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评估脑肾上腺脑白质营养不良 (CALD) 同种异体 HSCT 结果的观察性研究

2020年5月19日 更新者：bluebird bio

一项前瞻性和回顾性数据收集研究，以评估 17 岁以下男性接受同种异体造血干细胞移植治疗脑肾上腺脑白质营养不良的结果

研究 ALD-103 将是一项多站点、全球、前瞻性和回顾性数据收集研究，旨在评估 allo-HSCT 在 CALD ≤17 岁男性受试者中的结果。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

59

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、加拿大、H3H 2R9
        • McGill University Health Centre
  • 德国
      • Leipzig、德国
        • University Hospital Leipzig
  • 意大利
      • Roma、意大利、00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambine Gesú
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02141
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • 英国
      • London、英国
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • 荷兰
      • Utrecht、荷兰
        • Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (PMC)
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷
        • Hospital Austral

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

取样方法

非概率样本

研究人群

前瞻性或部分前瞻性/回顾性接受同种异体造血干细胞移植治疗脑肾上腺脑白质营养不良的 17 岁或以下男孩

描述

纳入标准：

  1. 提供主管监护父母或监护人的知情同意书，该监护人具有执行当地机构审查委员会 (IRB)/独立伦理委员会 (IEC) 批准的同意书的法律能力。 此外，将根据机构 IRB/IEC 的指令和所有其他当地要求，征求有能力的受试者的知情同意。
  2. 对于回顾性和部分前瞻性/回顾性受试者，或在父母/监护人同意时且在适当情况下，对于预期受试者，在治疗时为男性且≤17岁。
  3. 根据脑部 MRI 上异常的 VLCFA 特征和脑部病变的定义，确诊 CALD。

  4. 根据队列，主题必须：

    • 安排在研究地点进行同种异体 HSCT 评估（仅限前瞻性队列），
    • 已接受同种异体 HSC 输注并及时同意完成第 24 个月的研究访视（仅限部分前瞻性/回顾性队列），或
    • 在 2013 年 1 月 1 日或之后接受了最近一次同种异体 HSC 输注（仅限回顾性队列）。

排除标准：

  1. 以前接受过基因治疗产品的治疗。
  2. 收到实验性移植程序。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：其他

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
Allo-HSCT 前瞻性
在接受同种异体 HSC 输注之前将获得同意的受试者。 他们将在筛选期间获得同意并参加研究。
遗传的：异基因造血干细胞移植
同种异体造血干细胞移植
Allo-HSCT 部分前瞻性/回顾性
在接受同种异体 HSC 输注后但在输注后 24 个月之前同意的受试者。 该队列中的受试者将前瞻性地参与至少第 24 个月的访视，以获得本次访视和第 24 个月后所有访视的前瞻性研究数据
遗传的：异基因造血干细胞移植
同种异体造血干细胞移植
Allo-HSCT回顾
在 2013 年 1 月 1 日或之后接受同种异体 HSC 输注并在研究数据收集前死亡的受试者。
遗传的：异基因造血干细胞移植
同种异体造血干细胞移植

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
移植相关死亡率 (TRM) 的发生率。
大体时间：通过 allo-HSC 输注后 100 天和 365 天
TRM 被定义为由于疾病进展以外的任何移植相关原因导致的死亡。
通过 allo-HSC 输注后 100 天和 365 天
中性粒细胞植入的发生率和时间。
大体时间：Allo-HSC 输注后 1-48 (± 1) 个月
Allo-HSC 输注后 1-48 (± 1) 个月
血小板植入的发生率和时机
大体时间：Allo-HSC 输注后 1-48 (± 1) 个月
Allo-HSC 输注后 1-48 (± 1) 个月
植入失败或同种异体移植物排斥的发生率。
大体时间：Allo-HSC 输注后 1-48 (± 1) 个月
Allo-HSC 输注后 1-48 (± 1) 个月
原发性供体来源嵌合现象的发生率≥50%。
大体时间：allo-HSC 输注后 100 天
allo-HSC 输注后 100 天
不良事件标准 (CTCAE) ≥ 3 级 AE、CTCAE ≥ 3 级感染和所有 SAE 的频率和严重程度。
大体时间：Allo-HSC 输注后 1-48 (± 1) 个月
Allo-HSC 输注后 1-48 (± 1) 个月
经历≥II 级急性（移植物抗宿主病）GVHD 或慢性 GVHD 的受试者比例。
大体时间：Allo-HSC 输注后 1-48 (± 1) 个月
Allo-HSC 输注后 1-48 (± 1) 个月
≥II级急性GVHD的发生率。
大体时间：Allo-HSC 输注后 1-48 (± 1) 个月
Allo-HSC 输注后 1-48 (± 1) 个月
慢性 GVHD 的发生率。
大体时间：Allo-HSC 输注后 1-48 (± 1) 个月
Allo-HSC 输注后 1-48 (± 1) 个月
急诊室就诊次数。
大体时间：Allo-HSC 输注后 1-48 (± 1) 个月
Allo-HSC 输注后 1-48 (± 1) 个月
重症监护病房停留的次数和持续时间。
大体时间：Allo-HSC 输注后 1-48 (± 1) 个月
Allo-HSC 输注后 1-48 (± 1) 个月
住院治疗的次数和持续时间。
大体时间：Allo-HSC 输注后 1-48 (± 1) 个月
Allo-HSC 输注后 1-48 (± 1) 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
主要功能性残疾 (MFD) 的发生率。
大体时间：Allo-HSC 输注后 1-48 (± 2) 个月
MFD 被定义为以下任何一种：失去交流、皮质失明、管饲、完全失禁、依赖轮椅或完全丧失自主运动。
Allo-HSC 输注后 1-48 (± 2) 个月
Loes 评分相对于基线的变化
大体时间：Allo-HSC 输注后 1-48 (± 2) 个月
Allo-HSC 输注后 1-48 (± 2) 个月
神经功能评分 (NFS) 相对于基线的变化
大体时间：Allo-HSC 输注后 1-48 (± 2) 个月
Allo-HSC 输注后 1-48 (± 2) 个月
MRI 上钆增强分辨率的频率和时间（如果适用）
大体时间：Allo-HSC 输注后 1-48 (± 2) 个月
Allo-HSC 输注后 1-48 (± 2) 个月
无 MFD 生存
大体时间：Allo-HSC 输注后 48 (± 2) 个月
Allo-HSC 输注后 48 (± 2) 个月
总生存期
大体时间：Allo-HSC 输注后 48 (± 2) 个月
Allo-HSC 输注后 48 (± 2) 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

bluebird bio

调查人员

  • 研究主任：Elizabeth McNeil, MD MSc、bluebird bio, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年4月1日

初级完成 (实际的)

2019年12月6日

研究完成 (实际的)

2019年12月6日

研究注册日期

首次提交

2014年7月28日

首先提交符合 QC 标准的

2014年7月29日

首次发布 (估计)

2014年7月31日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年5月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年5月19日

最后验证

2019年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ALD-103

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

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