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Estudo observacional para avaliar resultados de HSCT alogênico para adrenoleucodistrofia cerebral (CALD)

19 de maio de 2020 atualizado por: bluebird bio

Um estudo prospectivo e retrospectivo de coleta de dados para avaliar os resultados em homens ≤ 17 anos de idade submetidos a transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas para o tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral

O estudo ALD-103 será um estudo de coleta de dados multilocal, global, prospectivo e retrospectivo, projetado para avaliar os resultados do alo-HSCT em indivíduos do sexo masculino com CALD ≤17 anos de idade.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

59

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Leipzig, Alemanha
        • University Hospital Leipzig
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Austral
  • Canadá
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3H 2R9
        • McGill University Health Centre
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02141
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda
        • Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (PMC)
  • Itália
      • Roma, Itália, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambine Gesú
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Meninos com 17 anos ou menos recebendo transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas para o tratamento de adrenoleucodistrofia cerebral prospectivamente ou parcialmente prospectivo/retrospectivo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Forneça o consentimento informado de um pai/mãe ou tutor competente com capacidade legal para executar um consentimento aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB)/Comitê de Ética Independente (IEC). Além disso, o consentimento informado será obtido de indivíduos capazes, de acordo com a diretriz do IRB/IEC da instituição e todos os outros requisitos locais.
  2. Ser do sexo masculino e ter ≤ 17 anos de idade no momento do tratamento, para sujeitos prospectivos/retrospectivos retrospectivos e parciais, ou no momento do consentimento dos pais/responsáveis ​​e, quando apropriado, consentimento do sujeito, para sujeitos prospectivos.
  3. Ter um diagnóstico confirmado de CALD, definido por perfil VLCFA anormal e lesão cerebral na ressonância magnética do cérebro.

  4. Dependendo da coorte, o sujeito deve:

    • Estar agendado para avaliação alo-HSCT em um local de estudo (somente coorte prospectiva),
    • Recebeu uma infusão de alo-HSC e consentiu a tempo de concluir a visita do mês 24 no estudo (somente coorte prospectiva/retrospectiva parcial), ou
    • Receberam a infusão mais recente de alo-HSC em ou após 1º de janeiro de 2013 (somente coorte retrospectiva).

Critério de exclusão:

  1. Tratamento prévio com um produto de terapia genética.
  2. Recebimento de um procedimento de transplante experimental.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Outro

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Alo-HSCT prospectivo
Indivíduos que serão consentidos antes de receberem uma infusão de alo-HSC. Eles serão consentidos e inscritos no estudo durante o período de triagem.
Genético: Allo-HSCT
Transplante Alogênico de Células Tronco Hematopoiéticas
Alo-HSCT parcial prospectivo/retrospectivo
Indivíduos que serão consentidos após receberem uma infusão de alo-HSC, mas antes de atingirem 24 meses após a infusão no estudo. Os indivíduos nesta coorte participarão prospectivamente em pelo menos a visita do 24º mês, a fim de obter dados prospectivos do estudo para esta e todas as visitas após o 24º mês
Genético: Allo-HSCT
Transplante Alogênico de Células Tronco Hematopoiéticas
Allo-HSCT retrospectivo
Indivíduos que receberam uma infusão de alo-HSC em ou após 1º de janeiro de 2013 e morreram antes da coleta de dados do estudo.
Genético: Allo-HSCT
Transplante Alogênico de Células Tronco Hematopoiéticas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de mortalidade relacionada ao transplante (TRM).
Prazo: Através de 100 e 365 dias após a infusão de alo-HSC
TRM é definido como morte devido a qualquer causa relacionada ao transplante que não seja a progressão da doença.
Através de 100 e 365 dias após a infusão de alo-HSC
Incidência e tempo de enxerto de neutrófilos.
Prazo: 1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
Incidência e momento do enxerto de plaquetas
Prazo: 1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
Incidência de falha do enxerto ou rejeição do aloenxerto.
Prazo: 1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
Incidência de quimerismo derivado do doador primário de ≥50%.
Prazo: até 100 dias após a infusão de alo-HSC
até 100 dias após a infusão de alo-HSC
Frequência e gravidade dos Critérios para Eventos Adversos (CTCAE) ≥Grau 3 EAs, CTCAE ≥Grau 3 infecções e todos os SAEs.
Prazo: 1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
Proporção de indivíduos que apresentam GVHD ≥Grau II agudo (doença do enxerto versus hospedeiro) ou GVHD crônico.
Prazo: 1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
Incidência de DECH aguda ≥Grau II.
Prazo: 1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
Incidência de DECH crônica.
Prazo: 1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
Número de atendimentos de emergência.
Prazo: 1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
Número e duração da permanência na unidade de terapia intensiva.
Prazo: 1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
Número e duração da internação do paciente.
Prazo: 1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de Deficiências Funcionais Graves (MFDs).
Prazo: 1-48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC
Os MFDs são definidos como qualquer um dos seguintes: perda de comunicação, cegueira cortical, alimentação por sonda, incontinência total, dependência de cadeira de rodas ou perda completa de movimento voluntário.
1-48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC
Alteração da linha de base na pontuação de Loes
Prazo: 1-48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC
Mudança da linha de base no escore de função neurológica (NFS)
Prazo: 1-48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC
Frequência e tempo de resolução do realce de gadolínio na ressonância magnética, se aplicável
Prazo: 1-48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC
Sobrevida livre de MFD
Prazo: 48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC
48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC
Sobrevida geral
Prazo: 48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC
48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

bluebird bio

Investigadores

  • Diretor de estudo: Elizabeth McNeil, MD MSc, bluebird bio, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de abril de 2015

Conclusão Primária (Real)

6 de dezembro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

6 de dezembro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de julho de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de julho de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

31 de julho de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de maio de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de maio de 2020

Última verificação

1 de dezembro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALD-103

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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