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대뇌부신백질이영양증(CALD)에 대한 동종이계 조혈모세포이식 결과 평가를 위한 관찰 연구

2020년 5월 19일 업데이트: bluebird bio

대뇌 부신백질이영양증 치료를 위해 동종 조혈모세포 이식을 받은 17세 이하 남성의 결과를 평가하기 위한 전향적 및 후향적 데이터 수집 연구

연구 ALD-103은 CALD가 17세 이하인 남성 피험자에서 동종 조혈 모세포 이식의 결과를 평가하도록 설계된 다중 사이트, 글로벌, 전향적 및 후향적 데이터 수집 연구입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (실제)

59

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Utrecht, 네덜란드
        • Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (PMC)
  • 독일
      • Leipzig, 독일
        • University Hospital Leipzig
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02141
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • 아르헨티나
      • Buenos Aires, 아르헨티나
        • Hospital Austral
  • 영국
      • London, 영국
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • 이탈리아
      • Roma, 이탈리아, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambine Gesú
  • 캐나다
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, 캐나다, H3H 2R9
        • McGill University Health Centre

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

17년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

대뇌부신백질이영양증 치료를 위해 전향적 또는 부분적 전향적/후향적 동종 조혈모세포이식을 받는 17세 이하 남아

설명

포함 기준:

  1. 현지 IRB(Institutional Review Board)/IEC(Independent Ethics Committee) 승인 동의를 실행할 수 있는 법적 능력이 있는 유능한 양육 부모 또는 보호자의 정보에 입각한 동의를 제공합니다. 또한 기관의 IRB/IEC 지침 및 기타 모든 현지 요구 사항에 따라 유능한 피험자로부터 정보에 입각한 동의를 구합니다.
  2. 후향적 및 부분적 전향적/후향적 피험자에 대해 치료 시점에 또는 부모/보호자의 동의 및 적절한 경우 피험자에 대한 피험자 동의 시점에 남성이고 17세 이하이어야 합니다.
  3. 뇌 MRI에서 비정상적인 VLCFA 프로필 및 뇌 병변으로 정의된 CALD 진단이 확인되었습니다.

  4. 코호트에 따라 피험자는 다음을 충족해야 합니다.

    • 연구 기관에서 동종 조혈 모세포 이식 평가 일정을 잡습니다(예상 코호트에만 해당).
    • allo-HSC 주입을 받았고 연구에서 24개월 방문을 완료하기 위해 적시에 동의를 받았음(부분적 전향적/후향적 코호트만), 또는
    • 2013년 1월 1일 또는 그 이후에 가장 최근에 allo-HSC 주입을 받았습니다(소급 코호트에만 해당).

제외 기준:

  1. 유전자 치료 제품을 사용한 이전 치료.
  2. 실험적인 이식 절차를 받았습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 다른

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
Allo-HSCT 전망
Allo-HSC 주입을 받기 전에 동의를 받을 피험자. 그들은 스크리닝 기간 동안 연구에 동의하고 등록할 것입니다.
유전적: Allo-HSCT
동종 조혈 줄기 세포 이식
Allo-HSCT 부분 전향적/후향적
Allo-HSC 주입을 받은 후 연구에서 주입 후 24개월에 도달하기 전에 동의할 피험자. 이 코호트의 피험자는 적어도 24개월 방문에 전향적으로 참여하여 이 방문 및 24개월 이후의 모든 방문에 대한 예상 연구 데이터를 얻을 것입니다.
유전적: Allo-HSCT
동종 조혈 줄기 세포 이식
Allo-HSCT 회고전
2013년 1월 1일 또는 그 이후에 allo-HSC 주입을 받고 연구 데이터 수집 전에 사망한 피험자.
유전적: Allo-HSCT
동종 조혈 줄기 세포 이식

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이식 관련 사망률(TRM)의 발생률.
기간: Allo-HSC 주입 후 100일 및 365일 동안
TRM은 질병 진행 이외의 이식 관련 원인으로 인한 사망으로 정의됩니다.
Allo-HSC 주입 후 100일 및 365일 동안
호중구 생착의 발생률 및 시기.
기간: Allo-HSC 주입 후 1-48(±1)개월
Allo-HSC 주입 후 1-48(±1)개월
혈소판 생착의 발생률 및 시기
기간: Allo-HSC 주입 후 1-48(±1)개월
Allo-HSC 주입 후 1-48(±1)개월
생착 실패 또는 동종이식 거부의 발생.
기간: Allo-HSC 주입 후 1-48(±1)개월
Allo-HSC 주입 후 1-48(±1)개월
≥50%의 1차 공여자 유래 키메라 현상의 발생률.
기간: allo-HSC 주입 후 100일까지
allo-HSC 주입 후 100일까지
부작용에 대한 기준(CTCAE)의 빈도 및 심각도 ≥등급 3 AE, CTCAE ≥등급 3 감염 및 모든 SAE.
기간: Allo-HSC 주입 후 1-48(±1)개월
Allo-HSC 주입 후 1-48(±1)개월
≥등급 II 급성(이식편대숙주병) GVHD 또는 만성 GVHD를 경험하는 대상체의 비율.
기간: Allo-HSC 주입 후 1-48(±1)개월
Allo-HSC 주입 후 1-48(±1)개월
≥등급 II 급성 GVHD의 발생률.
기간: Allo-HSC 주입 후 1-48(±1)개월
Allo-HSC 주입 후 1-48(±1)개월
만성 GVHD의 발생률.
기간: Allo-HSC 주입 후 1-48(±1)개월
Allo-HSC 주입 후 1-48(±1)개월
응급실 방문 횟수.
기간: Allo-HSC 주입 후 1-48(±1)개월
Allo-HSC 주입 후 1-48(±1)개월
중환자실 체류 횟수 및 기간.
기간: Allo-HSC 주입 후 1-48(±1)개월
Allo-HSC 주입 후 1-48(±1)개월
입원 환자 입원 횟수 및 기간.
기간: Allo-HSC 주입 후 1-48(±1)개월
Allo-HSC 주입 후 1-48(±1)개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
주요 기능 장애(MFD)의 발생.
기간: Allo-HSC 주입 후 1-48(±2)개월
MFD는 다음 중 하나로 정의됩니다: 의사소통 상실, 피질 실명, 튜브 영양, 완전 요실금, 휠체어 의존 또는 자발적 운동의 완전한 상실.
Allo-HSC 주입 후 1-48(±2)개월
Loes 점수의 기준선에서 변경
기간: Allo-HSC 주입 후 1-48(±2)개월
Allo-HSC 주입 후 1-48(±2)개월
신경학적 기능 점수(NFS)의 기준선에서 변경
기간: Allo-HSC 주입 후 1-48(±2)개월
Allo-HSC 주입 후 1-48(±2)개월
해당되는 경우 MRI에서 가돌리늄 증강의 해결 빈도 및 시기
기간: Allo-HSC 주입 후 1-48(±2)개월
Allo-HSC 주입 후 1-48(±2)개월
MFD 없는 생존
기간: Allo-HSC 주입 후 48(±2)개월
Allo-HSC 주입 후 48(±2)개월
전반적인 생존
기간: Allo-HSC 주입 후 48(±2)개월
Allo-HSC 주입 후 48(±2)개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

bluebird bio

수사관

  • 연구 책임자: Elizabeth McNeil, MD MSc, bluebird bio, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 12월 6일

연구 완료 (실제)

2019년 12월 6일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 7월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 7월 29일

처음 게시됨 (추정)

2014년 7월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 5월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 5월 19일

마지막으로 확인됨

2019년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ALD-103

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

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예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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