一项评估高剂量 Gammaplex 对自闭症儿童疗效的开放标签研究
2015年4月15日 更新者：Isaac Melamed
评估高剂量 Gammaplex 对自闭症儿童疗效的 IV 期、单点、开放标签研究
如果自闭症是慢性炎症过程导致婴儿大脑无法形成适当的神经连接的结果，那么减少炎症的治疗可能会对自闭症产生积极影响。
众所周知，IGIV 治疗可以抑制炎症，并已用于治疗炎症和自身免疫性疾病。
研究概览
详细说明
我们已经开始相信，具有异常信号传导和改变的细胞凋亡途径的不成熟免疫系统可能会导致神经炎症过程，临床表现为自闭症谱系障碍。
如果自闭症谱系障碍是阻止婴儿大脑形成适当神经连接的慢性炎症过程的结果，那么减少炎症的治疗可能会对自闭症产生积极影响。
我们认为免疫异常与自闭症的发展之间存在相关性。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
30
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Colorado
-
Centennial、Colorado、美国、80112
- IMMUNOe International Research Centers
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 至 12年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 受试者年龄介于或等于 4 岁至 12 岁之间，性别不限，属于任何种族。
- 受试者在筛选前至少 6 个月被诊断患有自闭症、阿斯伯格症或广泛性发育障碍 (PDD)。
- 体检结果正常。
- 免疫学实验室结果显示活化的 CD40L 水平降低或异常淋巴细胞刺激，或 T 或 B 细胞功能障碍（低丙种球蛋白血症、原发性免疫缺陷 (PIDD) 或常见变异免疫缺陷 (CVID)）。
排除标准：
- 孤立性 IGA 缺乏症的诊断
- 对血液制品的过敏反应
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：Gammaplex 5% IGIV
Gammaplex 5% IGIV 静脉内给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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主要目的是评估 Gammaplex 作为免疫调节疗法对有免疫功能障碍证据的自闭症儿童的疗效。
大体时间：1年
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主要终点是疾病改善，如跨越 3 个间隔的标准化测试措施所证明：筛选基线测量、访问 5 和研究结束访问测量。 主要疗效变量将使用以下标准化测试进行测量
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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IVIG 对神经炎症的调节作用将通过我们认为表明免疫失调的实验室测量来评估。
大体时间：1年
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1年
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其他结果措施
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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改善自闭症谱系的发展
大体时间：1年
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1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Isaac Melamed, MD、IMMUNOe International Clinical Research Centers
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年6月1日
初级完成 (预期的)
2015年4月1日
研究完成 (预期的)
2015年7月1日
研究注册日期
首次提交
2014年7月21日
首先提交符合 QC 标准的
2014年7月23日
首次发布 (估计)
2014年7月25日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年4月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年4月15日
最后验证
2015年3月1日
更多信息
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