Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie dlouhodobých účinků migalastatu HCL u pacientů s Fabryho chorobou

25. listopadu 2020 aktualizováno: Amicus Therapeutics

Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti monoterapie migalastat hydrochloridem u pacientů s Fabryho chorobou

Toto je otevřená prodloužená studie, jejímž cílem je poskytnout pokračující léčbu migalastat hydrochloridem (HCl) pro účastníky s Fabryho chorobou, kteří dokončili léčbu předchozí studie migalastat HCl. Studie hodnotila dlouhodobou bezpečnost a účinnost migalastat HCl.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

84

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Schválený k prodeji veřejnosti. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Pilar, Argentina, B1629ODT
        • Clinical Study Site
  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie, 5000
        • Clinical Study Site
      • Parkville, Austrálie, 3050
        • Clinical Study Site
  • Belgie
      • Edegem, Belgie, 2650
        • Clinical Study Site
  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie, 90035-903
        • Clinical Study Site
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Clinical Study Site
  • Egypt
      • Cairo, Egypt, 11451
        • Clinical Study Site
  • Francie
      • Garches, Francie, 92380
        • Clinical Study Site
      • Lille, Francie, 59037
        • Clinical Study Site
  • Itálie
      • Firenze, Itálie, 50134
        • Clinical Study Site
      • Roma, Itálie, 00168
        • Clinical Study Site
  • Japonsko
      • Niigata, Japonsko, 951-8520
        • Clinical Study Site
      • Osaka-shi, Japonsko, 545-8586
        • Clinical Study Site
      • Tokyo, Japonsko, 105-8471
        • Clinical Study Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonsko, 565-0871
        • Clinical Study Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
        • Clinical Study Site
  • Krocan
      • Ankara, Krocan, 06500
        • Clinical Study Site
  • Rakousko
      • Wien, Rakousko, 1090
        • Clinical Study Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Clinical Study Site
      • London, Spojené království, WC1N3BG
        • Clinical Study Site
  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Clinical Study Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Clinical Study Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49525
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Clinical Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Clinical Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75226
        • Clinical Study Site
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Clinical Study Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08025
        • Clinical Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník dokončil léčbu v předchozí studii migalastat HCl podávaný jako monoterapie
  • Muž a žena se dohodli na použití přijatelné antikoncepce podle protokolu
  • Účastník byl ochoten poskytnout písemný informovaný souhlas a povolení k použití a zveřejnění osobních zdravotních informací (PHI)

Kritéria vyloučení:

  • Poslední dostupná odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) účastníka v předchozí studii byla <30 mililitrů (ml)/minutu (min)/1,73 metry na druhou (m^2); pokud nebyla naměřená GFR dostupná do 3 měsíců od základní návštěvy, která byla >30 ml/min/1,73 m^2
  • Účastník podstoupil nebo měl podstoupit transplantaci ledviny nebo byl v současné době na dialýze
  • Účastník měl zdokumentovaný tranzitorní ischemický záchvat, mrtvici, nestabilní anginu pectoris nebo infarkt myokardu během 3 měsíců před základní návštěvou
  • Účastník měl podle názoru zkoušejícího klinicky významné nestabilní srdeční onemocnění (například srdeční onemocnění vyžadující aktivní léčbu, jako je symptomatická arytmie, nestabilní angina pectoris nebo městnavé srdeční selhání třídy III nebo IV podle New York Heart Association)
  • Účastník měl v anamnéze alergii nebo citlivost na AT1001 (včetně pomocných látek) nebo jiné iminocukry (například miglustat, miglitol)
  • Účastník vyžadoval léčbu přípravkem Glyset® (miglitol) nebo Zavesca® (miglustat)
  • Účastníci s těžkým nebo nevhodným doprovodným zdravotním stavem
  • Účastníci s klinicky významnými abnormálními laboratorními hodnotami a/nebo klinicky významnými nálezy na elektrokardiogramu (EKG).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Migalastat HCl 150 mg
Migalastat HCl 150 miligramů (mg).
Lék: migalastat HCl 150 mg
Migalastat HCl 150 mg (odpovídá 123 mg migalastatu) byl poskytován jako tobolky v blistrech. Jedna kapsle byla užívána perorálně každý druhý den.
Ostatní jména:
  • AT1001
  • Galafold

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří zaznamenali nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: Den 1 po první dávce až přibližně 30 dní po poslední léčbě, medián trvání 3,1 roku
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, kterému byl podáván migalastat, která nemusí mít nutně kauzální vztah s léčbou. Každá AE byla zaznamenána v době hlášení; návštěvy se obvykle konaly každých 6 měsíců. Závažné AE byly život ohrožující nebo měly za následek smrt, měly za následek invaliditu/neschopnost, hospitalizaci nebo prodlouženou hospitalizaci nebo vrozenou anomálii. Kritéria pro závažnost AE byla: Mírná: povědomí o známce nebo symptomu, neinterferuje s běžnými každodenními aktivitami; Střední: nepříjemné, překáží běžným každodenním činnostem, ale schopný fungovat; Závažné: zneschopňuje, brání běžným každodenním činnostem nebo významně ovlivňuje klinický stav a vyžaduje lékařskou intervenci. Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
Den 1 po první dávce až přibližně 30 dní po poslední léčbě, medián trvání 3,1 roku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná míra změny odhadované glomerulární filtrace (eGFR)
Časové okno: Výchozí stav do přibližně 30 dnů po poslední léčbě, medián trvání 3,1 roku

Anualizovaná rychlost změny eGFR byla hodnocena na účastníka pomocí sklonu jednoduché lineární regrese mezi pozorovanými hodnotami a časy hodnocení. Byl vypočítán pomocí rovnice pro spolupráci při epidemiologii chronického onemocnění ledvin (CKD-EPI) (eGFR [CKD-EPI]) a rovnice Modifikace diety při onemocnění ledvin (MDRD) (eGFR [MDRD]). Rovnice jsou následující:

eGFR [MDRD] = 175 × (1/sérový kreatinin v mg/decilitr^1,154) × (1/Věk v letech^0,203) × 0,742 [pokud je žena] × 1,212 [pokud je černá] × 0,808 [pokud je Japonec];

eGFR [CKD-EPI] = 141 × min (sérový kreatinin [Scr]/k, 1)α × max (Scr/k, 1) – 1,209 × 0,993 věk × 1,018 [pokud jsou ženy] × 1,159 [pokud jsou černé],

kde Scr je sérový kreatinin, k je 0,7 pro ženy a 0,9 pro muže, α je -0,329 pro ženy a -0,411 pro muže, min označuje minimum Scr/k nebo 1 a max označuje maximum Scr/k nebo 1 .

Jsou prezentováni účastníci s alespoň základní a po základní hodnotou.
Výchozí stav do přibližně 30 dnů po poslední léčbě, medián trvání 3,1 roku
Změna od výchozí hodnoty v eGFR na konci studie
Časové okno: Výchozí stav do přibližně 30 dnů po poslední léčbě, medián trvání 3,1 roku
Změna od výchozí hodnoty v eGFR byla vypočtena pomocí rovnic eGFR[CKD-EPI] a eGFR[MDRD]. Výchozí stav byl definován jako data shromážděná v měsíci 0, pokud nebyla k dispozici, byla to poslední návštěva předchozí studie (feeder), pokud byla provedena během 6 měsíců. Konec studie byl posledním zaznamenaným pozorováním pro každého účastníka (přibližně 30 dnů po posledním ošetření). Do změny oproti základní analýze byli zahrnuti pouze účastníci s výchozí hodnotou i hodnotou na konci studie.
Výchozí stav do přibližně 30 dnů po poslední léčbě, medián trvání 3,1 roku
Změna od výchozí hodnoty plazmatického globotriaosylsfingosinu (Lyso-Gb3) do konce studie
Časové okno: Výchozí stav do přibližně 30 dnů po poslední léčbě, medián trvání 3,1 roku
Koncentrace lyso-Gb3 byly měřeny v plazmě pomocí kvalifikovaného testu. Výchozí stav byl definován jako data shromážděná v měsíci 0, pokud nebyla k dispozici, byla to poslední návštěva předchozí studie (feeder), pokud byla provedena během 6 měsíců. Konec studie byl posledním zaznamenaným pozorováním pro každého účastníka (přibližně 30 dní po posledním ošetření). Do změny oproti základní analýze byli zahrnuti pouze účastníci s výchozí hodnotou i hodnotou na konci studie.
Výchozí stav do přibližně 30 dnů po poslední léčbě, medián trvání 3,1 roku
Změna od výchozí hodnoty v aktivitě α-Gal A bílých krvinek do konce studie
Časové okno: Výchozí stav do přibližně 30 dnů po poslední léčbě, medián trvání 3,1 roku
Aktivita enzymu a-galaktosidázy A (a-Gal A) byla měřena v lyzátu leukocytů validovanou fluorometrickou testovací metodou s použitím 4-methylumbeliferonu jako reference. Získané hodnoty aktivity byly normalizovány na protein (měřeno pomocí kolorimetrického testu). Výchozí stav byl definován jako data shromážděná v měsíci 0, pokud nebyla k dispozici, byla to poslední návštěva předchozí studie (feeder), pokud byla provedena během 6 měsíců. Konec studie byl posledním zaznamenaným pozorováním pro každého účastníka (přibližně 30 dnů po posledním ošetření). Jsou hlášeny výsledky pro mužské účastníky. Do změny oproti základní analýze byli zahrnuti pouze účastníci s výchozí hodnotou i hodnotou na konci studie.
Výchozí stav do přibližně 30 dnů po poslední léčbě, medián trvání 3,1 roku
Změna od výchozí hodnoty proteinu v moči za 24 hodin do konce studie
Časové okno: Výchozí stav do přibližně 30 dnů po poslední léčbě, medián trvání 3,1 roku
Byl odebrán 24hodinový vzorek moči pro měření 24hodinového proteinu v moči. Výchozí stav byl definován jako data shromážděná v měsíci 0, pokud nebyla k dispozici, byla to poslední návštěva předchozí studie (feeder), pokud byla provedena během 6 měsíců. Konec studie byl posledním zaznamenaným pozorováním pro každého účastníka (přibližně 30 dnů po posledním ošetření). Do změny oproti základní analýze byli zahrnuti pouze účastníci s výchozí hodnotou i hodnotou na konci studie.
Výchozí stav do přibližně 30 dnů po poslední léčbě, medián trvání 3,1 roku
Změna hmoty levé komory (LVM) od výchozí hodnoty do konce studie
Časové okno: Výchozí stav do přibližně 30 dnů po poslední léčbě, medián trvání 3,1 roku
LVM byla měřena echokardiograficky. Výchozí stav byl definován jako data shromážděná v měsíci 0, pokud nebyla k dispozici, byla to poslední návštěva předchozí studie (feeder), pokud byla provedena během 6 měsíců. Konec studie byl posledním zaznamenaným pozorováním pro každého účastníka (přibližně 30 dnů po posledním ošetření). Do změny oproti základní analýze byli zahrnuti pouze účastníci s výchozí hodnotou i hodnotou na konci studie.
Výchozí stav do přibližně 30 dnů po poslední léčbě, medián trvání 3,1 roku
Změna indexu hmotnosti levé komory (LVMi) od výchozí hodnoty do konce studie
Časové okno: Výchozí stav do přibližně 30 dnů po poslední léčbě, medián trvání 3,1 roku
LVMi byla měřena echokardiograficky. Výchozí stav byl definován jako data shromážděná v měsíci 0, pokud nebyla k dispozici, byla to poslední návštěva předchozí studie (feeder), pokud byla provedena během 6 měsíců. Konec studie byl posledním zaznamenaným pozorováním pro každého účastníka (přibližně 30 dnů po posledním ošetření). Do změny oproti základní analýze byli zahrnuti pouze účastníci s výchozí hodnotou i hodnotou na konci studie.
Výchozí stav do přibližně 30 dnů po poslední léčbě, medián trvání 3,1 roku
Změna od výchozího stavu v kvalitě života hlášené pacientem do konce studie, jak bylo hodnoceno dotazníkem Short Form-36 (SF-36)
Časové okno: Výchozí stav do přibližně 30 dnů po poslední léčbě, medián trvání 3,1 roku
SF-36 je dotazník s vlastním hodnocením účastníka, který je obecným měřítkem vnímaného zdravotního stavu obsahující 36 otázek, které poskytují 8stupňový zdravotní profil (fyzické fungování, fyzická role, tělesná bolest, obecné zdraví, vitalita, sociální fungování, Role emocionální a duševní zdraví). Skóre u každé položky se sečtou a zprůměrují (rozsah: 0 = nejhorší až 100 = nejlepší). Skóre bylo normováno na populaci USA. Vyšší skóre znamená menší postižení. Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení. Výchozí hodnota byla definována jako data shromážděná při poslední návštěvě předchozí (krmivkové) studie. Do změny oproti základní analýze byli zahrnuti pouze účastníci s výchozí hodnotou i hodnotou na konci studie.
Výchozí stav do přibližně 30 dnů po poslední léčbě, medián trvání 3,1 roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amicus Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

14. března 2015

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

23. října 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

23. října 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. července 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. července 2014

První zveřejněno (ODHAD)

21. července 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

21. prosince 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. listopadu 2020

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AT1001-042
  • 2014-002701-38 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na migalastat HCl 150 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Pakistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit