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Beobachtungsstudie zur Bewertung allogener HSCT-Ergebnisse bei zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD)

19. Mai 2020 aktualisiert von: bluebird bio

Eine prospektive und retrospektive Datenerhebungsstudie zur Bewertung der Ergebnisse bei Männern im Alter von ≤17 Jahren, die sich einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation zur Behandlung der zerebralen Adrenoleukodystrophie unterziehen

Bei der Studie ALD-103 handelt es sich um eine standortübergreifende, globale, prospektive und retrospektive Datenerhebungsstudie, die darauf ausgelegt ist, die Ergebnisse der allo-HSCT bei männlichen Probanden mit CALD ≤ 17 Jahren zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

59

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Hospital Austral
  • Deutschland
      • Leipzig, Deutschland
        • University Hospital Leipzig
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambine Gesú
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • McGill University Health Centre
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande
        • Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (PMC)
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02141
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Jungen im Alter von 17 Jahren oder jünger, die prospektiv oder teilweise prospektiv/retrospektiv eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation zur Behandlung der zerebralen Adrenoleukodystrophie erhalten

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Geben Sie die informierte Zustimmung eines kompetenten sorgeberechtigten Elternteils oder Erziehungsberechtigten mit Rechtsfähigkeit ein, um eine vom örtlichen Institutional Review Board (IRB) / Independent Ethics Committee (IEC) genehmigte Zustimmung zu erteilen. Darüber hinaus wird gemäß der Richtlinie des IRB/IEC der Institution und allen anderen lokalen Anforderungen eine informierte Zustimmung von fähigen Probanden eingeholt.
  2. Sie müssen zum Zeitpunkt der Behandlung männlich und ≤ 17 Jahre alt sein, für retrospektive und teilweise prospektive/retrospektive Probanden oder zum Zeitpunkt der Zustimmung der Eltern/Erziehungsberechtigten und gegebenenfalls der Zustimmung des Probanden für prospektive Probanden.
  3. Eine bestätigte Diagnose von CALD haben, definiert durch ein abnormales VLCFA-Profil und eine zerebrale Läsion im MRT des Gehirns.

  4. Je nach Kohorte muss das Fach:

    • Für eine allo-HSCT-Evaluierung an einem Studienzentrum eingeplant sein (nur prospektive Kohorte),
    • Haben Sie eine allo-HSC-Infusion erhalten und rechtzeitig eingewilligt, um den Besuch in Monat 24 in der Studie abzuschließen (nur teilweise prospektive / retrospektive Kohorte), oder
    • Ihre letzte allo-HSC-Infusion am oder nach dem 1. Januar 2013 erhalten haben (nur retrospektive Kohorte).

Ausschlusskriterien:

  1. Vorherige Behandlung mit einem Gentherapieprodukt.
  2. Erhalt eines experimentellen Transplantationsverfahrens.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Allo-HSCT prospektiv
Probanden, denen zugestimmt wird, bevor sie eine allo-HSC-Infusion erhalten. Sie werden während des Screening-Zeitraums eingewilligt und in die Studie aufgenommen.
Genetisch: Allo-HSCT
Allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation
Allo-HSCT teilweise prospektiv/retrospektiv
Probanden, denen zugestimmt wird, nachdem sie eine allo-HSC-Infusion erhalten haben, aber bevor sie 24 Monate nach der Infusion in der Studie sind. Probanden in dieser Kohorte werden prospektiv mindestens am Besuch im Monat 24 teilnehmen, um prospektive Studiendaten für diesen und alle Besuche nach dem 24. Monat zu erhalten
Genetisch: Allo-HSCT
Allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation
Allo-HSCT-Retrospektive
Probanden, die am oder nach dem 1. Januar 2013 eine allo-HSC-Infusion erhielten und vor der Erhebung der Studiendaten starben.
Genetisch: Allo-HSCT
Allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz der transplantationsbedingten Mortalität (TRM).
Zeitfenster: Über 100 und 365 Tage nach der allo-HSC-Infusion
TRM ist definiert als Tod aufgrund einer anderen transplantationsbedingten Ursache als Krankheitsprogression.
Über 100 und 365 Tage nach der allo-HSC-Infusion
Häufigkeit und Zeitpunkt der Neutrophilentransplantation.
Zeitfenster: 1–48 (± 1) Monate nach der allo-HSC-Infusion
1–48 (± 1) Monate nach der allo-HSC-Infusion
Häufigkeit und Zeitpunkt der Thrombozytentransplantation
Zeitfenster: 1–48 (± 1) Monate nach der allo-HSC-Infusion
1–48 (± 1) Monate nach der allo-HSC-Infusion
Auftreten von Transplantationsversagen oder Allotransplantat-Abstoßung.
Zeitfenster: 1–48 (± 1) Monate nach der allo-HSC-Infusion
1–48 (± 1) Monate nach der allo-HSC-Infusion
Inzidenz von primärem Spender-abgeleitetem Chimärismus von ≥50 %.
Zeitfenster: bis 100 Tage nach der allo-HSC-Infusion
bis 100 Tage nach der allo-HSC-Infusion
Häufigkeit und Schweregrad der Kriterien für unerwünschte Ereignisse (CTCAE) ≥Grad 3 UE, CTCAE ≥Grad 3 Infektionen und alle SUE.
Zeitfenster: 1–48 (± 1) Monate nach der allo-HSC-Infusion
1–48 (± 1) Monate nach der allo-HSC-Infusion
Anteil der Probanden, bei denen entweder eine akute (Graft-versus-Host-Disease) GVHD ≥ Grad II oder eine chronische GVHD auftritt.
Zeitfenster: 1–48 (± 1) Monate nach der allo-HSC-Infusion
1–48 (± 1) Monate nach der allo-HSC-Infusion
Auftreten von akuter GVHD ≥ Grad II.
Zeitfenster: 1–48 (± 1) Monate nach der allo-HSC-Infusion
1–48 (± 1) Monate nach der allo-HSC-Infusion
Inzidenz von chronischer GVHD.
Zeitfenster: 1–48 (± 1) Monate nach der allo-HSC-Infusion
1–48 (± 1) Monate nach der allo-HSC-Infusion
Anzahl der Besuche in der Notaufnahme.
Zeitfenster: 1–48 (± 1) Monate nach der allo-HSC-Infusion
1–48 (± 1) Monate nach der allo-HSC-Infusion
Anzahl und Dauer des Aufenthaltes auf der Intensivstation.
Zeitfenster: 1–48 (± 1) Monate nach der allo-HSC-Infusion
1–48 (± 1) Monate nach der allo-HSC-Infusion
Anzahl und Dauer der stationären Krankenhausaufenthalte.
Zeitfenster: 1–48 (± 1) Monate nach der allo-HSC-Infusion
1–48 (± 1) Monate nach der allo-HSC-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von schweren funktionellen Behinderungen (MFDs).
Zeitfenster: 1–48 (± 2) Monate nach der allo-HSC-Infusion
MFDs sind wie folgt definiert: Kommunikationsverlust, kortikale Blindheit, Sondenernährung, vollständige Inkontinenz, Rollstuhlabhängigkeit oder vollständiger Verlust der willkürlichen Bewegung.
1–48 (± 2) Monate nach der allo-HSC-Infusion
Änderung von der Baseline im Loes-Score
Zeitfenster: 1–48 (± 2) Monate nach der allo-HSC-Infusion
1–48 (± 2) Monate nach der allo-HSC-Infusion
Änderung des neurologischen Funktionswerts (NFS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 1–48 (± 2) Monate nach der allo-HSC-Infusion
1–48 (± 2) Monate nach der allo-HSC-Infusion
Häufigkeit und Zeitpunkt des Abklingens der Gadolinium-Verstärkung im MRT, falls zutreffend
Zeitfenster: 1–48 (± 2) Monate nach der allo-HSC-Infusion
1–48 (± 2) Monate nach der allo-HSC-Infusion
MFD-freies Überleben
Zeitfenster: 48 (± 2) Monate nach allo-HSC-Infusion
48 (± 2) Monate nach allo-HSC-Infusion
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 48 (± 2) Monate nach allo-HSC-Infusion
48 (± 2) Monate nach allo-HSC-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

bluebird bio

Ermittler

  • Studienleiter: Elizabeth McNeil, MD MSc, bluebird bio, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. Dezember 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

6. Dezember 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Juli 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Juli 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

31. Juli 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Mai 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Mai 2020

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALD-103

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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