Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Observationsstudie för att utvärdera allogena HSCT-resultat för cerebral adrenoleukodystrofi (CALD)

19 maj 2020 uppdaterad av: bluebird bio

En prospektiv och retrospektiv datainsamlingsstudie för att utvärdera resultat hos män ≤17 år som genomgår allogen hematopoetisk stamcellstransplantation för behandling av cerebral adrenoleukodystrofi

Studie ALD-103 kommer att vara en multi-site, global, prospektiv och retrospektiv datainsamlingsstudie som är utformad för att utvärdera resultaten av allo-HSCT hos manliga försökspersoner med CALD ≤17 år.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

59

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Austral
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02141
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambine Gesú
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • McGill University Health Centre
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna
        • Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (PMC)
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland
        • University Hospital Leipzig

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Pojkar 17 år eller yngre som får allogen hematopoetisk stamcellstransplantation för behandling av cerebral adrenoleukodystrofi prospektivt eller delvis prospektivt/retrospektivt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ge informerat samtycke från en behörig vårdnadshavare eller vårdnadshavare med rättslig kapacitet att verkställa ett lokalt samtycke som godkänts av den institutionella granskningsnämnden (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC). Dessutom kommer informerat samtycke att begäras från kompetenta försökspersoner, i enlighet med direktivet från institutets IRB/IEC och alla andra lokala krav.
  2. Vara man och ≤17 år vid tidpunkten för behandling, för retrospektiva och partiella prospektiva/retrospektiva försökspersoner, eller vid tidpunkten för föräldrars/vårdnadshavares samtycke och, i förekommande fall, patientens samtycke, för blivande försökspersoner.
  3. Har en bekräftad diagnos av CALD enligt definition av onormal VLCFA-profil och cerebral lesion på hjärn-MRT.

  4. Beroende på kohorten måste ämnet:

    • Planeras för allo-HSCT-utvärdering på en studieplats (endast blivande kohort),
    • Har fått en allo-HSC-infusion och godkänts i tid för att slutföra månad 24 studiebesöket (endast partiell prospektiv/retrospektiv kohort), eller
    • Har fått sin senaste allo-HSC-infusion den 1 januari 2013 eller senare (endast retrospektiv kohort).

Exklusions kriterier:

  1. Tidigare behandling med en genterapiprodukt.
  2. Mottagande av ett experimentellt transplantationsförfarande.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Övrig

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Allo-HSCT blivande
Försökspersoner som kommer att ge sitt samtycke innan de fick en allo-HSC-infusion. De kommer att godkännas och registreras i studien under screeningsperioden.
Genetisk: Allo-HSCT
Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation
Allo-HSCT partiell prospektiv/retrospektiv
Försökspersoner som kommer att ge sitt samtycke efter att de fått en allo-HSC-infusion men innan de når 24 månader efter infusion i studien. Ämnen i denna kohort kommer att delta prospektivt i åtminstone månad 24-besöket för att erhålla framtida studiedata för detta och alla besök efter månad 24
Genetisk: Allo-HSCT
Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation
Allo-HSCT retrospektiv
Försökspersoner som fick en allo-HSC-infusion den 1 januari 2013 eller senare och dog före insamling av studiedata.
Genetisk: Allo-HSCT
Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidens av transplantationsrelaterad dödlighet (TRM).
Tidsram: Genom 100 och 365 dagar efter allo-HSC-infusion
TRM definieras som dödsfall på grund av någon annan transplantationsrelaterad orsak än sjukdomsprogression.
Genom 100 och 365 dagar efter allo-HSC-infusion
Förekomst och tidpunkt för neutrofilengraftment.
Tidsram: 1-48 (± 1) månader efter allo-HSC-infusion
1-48 (± 1) månader efter allo-HSC-infusion
Förekomst och tidpunkt för trombocyttransplantation
Tidsram: 1-48 (± 1) månader efter allo-HSC-infusion
1-48 (± 1) månader efter allo-HSC-infusion
Förekomst av transplantationsfel eller allotransplantatavstötning.
Tidsram: 1-48 (± 1) månader efter allo-HSC-infusion
1-48 (± 1) månader efter allo-HSC-infusion
Incidens av primär givarhärledd chimerism på ≥50 %.
Tidsram: 100 dagar efter allo-HSC-infusion
100 dagar efter allo-HSC-infusion
Frekvens och svårighetsgrad av kriterier för biverkningar (CTCAE) ≥Grad 3 AE, CTCAE ≥Grad 3 infektioner och alla SAE.
Tidsram: 1-48 (± 1) månader efter allo-HSC-infusion
1-48 (± 1) månader efter allo-HSC-infusion
Andel försökspersoner som upplever antingen ≥Grad II akut (Graft versus Host Disease) GVHD eller kronisk GVHD.
Tidsram: 1-48 (± 1) månader efter allo-HSC-infusion
1-48 (± 1) månader efter allo-HSC-infusion
Incidens av ≥Grad II akut GVHD.
Tidsram: 1-48 (± 1) månader efter allo-HSC-infusion
1-48 (± 1) månader efter allo-HSC-infusion
Förekomst av kronisk GVHD.
Tidsram: 1-48 (± 1) månader efter allo-HSC-infusion
1-48 (± 1) månader efter allo-HSC-infusion
Antal akutbesök.
Tidsram: 1-48 (± 1) månader efter allo-HSC-infusion
1-48 (± 1) månader efter allo-HSC-infusion
Antal och längd på intensivvårdsvistelse.
Tidsram: 1-48 (± 1) månader efter allo-HSC-infusion
1-48 (± 1) månader efter allo-HSC-infusion
Antal och varaktighet av sjukhusvistelse.
Tidsram: 1-48 (± 1) månader efter allo-HSC-infusion
1-48 (± 1) månader efter allo-HSC-infusion

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av större funktionsnedsättningar (MFD).
Tidsram: 1-48 (± 2) månader efter allo-HSC-infusion
MFDs definieras som något av följande: förlust av kommunikation, kortikal blindhet, sondmatning, total inkontinens, rullstolsberoende eller fullständig förlust av frivillig rörelse.
1-48 (± 2) månader efter allo-HSC-infusion
Ändring från Baseline i Loes poäng
Tidsram: 1-48 (± 2) månader efter allo-HSC-infusion
1-48 (± 2) månader efter allo-HSC-infusion
Förändring från baslinjen i neurologisk funktionspoäng (NFS)
Tidsram: 1-48 (± 2) månader efter allo-HSC-infusion
1-48 (± 2) månader efter allo-HSC-infusion
Frekvens och tidpunkt för upplösning av gadoliniumförstärkning på MRT, om tillämpligt
Tidsram: 1-48 (± 2) månader efter allo-HSC-infusion
1-48 (± 2) månader efter allo-HSC-infusion
MFD-fri överlevnad
Tidsram: 48 (± 2) månader efter allo-HSC-infusion
48 (± 2) månader efter allo-HSC-infusion
Total överlevnad
Tidsram: 48 (± 2) månader efter allo-HSC-infusion
48 (± 2) månader efter allo-HSC-infusion

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

bluebird bio

Utredare

  • Studierektor: Elizabeth McNeil, MD MSc, bluebird bio, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 april 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

6 december 2019

Avslutad studie (Faktisk)

6 december 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 juli 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 juli 2014

Första postat (Uppskatta)

31 juli 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 maj 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 maj 2020

Senast verifierad

1 december 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALD-103

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera