Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Observationsundersøgelse for at evaluere allogene HSCT-resultater for cerebral adrenoleukodystrofi (CALD)

19. maj 2020 opdateret af: bluebird bio

En prospektiv og retrospektiv dataindsamlingsundersøgelse til evaluering af resultater hos mænd ≤17 år, der gennemgår allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation til behandling af cerebral adrenoleukodystrofi

Studie ALD-103 vil være et multi-site, globalt, prospektivt og retrospektivt dataindsamlingsstudie, der er designet til at evaluere resultaterne af allo-HSCT hos mandlige forsøgspersoner med CALD ≤17 år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

59

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Austral
  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3H 2R9
        • McGill University Health Centre
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02141
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Holland
      • Utrecht, Holland
        • Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (PMC)
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambine Gesú
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland
        • University Hospital Leipzig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Drenge på 17 år eller yngre, der modtager allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation til behandling af cerebral adrenoleukodystrofi prospektivt eller delvist prospektivt/retrospektivt

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Giv informeret samtykke fra en kompetent forældremyndighedsindehaver eller værge med juridisk kapacitet til at udføre et lokalt godkendt samtykke fra Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC). Derudover vil der blive indhentet informeret samtykke fra dygtige subjekter i overensstemmelse med direktivet fra instituttets IRB/IEC og alle andre lokale krav.
  2. Være mand og ≤17 år på behandlingstidspunktet, for retrospektive og delvise prospektive/retrospektive forsøgspersoner eller på tidspunktet for forældres/værges samtykke og, hvor det er relevant, forsøgspersonens samtykke, for potentielle forsøgspersoner.
  3. Har en bekræftet diagnose af CALD som defineret ved unormal VLCFA-profil og cerebral læsion på hjerne-MR.

  4. Afhængigt af kohorten skal emnet:

    • Bliv planlagt til allo-HSCT-evaluering på et studiested (kun potentiel kohorte),
    • Har modtaget en allo-HSC-infusion og fået samtykke i tide til at gennemføre måned 24 besøg på undersøgelse (kun delvis prospektiv/retrospektiv kohorte), eller
    • Har modtaget deres seneste allo-HSC-infusion den 1. januar 2013 eller senere (kun retrospektiv kohorte).

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere behandling med et genterapiprodukt.
  2. Modtagelse af en eksperimentel transplantationsprocedure.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Andet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Allo-HSCT prospektiv
Forsøgspersoner, der vil få samtykke, før de modtog en allo-HSC-infusion. De vil blive godkendt og tilmeldt undersøgelsen i løbet af screeningsperioden.
Genetisk: Allo-HSCT
Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Allo-HSCT delvis prospektiv/retrospektiv
Forsøgspersoner, der vil få samtykke, efter at de har modtaget en allo-HSC-infusion, men inden de når 24 måneder efter infusion på undersøgelse. Forsøgspersoner i denne kohorte vil deltage prospektivt i mindst måned 24 besøg for at opnå prospektive undersøgelsesdata for dette og alle besøg efter måned 24
Genetisk: Allo-HSCT
Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Allo-HSCT retrospektiv
Forsøgspersoner, der modtog en allo-HSC-infusion den 1. januar 2013 eller senere og døde før indsamling af undersøgelsesdata.
Genetisk: Allo-HSCT
Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af transplantationsrelateret dødelighed (TRM).
Tidsramme: Gennem 100 og 365 dage efter allo-HSC infusion
TRM er defineret som dødsfald på grund af enhver anden transplantationsrelateret årsag end sygdomsprogression.
Gennem 100 og 365 dage efter allo-HSC infusion
Forekomst og timing af neutrofil engraftment.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
Forekomst og tidspunkt for trombocyttransplantation
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
Forekomst af engraftmentsvigt eller allograftafstødning.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
Forekomst af primær donorafledt kimærisme på ≥50 %.
Tidsramme: 100 dage efter allo-HSC infusion
100 dage efter allo-HSC infusion
Hyppighed og sværhedsgrad af kriterier for bivirkninger (CTCAE) ≥Grade 3 AE'er, CTCAE ≥Grade 3 infektioner og alle SAE'er.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
Andel af forsøgspersoner, der oplever enten ≥Grad II akut (Graft versus Host Disease) GVHD eller kronisk GVHD.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
Forekomst af ≥Grade II akut GVHD.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
Forekomst af kronisk GVHD.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
Antal skadestuebesøg.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
Antal og varighed af intensivafdelingsophold.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
Antal og varighed af indlæggelse.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af større funktionsnedsættelser (MFD'er).
Tidsramme: 1-48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion
MFD'er er defineret som et af følgende: kommunikationstab, kortikal blindhed, sondeernæring, total inkontinens, kørestolsafhængighed eller fuldstændigt tab af frivillig bevægelse.
1-48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion
Ændring fra Baseline i Loes score
Tidsramme: 1-48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion
Ændring fra baseline i neurologisk funktionsscore (NFS)
Tidsramme: 1-48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion
Hyppighed og tidspunkt for opløsning af gadoliniumforstærkning på MR, hvis relevant
Tidsramme: 1-48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion
MFD-fri overlevelse
Tidsramme: 48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion
48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion
Samlet overlevelse
Tidsramme: 48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion
48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

bluebird bio

Efterforskere

  • Studieleder: Elizabeth McNeil, MD MSc, bluebird bio, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. december 2019

Studieafslutning (Faktiske)

6. december 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. juli 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. juli 2014

Først opslået (Skøn)

31. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. maj 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. maj 2020

Sidst verificeret

1. december 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALD-103

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral adrenoleukodystrofi (CALD)

Kliniske forsøg med Allo-HSCT

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Indonesia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner