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Estudio observacional para evaluar los resultados del HSCT alogénico para la adrenoleucodistrofia cerebral (CALD)

19 de mayo de 2020 actualizado por: bluebird bio

Un estudio prospectivo y retrospectivo de recopilación de datos para evaluar los resultados en hombres ≤17 años de edad sometidos a trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral

El estudio ALD-103 será un estudio de recolección de datos prospectivo y retrospectivo, global, multicéntrico, diseñado para evaluar los resultados del alo-HSCT en sujetos masculinos con CALD ≤17 años de edad.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

59

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Leipzig, Alemania
        • University Hospital Leipzig
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Austral
  • Canadá
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3H 2R9
        • McGill University Health Centre
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02141
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambine Gesú
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos
        • Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (PMC)
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Niños de 17 años o menos que reciben un alotrasplante de células madre hematopoyéticas para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral de forma prospectiva o parcialmente prospectiva/retrospectiva

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Proporcionar el consentimiento informado de un padre o tutor con custodia competente con capacidad legal para ejecutar un consentimiento aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB)/Comité de Ética Independiente (IEC) local. Además, se buscará el asentimiento informado de sujetos capaces, de acuerdo con la directiva del IRB/IEC de la institución y todos los demás requisitos locales.
  2. Ser hombre y ≤17 años de edad en el momento del tratamiento, para sujetos retrospectivos y prospectivos/retrospectivos parciales, o en el momento del consentimiento de los padres/tutores y, en su caso, asentimiento del sujeto, para sujetos prospectivos.
  3. Tener un diagnóstico confirmado de CALD según lo definido por un perfil anormal de VLCFA y una lesión cerebral en la resonancia magnética cerebral.

  4. Dependiendo de la cohorte, el sujeto debe:

    • Estar programado para una evaluación de alo-HSCT en un sitio de estudio (solo cohorte prospectiva),
    • haber recibido una infusión de alo-HSC y haber dado su consentimiento a tiempo para completar la visita del mes 24 en el estudio (cohorte prospectiva/retrospectiva parcial solamente), o
    • Haber recibido su infusión de alo-HSC más reciente a partir del 1 de enero de 2013 (solo cohorte retrospectiva).

Criterio de exclusión:

  1. Tratamiento previo con un producto de terapia génica.
  2. Recepción de un procedimiento de trasplante experimental.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Otro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Alo-TPH prospectivo
Sujetos que recibirán su consentimiento antes de recibir una infusión de alo-HSC. Recibirán su consentimiento y se inscribirán en el estudio durante el período de selección.
Genético: Alo-HSCT
Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas
Allo-HSCT parcial prospectivo/retrospectivo
Sujetos que recibirán su consentimiento después de recibir una infusión de alo-HSC pero antes de que alcancen los 24 meses posteriores a la infusión en el estudio. Los sujetos de esta cohorte participarán prospectivamente en al menos la visita del mes 24 para obtener datos prospectivos en el estudio para esta y todas las visitas posteriores al mes 24
Genético: Alo-HSCT
Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas
Retrospectiva de alo-TPH
Sujetos que recibieron una infusión de alo-HSC a partir del 1 de enero de 2013 y fallecieron antes de la recopilación de datos del estudio.
Genético: Alo-HSCT
Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de mortalidad relacionada con el trasplante (TRM).
Periodo de tiempo: Hasta 100 y 365 días después de la infusión de alo-HSC
La TRM se define como la muerte debida a cualquier causa relacionada con el trasplante que no sea la progresión de la enfermedad.
Hasta 100 y 365 días después de la infusión de alo-HSC
Incidencia y momento del injerto de neutrófilos.
Periodo de tiempo: 1-48 (± 1) meses después de la infusión de alo-HSC
1-48 (± 1) meses después de la infusión de alo-HSC
Incidencia y momento del injerto de plaquetas
Periodo de tiempo: 1-48 (± 1) meses después de la infusión de alo-HSC
1-48 (± 1) meses después de la infusión de alo-HSC
Incidencia de fracaso del injerto o rechazo del aloinjerto.
Periodo de tiempo: 1-48 (± 1) meses después de la infusión de alo-HSC
1-48 (± 1) meses después de la infusión de alo-HSC
Incidencia de quimerismo derivado del donante primario de ≥50%.
Periodo de tiempo: a los 100 días después de la infusión de alo-HSC
a los 100 días después de la infusión de alo-HSC
Frecuencia y gravedad de los Criterios para Eventos Adversos (CTCAE) ≥ Grado 3 AE, CTCAE ≥ Grado 3 infecciones y todos los SAE.
Periodo de tiempo: 1-48 (± 1) meses después de la infusión de alo-HSC
1-48 (± 1) meses después de la infusión de alo-HSC
Proporción de sujetos que experimentan EICH aguda (enfermedad de injerto contra huésped) ≥ Grado II o EICH crónica.
Periodo de tiempo: 1-48 (± 1) meses después de la infusión de alo-HSC
1-48 (± 1) meses después de la infusión de alo-HSC
Incidencia de EICH aguda ≥Grado II.
Periodo de tiempo: 1-48 (± 1) meses después de la infusión de alo-HSC
1-48 (± 1) meses después de la infusión de alo-HSC
Incidencia de EICH crónica.
Periodo de tiempo: 1-48 (± 1) meses después de la infusión de alo-HSC
1-48 (± 1) meses después de la infusión de alo-HSC
Número de visitas a urgencias.
Periodo de tiempo: 1-48 (± 1) meses después de la infusión de alo-HSC
1-48 (± 1) meses después de la infusión de alo-HSC
Número y duración de la estancia en la unidad de cuidados intensivos.
Periodo de tiempo: 1-48 (± 1) meses después de la infusión de alo-HSC
1-48 (± 1) meses después de la infusión de alo-HSC
Número y duración de la hospitalización de pacientes.
Periodo de tiempo: 1-48 (± 1) meses después de la infusión de alo-HSC
1-48 (± 1) meses después de la infusión de alo-HSC

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de Discapacidades Funcionales Mayores (DMF).
Periodo de tiempo: 1-48 (± 2) meses después de la infusión de alo-HSC
Los MFD se definen como cualquiera de los siguientes: pérdida de comunicación, ceguera cortical, alimentación por sonda, incontinencia total, dependencia de la silla de ruedas o pérdida completa del movimiento voluntario.
1-48 (± 2) meses después de la infusión de alo-HSC
Cambio desde el inicio en la puntuación de Loes
Periodo de tiempo: 1-48 (± 2) meses después de la infusión de alo-HSC
1-48 (± 2) meses después de la infusión de alo-HSC
Cambio desde el inicio en la puntuación de la función neurológica (NFS)
Periodo de tiempo: 1-48 (± 2) meses después de la infusión de alo-HSC
1-48 (± 2) meses después de la infusión de alo-HSC
Frecuencia y momento de resolución del realce de gadolinio en la resonancia magnética, si corresponde
Periodo de tiempo: 1-48 (± 2) meses después de la infusión de alo-HSC
1-48 (± 2) meses después de la infusión de alo-HSC
Supervivencia libre de MFD
Periodo de tiempo: 48 (± 2) meses después de la infusión de alo-HSC
48 (± 2) meses después de la infusión de alo-HSC
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 48 (± 2) meses después de la infusión de alo-HSC
48 (± 2) meses después de la infusión de alo-HSC

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

bluebird bio

Investigadores

  • Director de estudio: Elizabeth McNeil, MD MSc, bluebird bio, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de abril de 2015

Finalización primaria (Actual)

6 de diciembre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

6 de diciembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de julio de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de julio de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

31 de julio de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de mayo de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de mayo de 2020

Última verificación

1 de diciembre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALD-103

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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