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Une étude ouverte pour évaluer l'efficacité du Gammaplex à haute dose chez les enfants sur le spectre de l'autisme

15 avril 2015 mis à jour par: Isaac Melamed

Une étude ouverte de phase IV, à site unique, pour évaluer l'efficacité de Gammaplex à haute dose chez les enfants sur le spectre de l'autisme

Si l'autisme est la conséquence d'un processus inflammatoire chronique empêchant le cerveau du nourrisson de former les connexions neuronales appropriées, alors un traitement qui réduit l'inflammation pourrait avoir un impact positif sur l'autisme. Le traitement par IGIV est connu pour supprimer l'inflammation et a été utilisé dans le traitement des affections inflammatoires et des maladies auto-immunes.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Nous en sommes venus à croire qu'un système immunitaire immature avec une signalisation anormale et des voies apoptotiques altérées peut entraîner un processus de neuroinflammation avec une présentation clinique de trouble du spectre autistique. Si les troubles du spectre autistique sont la conséquence d'un processus inflammatoire chronique qui empêche le cerveau du nourrisson de former les connexions neuronales appropriées, alors un traitement qui réduit l'inflammation pourrait avoir un impact positif sur l'autisme. Nous pensons qu'il existe une corrélation entre les anomalies immunologiques et le développement de l'autisme.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

30

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
        • IMMUNOe International Research Centers

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 12 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le sujet est âgé de 4 à 12 ans ou égal à 12 ans, de l'un ou l'autre sexe et appartenant à n'importe quel groupe ethnique.
  • Le sujet a un diagnostic, depuis au moins 6 mois avant le dépistage, de trouble autistique, de trouble d'Asperger ou de trouble envahissant du développement (TED).
  • Résultats normaux des tests physiques.
  • Résultats de laboratoire immunologique montrant des niveaux réduits de CD40L activé ou une stimulation lymphocytaire anormale, ou un dysfonctionnement des cellules T ou B (hypgammaglobulinémie, déficit immunitaire primaire (PIDD) ou déficit immunitaire commun variable (CVID).

Critère d'exclusion:

  • Un diagnostic de déficit isolé en IGA
  • Réactions allergiques aux produits sanguins

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Gammaplex 5 % IgIV
Gammaplex 5 % IgIV administré par voie intraveineuse
Médicament: Gammaplex 5%

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'objectif principal est d'évaluer l'efficacité de Gammaplex en tant que thérapie immunomodulatrice chez les enfants autistes présentant des signes de dysfonctionnement immunitaire.
Délai: 1 an

Le critère d'évaluation principal est l'amélioration de la maladie, comme en témoignent les mesures de test standardisées sur 3 intervalles : dépistage pour les mesures de base, visite 5 et mesures de la visite de fin d'étude. Les variables d'efficacité primaires seront mesurées à l'aide des tests standardisés suivants

  1. Échelles des soignants (SRS, CCC-2, ABC)
  2. CGI-S et CGI-I
  3. PPVT
  4. ADOS
1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
L'effet modulateur des IgIV sur la neuroinflammation sera évalué par des mesures de laboratoire qui, selon nous, indiquent une dérégulation immunitaire.
Délai: 1 an
1 an

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Pour améliorer le développement du spectre autistique
Délai: 1 an
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Isaac Melamed

Collaborateurs

Bio Products Laboratory

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Isaac Melamed, MD, IMMUNOe International Clinical Research Centers

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2013

Achèvement primaire (Anticipé)

1 avril 2015

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 juillet 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 juillet 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 juillet 2014

Première publication (Estimation)

25 juillet 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

16 avril 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 avril 2015

Dernière vérification

1 mars 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GMXAUT01

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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