Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen studie for å evaluere effektiviteten av høydose Gammaplex hos barn på autismespekteret

15. april 2015 oppdatert av: Isaac Melamed

En fase IV, enkeltsteds, åpen studie for å evaluere effektiviteten av høydose Gammaplex hos barn på autismespekteret

Hvis autisme er konsekvensen av en kronisk inflammatorisk prosess som hindrer spedbarnshjernen i å danne de riktige nevrale forbindelsene, kan behandling som reduserer betennelse ha en positiv innvirkning på autisme. IGIV-behandling har vært kjent for å undertrykke betennelse og har blitt brukt i behandlingen av inflammatoriske tilstander og autoimmune sykdommer.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Vi har kommet til å tro at et umodent immunsystem med unormal signalering og endrede apoptotiske veier kan resultere i en prosess med nevroinflammasjon med en klinisk presentasjon av autismespektrumforstyrrelse. Hvis autismespektrumforstyrrelser er konsekvensen av en kronisk inflammatorisk prosess som hindrer spedbarnshjernen i å danne de riktige nevrale forbindelsene, kan behandling som reduserer betennelse ha en positiv innvirkning på autisme. Vi tror at det er en sammenheng mellom immunologiske abnormiteter og utviklingen av autismen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

30

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
        • IMMUNOe International Research Centers

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Emnet er mellom 4 og 12 år eller lik, av begge kjønn, og tilhører en etnisk gruppe.
  • Forsøkspersonen har i minimum 6 måneder før screening diagnosen enten autistisk lidelse, Asperger-lidelse eller gjennomgripende utviklingsforstyrrelse (PDD).
  • Normale fysiske testresultater.
  • Immunologiske laboratorieresultater som viser reduserte nivåer av aktivert CD40L eller unormal lymfocyttstimulering, eller T- eller B-celledysfunksjon (hypgammaglobulinemi, primær immunsvikt (PIDD) eller vanlig variabel immunsvikt (CVID).

Ekskluderingskriterier:

  • En diagnose av isolert IGA-mangel
  • Allergiske reaksjoner på blodprodukter

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gammaplex 5 % IGIV
Gammaplex 5 % IGIV administrert intravenøst
Legemiddel: Gammaplex 5 %

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hovedmålet er å vurdere effekten av Gammaplex som en immunmodulerende terapi hos autistiske barn med tegn på immundysfunksjon.
Tidsramme: 1 år

Det primære endepunktet er sykdomsforbedring, som dokumentert av standardiserte testmål over 3 intervaller: screening for baseline-målinger, besøk 5 og målinger ved slutten av studiebesøk. Primære effektvariabler vil bli målt ved hjelp av følgende standardiserte tester

  1. Caregiver Scales (SRS, CCC-2, ABC)
  2. CGI-S og CGI - I
  3. PPVT
  4. ADOS
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Den modulerende effekten av IVIG på nevroinflammasjon vil bli vurdert ved laboratoriemålinger som vi mener er indikasjoner på immun dysregulering.
Tidsramme: 1 år
1 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å forbedre utviklingen i autistisk spektrum
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Isaac Melamed

Samarbeidspartnere

Bio Products Laboratory

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Isaac Melamed, MD, IMMUNOe International Clinical Research Centers

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2013

Primær fullføring (Forventet)

1. april 2015

Studiet fullført (Forventet)

1. juli 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. juli 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. juli 2014

Først lagt ut (Anslag)

25. juli 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

16. april 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. april 2015

Sist bekreftet

1. mars 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GMXAUT01

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere