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Studio osservazionale per valutare gli esiti dell'HSCT allogenico per l'adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD)

19 maggio 2020 aggiornato da: bluebird bio

Uno studio di raccolta dati prospettico e retrospettivo per valutare i risultati nei maschi di età ≤17 anni sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia cerebrale

Lo studio ALD-103 sarà uno studio di raccolta dati multi-sito, globale, prospettico e retrospettivo progettato per valutare i risultati dell'allo-HSCT in soggetti di sesso maschile con CALD ≤17 anni di età.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

59

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Austral
  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3H 2R9
        • McGill University Health Centre
  • Germania
      • Leipzig, Germania
        • University Hospital Leipzig
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambine Gesú
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda
        • Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (PMC)
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02141
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Ragazzi di età pari o inferiore a 17 anni sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia cerebrale in modo prospettico o parzialmente prospettico/retrospettivo

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Fornire il consenso informato di un genitore affidatario o tutore competente con la capacità legale di eseguire un consenso approvato dall'Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) locale. Inoltre, sarà richiesto il consenso informato di soggetti capaci, in conformità con la direttiva dell'IRB/IEC dell'istituzione e tutti gli altri requisiti locali.
  2. Essere di sesso maschile e di età ≤17 anni al momento del trattamento, per i soggetti prospettici/retrospettivi retrospettivi e parziali, o al momento del consenso dei genitori/tutori e, ove appropriato, del consenso del soggetto, per i soggetti potenziali.
  3. Avere una diagnosi confermata di CALD come definito dal profilo VLCFA anormale e lesione cerebrale alla risonanza magnetica cerebrale.

  4. A seconda della coorte, il soggetto deve:

    • Essere programmati per la valutazione allo-HSCT presso un centro di studio (solo coorte prospettica),
    • Avere ricevuto un'infusione di allo-HSC e aver acconsentito in tempo per completare la visita del mese 24 nello studio (solo coorte prospettica/retrospettiva parziale), o
    • Hanno ricevuto la loro infusione allo-HSC più recente a partire dal 1 gennaio 2013 (solo coorte retrospettiva).

Criteri di esclusione:

  1. Precedente trattamento con un prodotto di terapia genica.
  2. Ricezione di una procedura di trapianto sperimentale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Altro

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Prospettiva allo-HSCT
Soggetti che saranno acconsentiti prima di aver ricevuto un'infusione allo-HSC. Saranno acconsentiti e iscritti allo studio durante il periodo di screening.
Genetico: Allo-HSCT
Trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche
Prospettiva/retrospettiva parziale allo-HSCT
- Soggetti che saranno acconsentiti dopo aver ricevuto un'infusione di allo-HSC ma prima che raggiungano 24 mesi dopo l'infusione nello studio. I soggetti in questa coorte parteciperanno in modo prospettico almeno alla visita del mese 24 al fine di ottenere dati prospettici durante lo studio per questa e tutte le visite dopo il mese 24
Genetico: Allo-HSCT
Trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche
Retrospettiva allo-HSCT
Soggetti che hanno ricevuto un'infusione di allo-HSC a partire dal 1° gennaio 2013 e sono deceduti prima della raccolta dei dati dello studio.
Genetico: Allo-HSCT
Trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza della mortalità correlata al trapianto (TRM).
Lasso di tempo: Attraverso 100 e 365 giorni dopo l'infusione di allo-HSC
La TRM è definita come morte dovuta a qualsiasi causa correlata al trapianto diversa dalla progressione della malattia.
Attraverso 100 e 365 giorni dopo l'infusione di allo-HSC
Incidenza e tempistica dell'attecchimento dei neutrofili.
Lasso di tempo: 1-48 (± 1) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
1-48 (± 1) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
Incidenza e tempistica dell'attecchimento piastrinico
Lasso di tempo: 1-48 (± 1) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
1-48 (± 1) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
Incidenza del fallimento dell'attecchimento o del rigetto dell'allotrapianto.
Lasso di tempo: 1-48 (± 1) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
1-48 (± 1) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
Incidenza del chimerismo derivato da donatore primario di ≥50%.
Lasso di tempo: entro 100 giorni dall'infusione di allo-HSC
entro 100 giorni dall'infusione di allo-HSC
Frequenza e gravità dei criteri per gli eventi avversi (CTCAE) ≥ Grado 3, infezioni CTCAE ≥ Grado 3 e tutti gli eventi avversi gravi.
Lasso di tempo: 1-48 (± 1) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
1-48 (± 1) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
Percentuale di soggetti che manifestano GVHD ≥Grado II acuta (malattia del trapianto contro l'ospite) o GVHD cronica.
Lasso di tempo: 1-48 (± 1) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
1-48 (± 1) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
Incidenza di GVHD acuta di grado II.
Lasso di tempo: 1-48 (± 1) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
1-48 (± 1) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
Incidenza di GVHD cronica.
Lasso di tempo: 1-48 (± 1) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
1-48 (± 1) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
Numero di visite al pronto soccorso.
Lasso di tempo: 1-48 (± 1) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
1-48 (± 1) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
Numero e durata della degenza in unità di terapia intensiva.
Lasso di tempo: 1-48 (± 1) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
1-48 (± 1) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
Numero e durata dei ricoveri ospedalieri.
Lasso di tempo: 1-48 (± 1) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
1-48 (± 1) mesi dopo l'infusione di allo-HSC

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza delle principali disabilità funzionali (MFD).
Lasso di tempo: 1-48 (± 2) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
L'MFD è definito come uno qualsiasi dei seguenti: perdita di comunicazione, cecità corticale, alimentazione tramite sondino, incontinenza totale, dipendenza dalla sedia a rotelle o completa perdita del movimento volontario.
1-48 (± 2) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
Modifica rispetto al basale nel punteggio di Loes
Lasso di tempo: 1-48 (± 2) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
1-48 (± 2) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
Variazione rispetto al basale nel punteggio della funzione neurologica (NFS)
Lasso di tempo: 1-48 (± 2) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
1-48 (± 2) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
Frequenza e tempistica della risoluzione dell'aumento del gadolinio alla risonanza magnetica, se applicabile
Lasso di tempo: 1-48 (± 2) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
1-48 (± 2) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
Sopravvivenza senza MFD
Lasso di tempo: 48 (± 2) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
48 (± 2) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 48 (± 2) mesi dopo l'infusione di allo-HSC
48 (± 2) mesi dopo l'infusione di allo-HSC

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

bluebird bio

Investigatori

  • Direttore dello studio: Elizabeth McNeil, MD MSc, bluebird bio, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2015

Completamento primario (Effettivo)

6 dicembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

6 dicembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 luglio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 luglio 2014

Primo Inserito (Stima)

31 luglio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 maggio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 maggio 2020

Ultimo verificato

1 dicembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALD-103

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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