Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Megfigyelési vizsgálat az agyi adrenoleukodystrophia (CALD) allogén HSCT eredményeinek értékelésére

2020. május 19. frissítette: bluebird bio

Prospektív és retrospektív adatgyűjtési vizsgálat az agyi adrenoleukodystrophia kezelésére allogén vérképző őssejt-transzplantáción átesett 17 évesnél fiatalabb férfiak eredményeinek értékelésére

Az ALD-103 vizsgálat több helyszínre kiterjedő, globális, prospektív és retrospektív adatgyűjtési vizsgálat lesz, amelynek célja az allo-HSCT kimenetelének értékelése CALD ≤17 éves férfi alanyoknál.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

59

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Buenos Aires, Argentína
        • Hospital Austral
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02141
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Hollandia
      • Utrecht, Hollandia
        • Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (PMC)
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • McGill University Health Centre
  • Németország
      • Leipzig, Németország
        • University Hospital Leipzig
  • Olaszország
      • Roma, Olaszország, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambine Gesú

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 17 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

17 éves vagy annál fiatalabb fiúk, akik allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációban részesülnek agyi adrenoleukodystrophia prospektív vagy részlegesen prospektív/retrospektív kezelésére

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Adjon tájékozott beleegyezést egy illetékes gyámi szülőtől vagy cselekvőképes gyámtól a helyi Intézményi Felülvizsgáló Testület (IRB)/Független Etikai Bizottság (IEC) által jóváhagyott hozzájárulás végrehajtásához. Ezen túlmenően az intézmény IRB/IEC irányelvének és minden egyéb helyi követelménynek megfelelően tájékozott hozzájárulást kell kérni az alkalmas alanyoktól.
  2. Férfinak kell lennie és 17 évesnél fiatalabbnak kell lennie a kezelés időpontjában, retrospektív és részleges leendő/retrospektív alanyok esetében, vagy szülői/gondviselői beleegyezésével és adott esetben alany beleegyezésével a leendő alanyok esetében.
  3. Megerősített CALD-diagnózisa van az agyi MRI-n a rendellenes VLCFA-profil és az agyi elváltozás alapján.

  4. A kohorsztól függően az alanynak:

    • Legyen ütemezett allo-HSCT értékelésre egy vizsgálati helyszínen (csak leendő kohorsz),
    • allo-HSC infúziót kaptak, és időben beleegyezést kaptak a 24. hónapos vizsgálati látogatás befejezéséhez (csak részleges prospektív/retrospektív kohorsz), vagy
    • A legutóbbi allo-HSC infúziót 2013. január 1-jén vagy azt követően kapták meg (csak retrospektív kohorsz).

Kizárási kritériumok:

  1. Korábbi kezelés génterápiás termékkel.
  2. Kísérleti transzplantációs eljárás átvétele.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Egyéb

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Allo-HSCT leendő
Azok az alanyok, akikhez beleegyezést kapnak, mielőtt allo-HSC infúziót kapnának. A szűrési időszak alatt beleegyezést kapnak és beiratkoznak a vizsgálatba.
Genetikai: Allo-HSCT
Allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció
Allo-HSCT részleges prospektív/retrospektív
Azok az alanyok, akiknek beleegyezését azután kapják meg, hogy allo-HSC infúziót kaptak, de még azelőtt, hogy a vizsgálat során elérnék a 24 hónapos infúziót. Az ebbe a kohorszba tartozó alanyok jövőre legalább a 24. hónapos látogatáson vesznek részt, hogy leendő tanulmányi adatokat szerezzenek erre és a 24. hónap utáni összes látogatásra vonatkozóan
Genetikai: Allo-HSCT
Allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció
Allo-HSCT retrospektív
Azok az alanyok, akik 2013. január 1-jén vagy azt követően kaptak allo-HSC infúziót, és a vizsgálati adatgyűjtés előtt meghaltak.
Genetikai: Allo-HSCT
Allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A transzplantációval kapcsolatos mortalitás (TRM) előfordulása.
Időkeret: 100 és 365 nappal az allo-HSC infúzió után
A TRM meghatározása szerint a betegség progresszióján kívül bármilyen, transzplantációval összefüggő ok miatti halál.
100 és 365 nappal az allo-HSC infúzió után
A neutrofil beültetés gyakorisága és időzítése.
Időkeret: 1-48 (± 1) hónappal az allo-HSC infúzió után
1-48 (± 1) hónappal az allo-HSC infúzió után
A vérlemezke-beültetés előfordulása és időzítése
Időkeret: 1-48 (± 1) hónappal az allo-HSC infúzió után
1-48 (± 1) hónappal az allo-HSC infúzió után
A beültetés kudarca vagy az allograft kilökődés előfordulása.
Időkeret: 1-48 (± 1) hónappal az allo-HSC infúzió után
1-48 (± 1) hónappal az allo-HSC infúzió után
Az elsődleges donor eredetű kimérizmus előfordulása ≥50%.
Időkeret: 100 nappal az allo-HSC infúzió után
100 nappal az allo-HSC infúzió után
A mellékhatások kritériumainak gyakorisága és súlyossága (CTCAE) ≥3. fokozatú nemkívánatos események, CTCAE ≥3. fokozatú fertőzések és minden SAE.
Időkeret: 1-48 (± 1) hónappal az allo-HSC infúzió után
1-48 (± 1) hónappal az allo-HSC infúzió után
Azon alanyok aránya, akik ≥II. fokozatú akut (Graft versus Host Disease) GVHD-t vagy krónikus GVHD-t tapasztalnak.
Időkeret: 1-48 (± 1) hónappal az allo-HSC infúzió után
1-48 (± 1) hónappal az allo-HSC infúzió után
≥II. fokozatú akut GVHD előfordulása.
Időkeret: 1-48 (± 1) hónappal az allo-HSC infúzió után
1-48 (± 1) hónappal az allo-HSC infúzió után
A krónikus GVHD előfordulása.
Időkeret: 1-48 (± 1) hónappal az allo-HSC infúzió után
1-48 (± 1) hónappal az allo-HSC infúzió után
Sürgősségi látogatások száma.
Időkeret: 1-48 (± 1) hónappal az allo-HSC infúzió után
1-48 (± 1) hónappal az allo-HSC infúzió után
Az intenzív osztályon való tartózkodás száma és időtartama.
Időkeret: 1-48 (± 1) hónappal az allo-HSC infúzió után
1-48 (± 1) hónappal az allo-HSC infúzió után
A fekvőbeteg kórházi kezelések száma és időtartama.
Időkeret: 1-48 (± 1) hónappal az allo-HSC infúzió után
1-48 (± 1) hónappal az allo-HSC infúzió után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A súlyos funkcionális fogyatékosságok (MFD-k) előfordulása.
Időkeret: 1-48 (± 2) hónappal az allo-HSC infúzió után
Az MFD a következők bármelyikeként definiálható: kommunikáció elvesztése, kérgi vakság, szondatáplálás, teljes inkontinencia, kerekesszék-függőség vagy az akaratlagos mozgás teljes elvesztése.
1-48 (± 2) hónappal az allo-HSC infúzió után
Változás az alapvonalhoz képest a Loes-pontszámban
Időkeret: 1-48 (± 2) hónappal az allo-HSC infúzió után
1-48 (± 2) hónappal az allo-HSC infúzió után
Változás a kiindulási értékhez képest a neurológiai funkció pontszámában (NFS)
Időkeret: 1-48 (± 2) hónappal az allo-HSC infúzió után
1-48 (± 2) hónappal az allo-HSC infúzió után
A gadolínium fokozásának gyakorisága és időzítése MRI-n, ha van ilyen
Időkeret: 1-48 (± 2) hónappal az allo-HSC infúzió után
1-48 (± 2) hónappal az allo-HSC infúzió után
MFD-mentes túlélés
Időkeret: 48 (± 2) hónappal az allo-HSC infúzió után
48 (± 2) hónappal az allo-HSC infúzió után
Általános túlélés
Időkeret: 48 (± 2) hónappal az allo-HSC infúzió után
48 (± 2) hónappal az allo-HSC infúzió után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

bluebird bio

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Elizabeth McNeil, MD MSc, bluebird bio, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. április 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. december 6.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. december 6.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. július 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. július 29.

Első közzététel (Becslés)

2014. július 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. május 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. május 19.

Utolsó ellenőrzés

2019. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALD-103

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Agyi adrenoleukodystrophia (CALD)

Klinikai vizsgálatok a Allo-HSCT

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Peru

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel