卡非佐米、环磷酰胺和地塞米松在初诊多发性骨髓瘤患者中的研究 (CCD)

纳入标准：

• 患者达到当地法规规定的法定同意年龄。
• 患者年龄 ≥ 65 岁或不符合自体干细胞移植的条件。
• 在研究者看来，患者愿意并能够遵守方案要求。
• 在执行任何与研究相关的程序之前，患者已自愿提供书面知情同意书，而不是正常医疗护理的一部分，并了解患者可以随时撤回同意，而不会影响他们未来的医疗护理。
• 育龄妇女必须在研究药物给药前 7 天内进行血清妊娠试验阴性，并在首次研究药物给药前 3 天内进行阴性尿液妊娠试验。
• 有生育潜力的女性和与 WOCBP 性行为活跃的男性受试者必须同意在研究期间和最后一剂研究治疗后 30 天内使用 2 种高效避孕方法，包括男用避孕套。
• 患者是新诊断的MM患者。
• 患者患有可测量的疾病，定义如下：任何可量化的血清单克隆蛋白值（通常但不一定≥ 0.5 g/dL 的 M 蛋白），并且在适用的情况下，尿液轻链排泄 > 200 mg/24 小时。 对于寡核苷酸或非分泌型 MM 患者，需要通过临床检查或适用的 X 光片（即， MRI、CT-Scan）或游离轻链比率异常（n.v.：0.26-1.65）。 我们预计，只有不到 10% 的患者被纳入该研究是具有游离轻链的寡聚或非分泌型 MM，以便最大限度地解释获益结果。
• 患者的 Karnofsky 表现状态≥60%。
• 患者的预期寿命 > 3 个月。

• 患者在基线前 14 天内（第 1 周期的第 1 天，研究药物给药前）具有以下实验室值：

  • 给药前 14 天内血小板计数≥50 x 109/L（如果骨髓瘤累及骨髓 > 50%，则≥30 x 109 /L）。
  • 在不使用生长因子的情况下，中性粒细胞绝对计数 (ANC) ≥ 1 x 109/L。
  • 校正血清钙≤14 mg/dL (3.5 mmol/L)
  • 丙氨酸转氨酶 (ALT)：≤ 3 x ULN。
  • 总胆红素：≤ 2 x ULN。
  • 计算或测量的肌酐清除率：≥ 15 mL/分钟
  • LVEF≥40%。 2D 经胸 ECHO 是首选的评估方法。 如果 ECHO 不可用，可以接受多门采集扫描

排除标准：

• 非分泌型 MM 患者，除非存在血清游离轻链且比例异常。
• 怀孕和/或哺乳的妇女。
• 患者患有活动性传染性乙型或丙型肝炎或 HIV。
• 肺动脉高压。
• QTc 间期 ≥ 450 毫秒。
• 不受控制的心房颤动/扑动。
• 尖端扭转型室性心动过速、室性心动过速、心室颤动的历史。
• 不受控制的感染。
• 心肌梗死或不稳定性心绞痛 ≤ 4 个月或其他有临床意义的心脏病（例如 CHF NY 心脏协会 III 级或 IV 级、未控制的高血压、不稳定高血压病史或抗高血压方案依从性差的病史）的患者。
• 周围神经病变 > CTCAE 2 级的患者。
• 已知对 Captisol（一种用于溶解卡非佐米的环糊精衍生物）过敏史。
• 禁忌任何所需的伴随药物或支持治疗，包括对所有抗凝和抗血小板选择、抗病毒药物过敏，或由于先前存在的肺或心脏损伤而不能耐受水合作用。
• 受试者在基线前 14 天内出现需要胸腔穿刺术的胸腔积液或需要穿刺术的腹水。
• 患者患有研究者认为会增加患者中毒风险的任何其他具有临床意义的疾病。
• 在过去 5 年内患有恶性肿瘤的患者（基底细胞癌或鳞状细胞癌除外，或宫颈癌或乳腺癌原位癌，或 Gleason 评分 <7 且 PSA 稳定的局限性前列腺癌除外）。