Avoin tutkimus korkean annoksen gammaplexin tehokkuuden arvioimiseksi autismikirjon lapsilla
keskiviikko 15. huhtikuuta 2015 päivittänyt: Isaac Melamed
Vaihe IV, yksipaikkainen, avoin tutkimus korkean annoksen gammaplexin tehokkuuden arvioimiseksi autismikirjon lapsilla
Jos autismi on seurausta kroonisesta tulehdusprosessista, joka estää vauvan aivoja muodostamasta oikeita hermoyhteyksiä, niin tulehdusta vähentävällä hoidolla voi olla positiivinen vaikutus autismiin.
IGIV-hoidon on tiedetty estävän tulehdusta, ja sitä on käytetty tulehdustilojen ja autoimmuunisairauksien hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Olemme tulleet uskomaan, että epäkypsä immuunijärjestelmä, jolla on epänormaalit signaalit ja muuttuneet apoptoottiset reitit, voi johtaa hermoston tulehdusprosessiin, jossa on autismispektrihäiriön kliininen esitys.
Jos autismikirjon häiriöt ovat seurausta kroonisesta tulehdusprosessista, joka estää vauvan aivoja muodostamasta oikeita hermoyhteyksiä, tulehdusta vähentävällä hoidolla voi olla positiivinen vaikutus autismiin.
Uskomme, että immunologisten poikkeavuuksien ja autismin kehittymisen välillä on yhteys.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
30
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
- IMMUNOe International Research Centers
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 vuotta - 12 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittava on 4–12-vuotias tai yhtä suuri, kumpaa tahansa sukupuolta ja kuuluu mihin tahansa etniseen ryhmään.
- Potilaalla on vähintään 6 kuukauden ajan ennen seulontaa diagnosoitu joko autistinen häiriö, Aspergerin häiriö tai pervasiivinen kehityshäiriö (PDD).
- Normaalit fyysiset testitulokset.
- Immunologiset laboratoriotulokset osoittavat aktivoituneen CD40L:n tai epänormaalin lymfosyyttistimulaation alentuneita tasoja tai T- tai B-solujen toimintahäiriöitä (hypgammaglobulinemia, primaarinen immuunikato (PIDD) tai yleinen muuttuva immuunivajaus (CVID).
Poissulkemiskriteerit:
- Diagnoosi yksittäisestä IGA-puutosta
- Allergiset reaktiot verivalmisteille
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Gammaplex 5% IGIV
Gammaplex 5% IGIV laskimoon
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ensisijaisena tavoitteena on arvioida Gammaplexin tehoa immunomodulatorisena terapiana autistisilla lapsilla, joilla on näyttöä immuunivasteesta.
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Ensisijainen päätetapahtuma on sairauden paraneminen, mistä on osoituksena standardoidut testimittaukset kolmella aikavälillä: lähtötason mittausten seulonta, käynti 5 ja tutkimuskäynnin lopun mittaukset. Ensisijaiset tehokkuusmuuttujat mitataan käyttämällä seuraavia standardoituja testejä
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
IVIG:n moduloiva vaikutus hermotulehdukseen arvioidaan laboratoriomittauksilla, joiden uskomme viittaavan immuunijärjestelmän häiriöihin.
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Parantaa autistisen spektrin kehitystä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Isaac Melamed, MD, IMMUNOe International Clinical Research Centers
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. kesäkuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 21. heinäkuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 23. heinäkuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 25. heinäkuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 16. huhtikuuta 2015
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. huhtikuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Patologiset prosessit
- Neurokehityshäiriöt
- Lapsen kehityshäiriöt, leviävät
- Sairaus
- Autistinen häiriö
- Autismispektrihäiriö
- Kehitysvammat
- Aspergerin syndrooma
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunologiset tekijät
- Immunoglobuliinit, suonensisäinen
- gammaglobuliinit
- Rho(D)-immuuniglobuliini
Muut tutkimustunnusnumerot
- GMXAUT01
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .