Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Havainnointitutkimus aivoadrenoleukodystrofian (CALD) allogeenisten HSCT-tulosten arvioimiseksi

tiistai 19. toukokuuta 2020 päivittänyt: bluebird bio

Prospektiivinen ja retrospektiivinen tiedonkeruututkimus tulosten arvioimiseksi ≤17-vuotiailla miehillä, joille tehdään allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto aivoadrenoleukodystrofian hoitoon

Tutkimus ALD-103 on monipaikkainen, globaali, prospektiivinen ja retrospektiivinen tiedonkeruututkimus, joka on suunniteltu arvioimaan allo-HSCT:n tuloksia miehillä, joiden CALD on ≤17-vuotias.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

59

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat
        • Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (PMC)
  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Hospital Austral
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambine Gesú
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • McGill University Health Centre
  • Saksa
      • Leipzig, Saksa
        • University Hospital Leipzig
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02141
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

17-vuotiaat tai nuoremmat pojat, jotka saavat allogeenistä hematopoieettista kantasolusiirtoa aivoadrenoleukodystrofian hoitoon prospektiivisesti tai osittain prospektiivisena/retrospektiivisenä

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Anna toimivaltaisen huoltajavanhemman tai huoltajan tietoinen suostumus, jolla on oikeuskelpoisuus suorittaa paikallisen Institutional Review Boardin (IRB)/Independent Ethics Committeen (IEC) hyväksymä suostumus. Lisäksi päteviltä henkilöiltä pyydetään tietoon perustuva suostumus laitoksen IRB/IEC:n ohjeiden ja kaikkien muiden paikallisten vaatimusten mukaisesti.
  2. Ole mies ja ≤17-vuotias hoidon aikana, retrospektiivisten ja osittaisten mahdollisten/retrospektiivisten koehenkilöiden osalta tai vanhempien/huoltajan suostumuksella ja tarvittaessa tutkittavan suostumuksella mahdollisten koehenkilöiden osalta.
  3. Sinulla on vahvistettu CALD-diagnoosi, joka on määritelty epänormaalin VLCFA-profiilin ja aivovaurion perusteella aivojen magneettikuvauksessa.

  4. Kohortista riippuen aiheen tulee:

    • Ole ajoitettu allo-HSCT-arviointiin tutkimuspaikalla (vain mahdollinen kohortti),
    • olet saanut allo-HSC-infuusion ja saanut ajoissa suostumuksen 24 kuukauden tutkimuskäynnin suorittamiseen (vain osittainen prospektiivinen/retrospektiivinen kohortti) tai
    • He ovat saaneet viimeisimmän allo-HSC-infuusion 1. tammikuuta 2013 tai sen jälkeen (vain retrospektiivinen kohortti).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aikaisempi hoito geeniterapiatuotteella.
  2. Kuitti kokeellisesta elinsiirtotoimenpiteestä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Muut

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Allo-HSCT mahdollinen
Koehenkilöt, joille annetaan suostumus ennen allo-HSC-infuusion saamista. Heille annetaan suostumus ja heidät kirjataan tutkimukseen seulontajakson aikana.
Geneettinen: Allo-HSCT
Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto
Allo-HSCT osittainen prospektiivinen/retrospektiivinen
Koehenkilöt, joille annetaan suostumus sen jälkeen, kun he ovat saaneet allo-HSC-infuusion, mutta ennen kuin he saavuttavat 24 kuukautta tutkimuksen infuusion jälkeen. Tämän kohortin koehenkilöt osallistuvat tulevaisuuteen vähintään 24 kuukauden vierailuun saadakseen mahdollisia opiskelutietoja tälle ja kaikille 24 kuukauden jälkeisille vierailuille
Geneettinen: Allo-HSCT
Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto
Allo-HSCT retrospektiivinen
Koehenkilöt, jotka saivat allo-HSC-infuusion 1. tammikuuta 2013 tai sen jälkeen ja kuolivat ennen tutkimustietojen keräämistä.
Geneettinen: Allo-HSCT
Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elinsiirtokuolleisuuden (TRM) ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: 100 ja 365 päivää allo-HSC-infuusion jälkeen
TRM määritellään kuolemaksi, joka johtuu jostain muusta siirtoon liittyvästä syystä kuin taudin etenemisestä.
100 ja 365 päivää allo-HSC-infuusion jälkeen
Neutrofiilien istuttamisen ilmaantuvuus ja ajoitus.
Aikaikkuna: 1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Verihiutaleiden kiinnittymisen ilmaantuvuus ja ajoitus
Aikaikkuna: 1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Siirteen epäonnistumisen tai allograftin hylkimisen ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: 1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Primaarisen luovuttajaperäisen kimerismin ilmaantuvuus ≥50 %.
Aikaikkuna: 100 päivää allo-HSC-infuusion jälkeen
100 päivää allo-HSC-infuusion jälkeen
Haittatapahtumien kriteerien esiintymistiheys ja vakavuus (CTCAE) ≥ Grade 3 AE, CTCAE ≥ Grade 3 infektiot ja kaikki SAE.
Aikaikkuna: 1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla on joko ≥ asteen II akuutti (grafti versus isäntätauti) GVHD tai krooninen GVHD.
Aikaikkuna: 1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
≥Grased II akuutin GVHD:n ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: 1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Kroonisen GVHD:n esiintyvyys.
Aikaikkuna: 1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Päivystyskäyntien määrä.
Aikaikkuna: 1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Tehohoitojakson määrä ja kesto.
Aikaikkuna: 1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Sairaalahoitojen määrä ja kesto.
Aikaikkuna: 1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vakavien toimintahäiriöiden esiintyvyys (MFD).
Aikaikkuna: 1-48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Monitoimilaitteet määritellään joksikin seuraavista: yhteyden katkeaminen, aivokuoren sokeus, letkusyöttö, täydellinen inkontinenssi, pyörätuoliriippuvuus tai vapaaehtoisen liikkeen täydellinen menetys.
1-48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Muutos lähtötasosta Loes-pisteissä
Aikaikkuna: 1-48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Neurologisten toimintapisteiden (NFS) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 1-48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
MRI:n gadolinium-parannuksen erottumistiheys ja -aika, jos mahdollista
Aikaikkuna: 1-48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
MFD-vapaa selviytymistä
Aikaikkuna: 48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

bluebird bio

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Elizabeth McNeil, MD MSc, bluebird bio, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 6. joulukuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 6. joulukuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 28. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 29. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 31. heinäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 21. toukokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. toukokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALD-103

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa