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脳性副腎白質ジストロフィー（CALD）に対する同種HSCTの結果を評価するための観察研究

2020年5月19日 更新者：bluebird bio

脳性副腎白質ジストロフィーの治療のために同種造血幹細胞移植を受けている17歳以下の男性の転帰を評価するための前向きおよび後ろ向きのデータ収集研究

試験 ALD-103 は、17 歳以下の CALD の男性被験者における同種 HSCT の結果を評価するように設計された、多施設、グローバル、前向きおよび後ろ向きのデータ収集試験です。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (実際)

59

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02141
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン
        • Hospital Austral
  • イギリス
      • London、イギリス
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • イタリア
      • Roma、イタリア、00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambine Gesú
  • オランダ
      • Utrecht、オランダ
        • Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (PMC)
  • カナダ
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、カナダ、H3H 2R9
        • McGill University Health Centre
  • ドイツ
      • Leipzig、ドイツ
        • University Hospital Leipzig

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

17年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

脳性副腎白質ジストロフィーの治療のために同種造血幹細胞移植を受ける17歳以下の男児

説明

包含基準:

  1. 地元の治験審査委員会 (IRB)/独立倫理委員会 (IEC) が承認した同意を実行する法的能力を持つ有能な親権者または保護者からのインフォームド コンセントを提供します。 さらに、インフォームド コンセントは、機関の IRB/IEC の指令およびその他すべての地域の要件に従って、有能な被験者から求められます。
  2. -回顧的および部分的な将来/遡及的被験者の場合、または親/保護者の同意の時点で、および必要に応じて、被験者の同意の時点で、男性で17歳以下であること。
  3. -異常なVLCFAプロファイルと脳MRIでの脳病変によって定義されるように、CALDの診断が確認されています。

  4. コホートに応じて、被験者は次のことを行う必要があります。

    • -研究サイトで同種HSCT評価が予定されている（前向きコホートのみ）、
    • 同種 HSC 注入を受けており、24 か月目の研究訪問を完了するために間に合うように同意されている (部分的な前向き/後ろ向きコホートのみ)、または
    • -2013年1月1日以降に最新の同種HSC注入を受けた（レトロスペクティブコホートのみ）。

除外基準:

  1. -遺伝子治療製品による以前の治療。
  2. 実験的移植手順の受領。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：他の

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
同種HSCTの見込み
-同種HSC注入を受ける前に同意される被験者。 彼らは、スクリーニング期間中に同意され、研究に登録されます。
遺伝的：同種HSCT
同種造血幹細胞移植
同種HSCTの部分的な前向き/後ろ向き
-同種HSC注入を受けた後、研究で注入後24か月に達する前に同意される被験者。 このコホートの被験者は、少なくとも24か月目の訪問に前向きに参加し、これに関する研究に関する将来のデータを取得し、24か月目以降のすべての訪問を行います。
遺伝的：同種HSCT
同種造血幹細胞移植
同種 HSCT レトロスペクティブ
2013 年 1 月 1 日以降にアロ HSC 注入を受け、試験データ収集前に死亡した被験者。
遺伝的：同種HSCT
同種造血幹細胞移植

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
移植関連死亡率 (TRM) の発生率。
時間枠：同種HSC注入後100日および365日まで
TRM は、病気の進行以外の移植関連の原因による死亡と定義されています。
同種HSC注入後100日および365日まで
好中球生着の発生率とタイミング。
時間枠：同種HSC注入後1～48（±1）ヶ月
同種HSC注入後1～48（±1）ヶ月
血小板生着の発生率とタイミング
時間枠：同種HSC注入後1～48（±1）ヶ月
同種HSC注入後1～48（±1）ヶ月
生着失敗または同種移植拒絶の発生率。
時間枠：同種HSC注入後1～48（±1）ヶ月
同種HSC注入後1～48（±1）ヶ月
一次ドナー由来のキメリズムの発生率が50%以上。
時間枠：同種HSC注入後100日までに
同種HSC注入後100日までに
Criteria for Adverse Events (CTCAE) ≥Grade 3 AE、CTCAE ≥Grade 3 感染症、およびすべての SAE の頻度と重症度。
時間枠：同種HSC注入後1～48（±1）ヶ月
同種HSC注入後1～48（±1）ヶ月
グレードII以上の急性（移植片対宿主病）GVHDまたは慢性GVHDのいずれかを経験した被験者の割合。
時間枠：同種HSC注入後1～48（±1）ヶ月
同種HSC注入後1～48（±1）ヶ月
-グレードII以上の急性GVHDの発生率。
時間枠：同種HSC注入後1～48（±1）ヶ月
同種HSC注入後1～48（±1）ヶ月
慢性 GVHD の発生率。
時間枠：同種HSC注入後1～48（±1）ヶ月
同種HSC注入後1～48（±1）ヶ月
緊急治療室の訪問数。
時間枠：同種HSC注入後1～48（±1）ヶ月
同種HSC注入後1～48（±1）ヶ月
集中治療室滞在の数と期間。
時間枠：同種HSC注入後1～48（±1）ヶ月
同種HSC注入後1～48（±1）ヶ月
入院患者の入院の数と期間。
時間枠：同種HSC注入後1～48（±1）ヶ月
同種HSC注入後1～48（±1）ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
主要な機能障害 (MFDs) の発生率。
時間枠：同種HSC注入後1～48（±2）ヶ月
MFD は、コミュニケーションの喪失、皮質盲、経管栄養、完全失禁、車椅子依存、随意運動の完全な喪失のいずれかとして定義されます。
同種HSC注入後1～48（±2）ヶ月
Loesスコアのベースラインからの変化
時間枠：同種HSC注入後1～48（±2）ヶ月
同種HSC注入後1～48（±2）ヶ月
神経機能スコア（NFS）のベースラインからの変化
時間枠：同種HSC注入後1～48（±2）ヶ月
同種HSC注入後1～48（±2）ヶ月
該当する場合、MRI でのガドリニウム造影の解像度の頻度とタイミング
時間枠：同種HSC注入後1～48（±2）ヶ月
同種HSC注入後1～48（±2）ヶ月
MFDのない生存
時間枠：同種HSC注入後48（±2）ヶ月
同種HSC注入後48（±2）ヶ月
全生存
時間枠：同種HSC注入後48（±2）ヶ月
同種HSC注入後48（±2）ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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bluebird bio

捜査官

  • スタディディレクター：Elizabeth McNeil, MD MSc、bluebird bio, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年4月1日

一次修了 (実際)

2019年12月6日

研究の完了 (実際)

2019年12月6日

試験登録日

最初に提出

2014年7月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年7月29日

最初の投稿 (見積もり)

2014年7月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年5月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年5月19日

最終確認日

2019年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ALD-103

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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