
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Clinical Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Clinical Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75226
        • Clinical Study Site
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • Clinical Study Site
  • Frankrike
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Clinical Study Site
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Clinical Study Site
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Clinical Study Site
      • Roma, Italia, 00168
        • Clinical Study Site
  • Japan
      • Niigata, Japan, 951-8520
        • Clinical Study Site
      • Osaka-shi, Japan, 545-8586
        • Clinical Study Site
      • Tokyo, Japan, 105-8471
        • Clinical Study Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Clinical Study Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08025
        • Clinical Study Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Clinical Study Site
      • London, Storbritannia, WC1N3BG
        • Clinical Study Site
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06500
        • Clinical Study Site
  • Østerrike
      • Wien, Østerrike, 1090
        • Clinical Study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren hadde fullført behandling i en tidligere studie av migalastat HCl gitt som monoterapi
  • Mannlige og kvinnelige deltakere ble enige om å bruke protokollidentifisert akseptabel prevensjon
  • Deltakeren var villig til å gi skriftlig informert samtykke og autorisasjon for bruk og avsløring av personlig helseinformasjon (PHI)

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagerens siste tilgjengelige estimerte glomerulære filtrasjonshastighet (eGFR) i forrige studie var <30 milliliter (ml)/minutt (min)/1,73 meter i kvadrat (m^2); med mindre det var målt GFR tilgjengelig innen 3 måneder etter baseline-besøket, som var >30 ml/min/1,73 m^2
  • Deltakeren hadde gjennomgått, eller var planlagt til å gjennomgå nyretransplantasjon eller var for tiden i dialyse
  • Deltakeren hadde et dokumentert forbigående iskemisk anfall, slag, ustabil angina eller hjerteinfarkt innen 3 måneder før baseline-besøk
  • Deltakeren hadde klinisk signifikant ustabil hjertesykdom etter etterforskerens mening (for eksempel hjertesykdom som krever aktiv behandling, som symptomatisk arytmi, ustabil angina eller New York Heart Association klasse III eller IV kongestiv hjertesvikt)
  • Deltakeren hadde en historie med allergi eller følsomhet overfor AT1001 (inkludert hjelpestoffer) eller andre iminosukker (for eksempel miglustat, miglitol)
  • Deltakeren trengte behandling med Glyset® (miglitol) eller Zavesca® (miglustat)
  • Deltakere med alvorlig eller uegnet samtidig medisinsk tilstand
  • Deltakere med klinisk signifikante unormale laboratorieverdi(er) og/eller klinisk signifikante elektrokardiogram (EKG) funn

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Migalastat HCl 150 mg
Migalastat HCl 150 milligram (mg).
Legemiddel: migalastat HCl 150 mg
Migalastat HCl 150 mg (tilsvarer 123 mg migalastat) ble levert som kapsler i blisterpakninger. En kapsel ble tatt oralt annenhver dag.
Andre navn:
  • AT1001
  • Galafold

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som opplever uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Dag 1 etter første dose til ca. 30 dager etter siste behandling, median varighet på 3,1 år
En AE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk migalastat som ikke nødvendigvis hadde en årsakssammenheng med behandlingen. Hver AE ble registrert på tidspunktet for rapportering; besøk forekom vanligvis hver 6. måned. Alvorlige bivirkninger var livstruende eller resulterte i død, resulterte i funksjonshemming/uførhet, sykehusinnleggelse eller langvarig sykehusinnleggelse, eller en medfødt anomali. Kriteriene for alvorlighetsgrad av AE var: Mild: bevissthet om tegn eller symptom, forstyrrer ikke normale hverdagsaktiviteter; Moderat: ubehagelig, forstyrrer normale hverdagsaktiviteter, men i stand til å fungere; Alvorlig: invalidiserende, forhindrer normale hverdagsaktiviteter eller påvirker klinisk status betydelig og krever medisinsk intervensjon. Et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uavhengig av årsakssammenheng finnes i modulen Rapporterte uønskede hendelser.
Dag 1 etter første dose til ca. 30 dager etter siste behandling, median varighet på 3,1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualisert endringshastighet i estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR)
Tidsramme: Baseline til ca. 30 dager etter siste behandling, median varighet på 3,1 år

Den årlige endringshastigheten i eGFR ble vurdert per deltaker ved helningen til den enkle lineære regresjonen mellom de observerte verdiene og vurderingstidene. Den ble beregnet ved bruk av Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) ligningen (eGFR [CKD-EPI]) og modifikasjonen av kosthold ved nyresykdom (MDRD) ligningen (eGFR [MDRD]). Ligningene er som følger:

eGFR [MDRD] = 175 × (1/serumkreatinin i mg/desiliter^1,154) × (1/alder i år^0,203) × 0,742 [hvis kvinne] × 1,212 [hvis svart] × 0,808 [hvis japansk];

eGFR [CKD-EPI] = 141 × min(serumkreatinin [Scr]/k, 1)α × max(Scr/k, 1) - 1,209 × 0,993 Alder × 1,018 [hvis kvinne] × 1,159 [hvis svart],

der Scr er serumkreatinin, k er 0,7 for kvinner og 0,9 for menn, α er -0,329 for kvinner og -0,411 for menn, min indikerer minimum Scr/k eller 1, og max indikerer maksimum Scr/k eller 1 .

Deltakere med minst en baseline- og en post-baseline-verdi presenteres.
Baseline til ca. 30 dager etter siste behandling, median varighet på 3,1 år
Endring fra baseline i eGFR ved slutten av studien
Tidsramme: Baseline til ca. 30 dager etter siste behandling, median varighet på 3,1 år
Endringen fra baseline i eGFR ble beregnet ved å bruke eGFR[CKD-EPI] og eGFR[MDRD] ligninger. Baseline ble definert som dataene samlet inn ved måned 0, hvis det ikke var tilgjengelig, var det det siste besøket i forrige (mater) studie hvis det ble gjort innen 6 måneder. Slutt på studien var den siste registrerte observasjonen for hver deltaker (omtrent 30 dager etter siste behandling). Bare deltakere med både en baseline-verdi og en end of study-verdi ble inkludert i endringen fra baseline-analysen.
Baseline til ca. 30 dager etter siste behandling, median varighet på 3,1 år
Endring fra baseline i plasma globotriaosylsfingosin (Lyso-Gb3) til slutten av studien
Tidsramme: Baseline til ca. 30 dager etter siste behandling, median varighet på 3,1 år
Konsentrasjoner av lyso-Gb3 ble målt i plasma ved bruk av en kvalifisert analyse. Baseline ble definert som dataene samlet inn ved måned 0, hvis det ikke var tilgjengelig, var det det siste besøket i forrige (mater) studie hvis det ble gjort innen 6 måneder. Slutten av studien var den siste registrerte observasjonen for hver deltaker (omtrent 30 dager etter siste behandling). Bare deltakere med både en baseline-verdi og en end of study-verdi ble inkludert i endringen fra baseline-analysen.
Baseline til ca. 30 dager etter siste behandling, median varighet på 3,1 år
Endring fra baseline i hvite blodceller α-Gal en aktivitet til slutten av studien
Tidsramme: Baseline til ca. 30 dager etter siste behandling, median varighet på 3,1 år
Aktiviteten til α-galaktosidase A (α-Gal A) enzymet ble målt i leukocyttlysat ved en validert fluorometrisk analysemetode, ved bruk av 4-metylumbelliferon som referanse. De oppnådde aktivitetsverdiene ble normalisert til protein (målt ved bruk av en kolorimetrisk analyse). Baseline ble definert som dataene samlet inn ved måned 0, hvis det ikke var tilgjengelig, var det det siste besøket i forrige (mater) studie hvis det ble gjort innen 6 måneder. Slutt på studien var den siste registrerte observasjonen for hver deltaker (omtrent 30 dager etter siste behandling). Resultater for mannlige deltakere rapporteres. Bare deltakere med både en baseline-verdi og en end of study-verdi ble inkludert i endringen fra baseline-analysen.
Baseline til ca. 30 dager etter siste behandling, median varighet på 3,1 år
Endring fra baseline i 24-timers urinprotein til slutten av studien
Tidsramme: Baseline til ca. 30 dager etter siste behandling, median varighet på 3,1 år
En 24-timers urinprøve ble samlet for å måle 24-timers urinprotein. Baseline ble definert som dataene samlet inn ved måned 0, hvis det ikke var tilgjengelig, var det det siste besøket i forrige (mater) studie hvis det ble gjort innen 6 måneder. Slutt på studien var den siste registrerte observasjonen for hver deltaker (omtrent 30 dager etter siste behandling). Bare deltakere med både en baseline-verdi og en end of study-verdi ble inkludert i endringen fra baseline-analysen.
Baseline til ca. 30 dager etter siste behandling, median varighet på 3,1 år
Endring fra baseline i venstre ventrikkelmasse (LVM) til slutten av studien
Tidsramme: Baseline til ca. 30 dager etter siste behandling, median varighet på 3,1 år
LVM ble målt ved ekkokardiografi. Baseline ble definert som dataene samlet inn ved måned 0, hvis det ikke var tilgjengelig, var det det siste besøket i forrige (mater) studie hvis det ble gjort innen 6 måneder. Slutt på studien var den siste registrerte observasjonen for hver deltaker (omtrent 30 dager etter siste behandling). Bare deltakere med både en baseline-verdi og en end of study-verdi ble inkludert i endringen fra baseline-analysen.
Baseline til ca. 30 dager etter siste behandling, median varighet på 3,1 år
Endring fra baseline i venstre ventrikkelmasseindeks (LVMi) til slutten av studien
Tidsramme: Baseline til ca. 30 dager etter siste behandling, median varighet på 3,1 år
LVMi ble målt ved ekkokardiografi. Baseline ble definert som dataene samlet inn ved måned 0, hvis det ikke var tilgjengelig, var det det siste besøket i forrige (mater) studie hvis det ble gjort innen 6 måneder. Slutt på studien var den siste registrerte observasjonen for hver deltaker (omtrent 30 dager etter siste behandling). Bare deltakere med både en baseline-verdi og en end of study-verdi ble inkludert i endringen fra baseline-analysen.
Baseline til ca. 30 dager etter siste behandling, median varighet på 3,1 år
Endring fra baseline i pasientrapportert livskvalitet til slutten av studien, som vurdert av det korte skjemaet-36 (SF-36) spørreskjema
Tidsramme: Baseline til ca. 30 dager etter siste behandling, median varighet på 3,1 år
SF-36 er et selvvurdert spørreskjema for deltakere som er et generelt mål på oppfattet helsestatus som omfatter 36 spørsmål, som gir en 8-skala helseprofil (Fysisk fungering, Rolle Fysisk, Kroppslig smerte, Generell helse, Vitalitet, Sosial fungering, Rolle emosjonell og mental helse). Poengsummen for hvert element summeres og gjennomsnittliggjøres (område: 0=dårligst til 100=best). Poeng ble normert til den amerikanske befolkningen. Høyere poengsum indikerer mindre funksjonshemming. En positiv endring fra baseline indikerer bedring. Baseline ble definert som dataene samlet inn i det siste besøket i forrige (mater) studie. Bare deltakere med både en baseline-verdi og en end of study-verdi ble inkludert i endringen fra baseline-analysen.
Baseline til ca. 30 dager etter siste behandling, median varighet på 3,1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

14. mars 2015

Primær fullføring (FAKTISKE)

23. oktober 2019

Studiet fullført (FAKTISKE)

23. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. juli 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2014

Først lagt ut (ANSLAG)

21. juli 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

21. desember 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. november 2020

Sist bekreftet

1. november 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AT1001-042
  • 2014-002701-38 (EUDRACT_NUMBER)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere