Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační studie k vyhodnocení alogenních HSCT výsledků pro cerebrální adrenoleukodystrofii (CALD)

19. května 2020 aktualizováno: bluebird bio

Prospektivní a retrospektivní studie sběru dat k vyhodnocení výsledků u mužů ve věku ≤ 17 let podstupujících alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk pro léčbu mozkové adrenoleukodystrofie

Studie ALD-103 bude vícemístná, globální, prospektivní a retrospektivní studie sběru dat, která je navržena tak, aby vyhodnotila výsledky allo-HSCT u mužů s CALD ≤17 let.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

59

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Austral
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko
        • Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (PMC)
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambine Gesú
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • McGill University Health Centre
  • Německo
      • Leipzig, Německo
        • University Hospital Leipzig
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02141
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Chlapci ve věku 17 let nebo mladší podstupující alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk pro léčbu mozkové adrenoleukodystrofie prospektivně nebo částečně prospektivně/retrospektivně

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Poskytněte informovaný souhlas od kompetentního opatrovnického rodiče nebo opatrovníka s právní způsobilostí k provedení souhlasu schváleného místní institucionální revizní radou (IRB)/nezávislou etickou komisí (IEC). Kromě toho bude vyžadován informovaný souhlas od schopných subjektů v souladu se směrnicí IRB/IEC instituce a všemi dalšími místními požadavky.
  2. Být muž a být ve věku ≤ 17 let v době léčby, pro retrospektivní a částečné prospektivní/retrospektivní subjekty, nebo v době souhlasu rodičů/opatrovníka a tam, kde je to vhodné, souhlasu subjektu, u potenciálních subjektů.
  3. Mít potvrzenou diagnózu CALD definovanou abnormálním profilem VLCFA a cerebrální lézí na MRI mozku.

  4. V závislosti na kohortě musí subjekt:

    • být naplánováno na hodnocení allo-HSCT v místě studie (pouze prospektivní kohorta),
    • Dostali infuzi allo-HSC a byli včas schváleni k dokončení návštěvy ve studii ve 24. měsíci (pouze částečná prospektivní/retrospektivní kohorta), nebo
    • Dostali poslední infuzi allo-HSC 1. ledna 2013 nebo později (pouze retrospektivní kohorta).

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí léčba přípravkem pro genovou terapii.
  2. Příjem experimentálního transplantačního postupu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Jiný

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Prospektivní Allo-HSCT
Subjekty, kterým bude udělen souhlas před tím, než obdrží infuzi allo-HSC. Budou schváleni a zapsáni do studie během období screeningu.
Genetický: Allo-HSCT
Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk
Allo-HSCT částečná prospektivní/retrospektivní
Subjekty, které budou souhlasit poté, co dostali infuzi allo-HSC, ale předtím, než dosáhnou 24 měsíců po infuzi ve studii. Subjekty v této kohortě se budou prospektivně účastnit alespoň návštěvy v měsíci 24, aby získaly prospektivní data ze studie pro tuto a všechny návštěvy po 24. měsíci
Genetický: Allo-HSCT
Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk
Retrospektiva Allo-HSCT
Subjekty, které dostaly allo-HSC infuzi 1. ledna 2013 nebo později a zemřely před sběrem dat ze studie.
Genetický: Allo-HSCT
Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence mortality související s transplantací (TRM).
Časové okno: Během 100 a 365 dnů po infuzi allo-HSC
TRM je definováno jako úmrtí v důsledku jakékoli jiné příčiny související s transplantací, než je progrese onemocnění.
Během 100 a 365 dnů po infuzi allo-HSC
Výskyt a načasování přihojení neutrofilů.
Časové okno: 1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
Výskyt a načasování přihojení krevních destiček
Časové okno: 1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
Výskyt selhání štěpu nebo odmítnutí aloštěpu.
Časové okno: 1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
Incidence chimérismu odvozeného od primárního dárce ≥50 %.
Časové okno: do 100 dnů po infuzi allo-HSC
do 100 dnů po infuzi allo-HSC
Frekvence a závažnost kritérií pro nežádoucí příhody (CTCAE) AE ≥3. stupně, infekce CTCAE ≥3. stupně a všechny SAE.
Časové okno: 1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
Podíl subjektů, které prodělaly buď akutní GVHD ≥II. stupně (GVHD versus onemocnění štěpu) nebo chronickou GVHD.
Časové okno: 1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
Výskyt akutní GVHD ≥II. stupně.
Časové okno: 1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
Výskyt chronické GVHD.
Časové okno: 1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
Počet návštěv pohotovosti.
Časové okno: 1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
Počet a délka pobytu na jednotce intenzivní péče.
Časové okno: 1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
Počet a doba hospitalizace na lůžku.
Časové okno: 1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt hlavních funkčních poruch (MFD).
Časové okno: 1-48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC
MFD je definována jako kterákoli z následujících situací: ztráta komunikace, kortikální slepota, krmení sondou, úplná inkontinence, závislost na invalidním vozíku nebo úplná ztráta volního pohybu.
1-48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC
Změna od základní linie ve skóre Loes
Časové okno: 1-48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC
Změna skóre neurologické funkce (NFS) od výchozí hodnoty
Časové okno: 1-48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC
Frekvence a načasování rozlišení zesílení gadolinia na MRI, pokud je to vhodné
Časové okno: 1-48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC
Přežití bez MFD
Časové okno: 48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC
48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC
Celkové přežití
Časové okno: 48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC
48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

bluebird bio

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Elizabeth McNeil, MD MSc, bluebird bio, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

6. prosince 2019

Dokončení studie (Aktuální)

6. prosince 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. července 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. července 2014

První zveřejněno (Odhad)

31. července 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. května 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. května 2020

Naposledy ověřeno

1. prosince 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALD-103

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Cerebrální adrenoleukodystrofie (CALD)

Klinické studie na Allo-HSCT

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Croatia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit