Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Обсервационное исследование для оценки результатов аллогенной ТГСК при церебральной адренолейкодистрофии (CALD)

19 мая 2020 г. обновлено: bluebird bio

Проспективное и ретроспективное исследование по сбору данных для оценки результатов у мужчин в возрасте ≤17 лет, перенесших аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток для лечения церебральной адренолейкодистрофии

Исследование ALD-103 будет многоцентровым, глобальным, проспективным и ретроспективным исследованием по сбору данных, предназначенным для оценки результатов алло-ТГСК у мужчин с CALD ≤17 лет.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

59

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Hospital Austral
  • Германия
      • Leipzig, Германия
        • University Hospital Leipzig
  • Италия
      • Roma, Италия, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambine Gesú
  • Канада
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H3H 2R9
        • McGill University Health Centre
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды
        • Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (PMC)
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02141
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Мальчики в возрасте 17 лет и моложе, получающие аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток для лечения церебральной адренолейкодистрофии проспективно или частично проспективно/ретроспективно

Описание

Критерии включения:

  1. Предоставьте информированное согласие от компетентного родителя-опекуна или опекуна, обладающего правоспособностью, для оформления согласия, одобренного местным Институциональным контрольным советом (IRB)/Независимым комитетом по этике (IEC). Кроме того, будет запрошено информированное согласие дееспособных субъектов в соответствии с директивой IRB/IEC учреждения и всеми другими местными требованиями.
  2. Быть мужчиной и быть моложе 17 лет на момент лечения для ретроспективных и частично предполагаемых/ретроспективных субъектов или на момент согласия родителей/опекунов и, при необходимости, при условии согласия для потенциальных субъектов.
  3. Иметь подтвержденный диагноз CALD, определяемый аномальным профилем ЖКОДЦ и церебральным поражением на МРТ головного мозга.

  4. В зависимости от когорты испытуемый должен:

    • Быть запланированным для оценки алло-ТГСК в исследовательском центре (только предполагаемая когорта),
    • Получили инфузию алло-ГСК и получили согласие вовремя завершить визит на 24 месяце исследования (только частичная проспективная/ретроспективная когорта), или
    • Получили самую последнюю инфузию алло-ГСК 1 января 2013 г. или позже (только ретроспективная когорта).

Критерий исключения:

  1. Предшествующее лечение продуктом генной терапии.
  2. Получение экспериментальной процедуры трансплантации.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Другой

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Алло-ТГСК проспективный
Субъекты, которые получат согласие до того, как получат инфузию алло-ГСК. Они получат согласие и будут включены в исследование в течение периода скрининга.
Генетический: Алло-ТГСК
Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток
Алло-ТГСК частичная проспективная/ретроспективная
Субъекты, которые дадут согласие после того, как они получат инфузию алло-ГСК, но до того, как они достигнут 24 месяцев после инфузии в исследовании. Субъекты этой когорты проспективно примут участие, по крайней мере, в посещении на 24-м месяце, чтобы получить проспективные данные исследования для этого и всех посещений после 24-го месяца.
Генетический: Алло-ТГСК
Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток
Алло-ТГСК ретроспектива
Субъекты, получившие инфузию алло-ГСК 1 января 2013 г. или позднее и умершие до сбора данных исследования.
Генетический: Алло-ТГСК
Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота смертности, связанной с трансплантацией (TRM).
Временное ограничение: Через 100 и 365 дней после инфузии алло-ГСК
TRM определяется как смерть по любой причине, связанной с трансплантацией, кроме прогрессирования заболевания.
Через 100 и 365 дней после инфузии алло-ГСК
Частота и сроки приживления нейтрофилов.
Временное ограничение: 1–48 (± 1) месяцев после инфузии алло-ГСК
1–48 (± 1) месяцев после инфузии алло-ГСК
Частота и сроки приживления тромбоцитов
Временное ограничение: 1–48 (± 1) месяцев после инфузии алло-ГСК
1–48 (± 1) месяцев после инфузии алло-ГСК
Случаи неудачного приживления или отторжения аллотрансплантата.
Временное ограничение: 1–48 (± 1) месяцев после инфузии алло-ГСК
1–48 (± 1) месяцев после инфузии алло-ГСК
Частота первичного донорского химеризма ≥50%.
Временное ограничение: через 100 дней после введения алло-ГСК
через 100 дней после введения алло-ГСК
Частота и тяжесть критериев нежелательных явлений (CTCAE) ≥ 3 степени НЯ, CTCAE ≥ 3 степени инфекции и всех СНЯ.
Временное ограничение: 1–48 (± 1) месяцев после инфузии алло-ГСК
1–48 (± 1) месяцев после инфузии алло-ГСК
Доля субъектов, страдающих острой РТПХ ≥II степени (реакция «трансплантат против хозяина») или хронической РТПХ.
Временное ограничение: 1–48 (± 1) месяцев после инфузии алло-ГСК
1–48 (± 1) месяцев после инфузии алло-ГСК
Частота случаев острой РТПХ ≥II степени.
Временное ограничение: 1–48 (± 1) месяцев после инфузии алло-ГСК
1–48 (± 1) месяцев после инфузии алло-ГСК
Частота хронической РТПХ.
Временное ограничение: 1–48 (± 1) месяцев после инфузии алло-ГСК
1–48 (± 1) месяцев после инфузии алло-ГСК
Количество посещений скорой помощи.
Временное ограничение: 1–48 (± 1) месяцев после инфузии алло-ГСК
1–48 (± 1) месяцев после инфузии алло-ГСК
Количество и продолжительность пребывания в отделении интенсивной терапии.
Временное ограничение: 1–48 (± 1) месяцев после инфузии алло-ГСК
1–48 (± 1) месяцев после инфузии алло-ГСК
Количество и продолжительность стационарной госпитализации.
Временное ограничение: 1–48 (± 1) месяцев после инфузии алло-ГСК
1–48 (± 1) месяцев после инфузии алло-ГСК

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Заболеваемость основными функциональными нарушениями (MFD).
Временное ограничение: 1-48 (± 2) месяцев после инфузии алло-ГСК
MFD определяется как любое из следующего: потеря коммуникации, корковая слепота, зондовое питание, полное недержание мочи, зависимость от инвалидной коляски или полная потеря произвольных движений.
1-48 (± 2) месяцев после инфузии алло-ГСК
Изменение показателя Loes по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 1-48 (± 2) месяцев после инфузии алло-ГСК
1-48 (± 2) месяцев после инфузии алло-ГСК
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки неврологической функции (NFS)
Временное ограничение: 1-48 (± 2) месяцев после инфузии алло-ГСК
1-48 (± 2) месяцев после инфузии алло-ГСК
Частота и время разрешения контраста гадолиния на МРТ, если применимо
Временное ограничение: 1-48 (± 2) месяцев после инфузии алло-ГСК
1-48 (± 2) месяцев после инфузии алло-ГСК
Выживание без MFD
Временное ограничение: 48 (± 2) месяцев после инфузии алло-ГСК
48 (± 2) месяцев после инфузии алло-ГСК
Общая выживаемость
Временное ограничение: 48 (± 2) месяцев после инфузии алло-ГСК
48 (± 2) месяцев после инфузии алло-ГСК

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

bluebird bio

Следователи

  • Директор по исследованиям: Elizabeth McNeil, MD MSc, bluebird bio, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 апреля 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

6 декабря 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

6 декабря 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 июля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 июля 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

31 июля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 мая 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 мая 2020 г.

Последняя проверка

1 декабря 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ALD-103

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться