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Étude observationnelle pour évaluer les résultats de la GCSH allogénique pour l'adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD)

19 mai 2020 mis à jour par: bluebird bio

Une étude prospective et rétrospective de collecte de données pour évaluer les résultats chez les hommes âgés de ≤ 17 ans subissant une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques pour le traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale

L'étude ALD-103 sera une étude de collecte de données multisite, globale, prospective et rétrospective conçue pour évaluer les résultats de l'allo-GCSH chez des sujets masculins atteints de CALD ≤ 17 ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

59

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Leipzig, Allemagne
        • University Hospital Leipzig
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine
        • Hospital Austral
  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3H 2R9
        • McGill University Health Centre
  • Italie
      • Roma, Italie, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambine Gesú
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas
        • Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (PMC)
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02141
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Garçons âgés de 17 ans ou moins recevant une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques pour le traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale de manière prospective ou partiellement prospective/rétrospective

La description

Critère d'intégration:

  1. Fournir le consentement éclairé d'un parent ou d'un tuteur compétent ayant la capacité juridique d'exécuter un consentement approuvé par le comité d'examen institutionnel (IRB)/comité d'éthique indépendant (CEI) local. En outre, l'assentiment éclairé sera recherché auprès des sujets capables, conformément à la directive de l'IRB/IEC de l'institution et à toutes les autres exigences locales.
  2. Être un homme et âgé de ≤ 17 ans au moment du traitement, pour les sujets rétrospectifs et prospectifs/rétrospectifs partiels, ou au moment du consentement des parents/tuteurs et, le cas échéant, de l'assentiment du sujet, pour les sujets prospectifs.
  3. Avoir un diagnostic confirmé de CALD tel que défini par un profil VLCFA anormal et une lésion cérébrale sur l'IRM cérébrale.

  4. Selon la cohorte, le sujet doit :

    • Être programmé pour une évaluation allo-HSCT sur un site d'étude (cohorte prospective uniquement),
    • Avoir reçu une perfusion allo-HSC et avoir consenti à temps pour terminer la visite du mois 24 sur l'étude (cohorte partielle prospective / rétrospective uniquement), ou
    • Avoir reçu sa plus récente perfusion d'allo-HSC le 1er janvier 2013 ou après (cohorte rétrospective uniquement).

Critère d'exclusion:

  1. Traitement antérieur avec un produit de thérapie génique.
  2. Réception d'une procédure de transplantation expérimentale.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Autre

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Allo-GCSH prospective
Sujets qui seront consentants avant de recevoir une perfusion d'allo-HSC. Ils seront consentis et inscrits à l'étude pendant la période de sélection.
Génétique: Allo-HSCT
Transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques
Allo-GCSH partielle prospective/rétrospective
Sujets qui seront consentants après avoir reçu une perfusion d'allo-HSC mais avant d'avoir atteint 24 mois après la perfusion dans l'étude. Les sujets de cette cohorte participeront de manière prospective à au moins la visite du mois 24 afin d'obtenir des données prospectives sur l'étude pour cette visite et toutes les visites après le mois 24
Génétique: Allo-HSCT
Transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques
Rétrospective Allo-HSCT
Sujets ayant reçu une perfusion d'allo-HSC le 1er janvier 2013 ou après et décédés avant la collecte des données de l'étude.
Génétique: Allo-HSCT
Transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence de la mortalité liée à la transplantation (TRM).
Délai: Pendant 100 et 365 jours après la perfusion d'allo-HSC
La TRM est définie comme un décès dû à toute cause liée à la transplantation autre que la progression de la maladie.
Pendant 100 et 365 jours après la perfusion d'allo-HSC
Incidence et moment de la prise de greffe de neutrophiles.
Délai: 1-48 (± 1) mois après la perfusion d'allo-HSC
1-48 (± 1) mois après la perfusion d'allo-HSC
Incidence et moment de la greffe plaquettaire
Délai: 1-48 (± 1) mois après la perfusion d'allo-HSC
1-48 (± 1) mois après la perfusion d'allo-HSC
Incidence de l'échec de la prise de greffe ou du rejet de l'allogreffe.
Délai: 1-48 (± 1) mois après la perfusion d'allo-HSC
1-48 (± 1) mois après la perfusion d'allo-HSC
Incidence du chimérisme primaire dérivé du donneur ≥ 50 %.
Délai: dans les 100 jours suivant la perfusion d'allo-HSC
dans les 100 jours suivant la perfusion d'allo-HSC
Fréquence et sévérité des Critères pour les événements indésirables (CTCAE) ≥ EI de grade 3, CTCAE ≥ Infections de grade 3 et tous les EIG.
Délai: 1-48 (± 1) mois après la perfusion d'allo-HSC
1-48 (± 1) mois après la perfusion d'allo-HSC
Proportion de sujets qui souffrent de GVHD aiguë de grade ≥ II (maladie du greffon contre l'hôte) ou de GVHD chronique.
Délai: 1-48 (± 1) mois après la perfusion d'allo-HSC
1-48 (± 1) mois après la perfusion d'allo-HSC
Incidence de GVHD aiguë ≥Grade II.
Délai: 1-48 (± 1) mois après la perfusion d'allo-HSC
1-48 (± 1) mois après la perfusion d'allo-HSC
Incidence de la GVHD chronique.
Délai: 1-48 (± 1) mois après la perfusion d'allo-HSC
1-48 (± 1) mois après la perfusion d'allo-HSC
Nombre de visites aux urgences.
Délai: 1-48 (± 1) mois après la perfusion d'allo-HSC
1-48 (± 1) mois après la perfusion d'allo-HSC
Nombre et durée du séjour en unité de soins intensifs.
Délai: 1-48 (± 1) mois après la perfusion d'allo-HSC
1-48 (± 1) mois après la perfusion d'allo-HSC
Nombre et durée des hospitalisations.
Délai: 1-48 (± 1) mois après la perfusion d'allo-HSC
1-48 (± 1) mois après la perfusion d'allo-HSC

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des incapacités fonctionnelles majeures (IMF).
Délai: 1-48 (± 2) mois après la perfusion d'allo-HSC
Les MFD sont définis comme l'un des éléments suivants : perte de communication, cécité corticale, alimentation par sonde, incontinence totale, dépendance au fauteuil roulant ou perte complète de mouvement volontaire.
1-48 (± 2) mois après la perfusion d'allo-HSC
Changement par rapport à la ligne de base dans le score de Loes
Délai: 1-48 (± 2) mois après la perfusion d'allo-HSC
1-48 (± 2) mois après la perfusion d'allo-HSC
Changement par rapport à la ligne de base du score de la fonction neurologique (NFS)
Délai: 1-48 (± 2) mois après la perfusion d'allo-HSC
1-48 (± 2) mois après la perfusion d'allo-HSC
Fréquence et moment de la résolution de l'amélioration du gadolinium sur l'IRM, le cas échéant
Délai: 1-48 (± 2) mois après la perfusion d'allo-HSC
1-48 (± 2) mois après la perfusion d'allo-HSC
Survie sans MFD
Délai: 48 (± 2) mois après la perfusion d'allo-HSC
48 (± 2) mois après la perfusion d'allo-HSC
La survie globale
Délai: 48 (± 2) mois après la perfusion d'allo-HSC
48 (± 2) mois après la perfusion d'allo-HSC

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

bluebird bio

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Elizabeth McNeil, MD MSc, bluebird bio, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 avril 2015

Achèvement primaire (Réel)

6 décembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

6 décembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 juillet 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 juillet 2014

Première publication (Estimation)

31 juillet 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 mai 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 mai 2020

Dernière vérification

1 décembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALD-103

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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