Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Observasjonsstudie for å evaluere allogene HSCT-resultater for cerebral adrenoleukodystrofi (CALD)

19. mai 2020 oppdatert av: bluebird bio

En prospektiv og retrospektiv datainnsamlingsstudie for å evaluere resultater hos menn ≤17 år som gjennomgår allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon for behandling av cerebral adrenoleukodystrofi

Studie ALD-103 vil være en multi-site, global, prospektiv og retrospektiv datainnsamlingsstudie som er designet for å evaluere resultatene av allo-HSCT hos mannlige forsøkspersoner med CALD ≤17 år.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

59

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Austral
  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3H 2R9
        • McGill University Health Centre
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02141
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambine Gesú
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland
        • Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (PMC)
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland
        • University Hospital Leipzig

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Gutter på 17 år eller yngre som får allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon for behandling av cerebral adrenoleukodystrofi prospektivt eller delvis prospektivt/retrospektivt

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Gi informert samtykke fra en kompetent omsorgsforelder eller verge med rettslig kapasitet til å utføre et lokalt godkjent samtykke fra Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC). I tillegg vil det bli innhentet informert samtykke fra dyktige fagpersoner, i samsvar med direktivet fra institusjonens IRB/IEC og alle andre lokale krav.
  2. Være mann og ≤17 år på behandlingstidspunktet, for retrospektive og delvise prospektive/retrospektive forsøkspersoner, eller på tidspunktet for samtykke fra foreldre/foresatte og, der det er hensiktsmessig, samtykke, for potensielle forsøkspersoner.
  3. Ha en bekreftet diagnose av CALD som definert av unormal VLCFA-profil og cerebral lesjon på hjerne-MR.

  4. Avhengig av årskullet må faget:

    • Bli planlagt for allo-HSCT-evaluering på et studiested (kun potensiell kohort),
    • Har mottatt en allo-HSC-infusjon og fått samtykke i tide til å fullføre måned 24-besøket på studien (kun delvis prospektiv/retrospektiv kohort), eller
    • Har mottatt sin siste allo-HSC-infusjon på eller etter 1. januar 2013 (kun retrospektiv kohort).

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere behandling med et genterapiprodukt.
  2. Mottak av en eksperimentell transplantasjonsprosedyre.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Annen

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Allo-HSCT potensiell
Forsøkspersoner som vil få samtykke før de mottok en allo-HSC-infusjon. De vil bli samtykket og registrert på studien i løpet av screeningsperioden.
Genetisk: Allo-HSCT
Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon
Allo-HSCT delvis prospektiv/retrospektiv
Forsøkspersoner som vil få samtykke etter at de mottok en allo-HSC-infusjon, men før de når 24 måneder etter infusjon på studien. Emner i denne kohorten vil delta prospektivt i minst måned 24-besøket for å få prospektive on-studie data for dette og alle besøk etter måned 24
Genetisk: Allo-HSCT
Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon
Allo-HSCT retrospektiv
Forsøkspersoner som mottok en allo-HSC-infusjon 1. januar 2013 eller senere og døde før innsamling av studiedata.
Genetisk: Allo-HSCT
Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM).
Tidsramme: Gjennom 100 og 365 dager etter allo-HSC infusjon
TRM er definert som død på grunn av enhver annen transplantasjonsrelatert årsak enn sykdomsprogresjon.
Gjennom 100 og 365 dager etter allo-HSC infusjon
Forekomst og tidspunkt for nøytrofil engraftment.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder etter allo-HSC infusjon
1-48 (± 1) måneder etter allo-HSC infusjon
Forekomst og tidspunkt for blodplatetransplantasjon
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder etter allo-HSC infusjon
1-48 (± 1) måneder etter allo-HSC infusjon
Forekomst av engraftmentsvikt eller allograftavvisning.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder etter allo-HSC infusjon
1-48 (± 1) måneder etter allo-HSC infusjon
Forekomst av primær donor-avledet kimerisme på ≥50 %.
Tidsramme: innen 100 dager etter allo-HSC infusjon
innen 100 dager etter allo-HSC infusjon
Frekvens og alvorlighetsgrad av kriterier for bivirkninger (CTCAE) ≥Grad 3 AE, CTCAE ≥Grade 3 infeksjoner og alle SAE.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder etter allo-HSC infusjon
1-48 (± 1) måneder etter allo-HSC infusjon
Andel av forsøkspersoner som opplever enten ≥Grad II akutt (Graft versus Host Disease) GVHD eller kronisk GVHD.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder etter allo-HSC infusjon
1-48 (± 1) måneder etter allo-HSC infusjon
Forekomst av ≥Grade II akutt GVHD.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder etter allo-HSC infusjon
1-48 (± 1) måneder etter allo-HSC infusjon
Forekomst av kronisk GVHD.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder etter allo-HSC infusjon
1-48 (± 1) måneder etter allo-HSC infusjon
Antall legevaktbesøk.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder etter allo-HSC infusjon
1-48 (± 1) måneder etter allo-HSC infusjon
Antall og varighet av intensivopphold.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder etter allo-HSC infusjon
1-48 (± 1) måneder etter allo-HSC infusjon
Antall og varighet av innleggelse på sykehus.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder etter allo-HSC infusjon
1-48 (± 1) måneder etter allo-HSC infusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av store funksjonshemminger (MFD).
Tidsramme: 1-48 (± 2) måneder etter allo-HSC infusjon
MFDs er definert som et av følgende: tap av kommunikasjon, kortikal blindhet, sondeernæring, total inkontinens, rullestolavhengighet eller fullstendig tap av frivillig bevegelse.
1-48 (± 2) måneder etter allo-HSC infusjon
Endring fra Baseline i Loes-score
Tidsramme: 1-48 (± 2) måneder etter allo-HSC infusjon
1-48 (± 2) måneder etter allo-HSC infusjon
Endring fra baseline i nevrologisk funksjonspoeng (NFS)
Tidsramme: 1-48 (± 2) måneder etter allo-HSC infusjon
1-48 (± 2) måneder etter allo-HSC infusjon
Frekvens og tidspunkt for oppløsning av gadoliniumforsterkning på MR, hvis aktuelt
Tidsramme: 1-48 (± 2) måneder etter allo-HSC infusjon
1-48 (± 2) måneder etter allo-HSC infusjon
MFD-fri overlevelse
Tidsramme: 48 (± 2) måneder etter allo-HSC infusjon
48 (± 2) måneder etter allo-HSC infusjon
Total overlevelse
Tidsramme: 48 (± 2) måneder etter allo-HSC infusjon
48 (± 2) måneder etter allo-HSC infusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

bluebird bio

Etterforskere

  • Studieleder: Elizabeth McNeil, MD MSc, bluebird bio, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2015

Primær fullføring (Faktiske)

6. desember 2019

Studiet fullført (Faktiske)

6. desember 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. juli 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. juli 2014

Først lagt ut (Anslag)

31. juli 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. mai 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2020

Sist bekreftet

1. desember 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALD-103

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere