Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label onderzoek om de werkzaamheid van hooggedoseerde gammaplex bij kinderen in het autismespectrum te evalueren

15 april 2015 bijgewerkt door: Isaac Melamed

Een fase IV, single-site, open-label studie om de werkzaamheid van hooggedoseerde gammaplex bij kinderen in het autismespectrum te evalueren

Als autisme het gevolg is van een chronisch ontstekingsproces dat verhindert dat de hersenen van de baby de juiste neurale verbindingen vormen, dan kan een behandeling die ontstekingen vermindert een positieve invloed hebben op autisme. Het is bekend dat IGIV-behandeling ontstekingen onderdrukt en wordt gebruikt bij de behandeling van ontstekingsaandoeningen en auto-immuunziekten.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

We zijn gaan geloven dat een onrijp immuunsysteem met abnormale signalering en veranderde apoptotische routes kan resulteren in een proces van neuro-inflammatie met een klinische presentatie van autismespectrumstoornis. Als autismespectrumstoornissen het gevolg zijn van een chronisch ontstekingsproces dat verhindert dat de hersenen van de baby de juiste neurale verbindingen vormen, dan kan een behandeling die ontstekingen vermindert een positieve invloed hebben op autisme. Wij geloven dat er een verband bestaat tussen immunologische afwijkingen en het ontstaan ​​van autisme.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

30

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
        • IMMUNOe International Research Centers

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Het onderwerp is tussen de leeftijd van of gelijk aan 4 en 12 jaar oud, van beide geslachten, en behorend tot een etnische groep.
  • De proefpersoon heeft minimaal 6 maanden voorafgaand aan de screening de diagnose autistische stoornis, stoornis van Asperger of pervasieve ontwikkelingsstoornis (PDD) gekregen.
  • Normale fysieke testresultaten.
  • Immunologische laboratoriumresultaten die verminderde niveaus van geactiveerd CD40L of abnormale lymfocytenstimulatie, of T- of B-celdisfunctie (hypgammaglobulinemie, primaire immunodeficiëntie (PIDD) of gemeenschappelijke variabele immuundeficiëntie (CVID) laten zien.

Uitsluitingscriteria:

  • Een diagnose van geïsoleerde IGA-deficiëntie
  • Allergische reacties op bloedproducten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Gammaplex 5% IGIV
Gammaplex 5% IGIV intraveneus toegediend
Geneesmiddel: Gammaplex 5%

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het primaire doel is het beoordelen van de werkzaamheid van Gammaplex als immunomodulerende therapie bij autistische kinderen met tekenen van immuundisfunctie.
Tijdsspanne: 1 jaar

Het primaire eindpunt is verbetering van de ziekte, zoals blijkt uit gestandaardiseerde testmetingen over 3 intervallen: screening op basislijnmetingen, bezoek 5 en metingen aan het einde van het studiebezoek. Primaire werkzaamheidsvariabelen zullen worden gemeten met behulp van de volgende gestandaardiseerde tests

  1. Mantelweegschalen (SRS, CCC-2, ABC)
  2. CGI-S en CGI - I
  3. PPVT
  4. ADOS
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Het modulerende effect van IVIG op neuro-inflammatie zal worden beoordeeld door middel van laboratoriummetingen die volgens ons indicatief zijn voor immuunontregeling.
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om de ontwikkeling in het autistisch spectrum te verbeteren
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Isaac Melamed

Medewerkers

Bio Products Laboratory

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Isaac Melamed, MD, IMMUNOe International Clinical Research Centers

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2013

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 april 2015

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juli 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 juli 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 juli 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

25 juli 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

16 april 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 april 2015

Laatst geverifieerd

1 maart 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GMXAUT01

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren