Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Observationeel onderzoek om allogene HSCT-uitkomsten voor cerebrale adrenoleukodystrofie (CALD) te evalueren

19 mei 2020 bijgewerkt door: bluebird bio

Een prospectieve en retrospectieve gegevensverzamelingsstudie om de resultaten te evalueren bij mannen ≤17 jaar die een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie ondergaan voor de behandeling van cerebrale adrenoleukodystrofie

Studie ALD-103 zal een multi-site, globale, prospectieve en retrospectieve dataverzamelingsstudie zijn die is ontworpen om de resultaten van allo-HSCT te evalueren bij mannelijke proefpersonen met CALD ≤17 jaar oud.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

59

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Hospital Austral
  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3H 2R9
        • McGill University Health Centre
  • Duitsland
      • Leipzig, Duitsland
        • University Hospital Leipzig
  • Italië
      • Roma, Italië, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambine Gesú
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland
        • Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (PMC)
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02141
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Jongens van 17 jaar of jonger die een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie ondergaan voor de behandeling van cerebrale adrenoleukodystrofie (prospectief of gedeeltelijk prospectief/retrospectief)

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Zorg voor geïnformeerde toestemming van een bevoegde gezaghebbende ouder of voogd met wettelijke bevoegdheid om een ​​door de lokale Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) goedgekeurde toestemming uit te voeren. Bovendien zal geïnformeerde toestemming worden gevraagd aan bekwame proefpersonen, in overeenstemming met de richtlijn van de IRB/IEC van de instelling en alle andere lokale vereisten.
  2. Een man zijn en ≤17 jaar oud zijn op het moment van de behandeling, voor retrospectieve en gedeeltelijke toekomstige/retrospectieve proefpersonen, of op het moment van toestemming van de ouder/voogd en, waar van toepassing, toestemming van de proefpersoon, voor toekomstige proefpersonen.
  3. Een bevestigde diagnose van CALD hebben, zoals gedefinieerd door een abnormaal VLCFA-profiel en cerebrale laesie op MRI van de hersenen.

  4. Afhankelijk van het cohort moet het onderwerp:

    • ingepland zijn voor allo-HSCT-evaluatie op een onderzoekslocatie (alleen prospectief cohort),
    • een allo-HSC-infusie hebben gekregen en op tijd toestemming hebben gekregen om het studiebezoek van maand 24 af te ronden (alleen gedeeltelijk prospectief/retrospectief cohort), of
    • Hun meest recente allo-HSC-infusie hebben gekregen op of na 1 januari 2013 (alleen retrospectief cohort).

Uitsluitingscriteria:

  1. Eerdere behandeling met een gentherapieproduct.
  2. Ontvangst van een experimentele transplantatieprocedure.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Ander

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Allo-HSCT prospectief
Proefpersonen die toestemming zullen krijgen voordat ze een allo-HSC-infusie kregen. Ze krijgen toestemming en worden ingeschreven voor het onderzoek tijdens de screeningperiode.
Genetisch: Allo-HSCT
Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie
Allo-HSCT gedeeltelijk prospectief/retrospectief
Proefpersonen die toestemming zullen krijgen nadat ze een allo-HSC-infusie hebben gekregen, maar voordat ze 24 maanden na de infusie bereiken tijdens de studie. Proefpersonen in dit cohort zullen prospectief deelnemen aan ten minste het bezoek van maand 24 om prospectieve onderzoeksgegevens te verkrijgen voor dit bezoek en alle bezoeken na maand 24
Genetisch: Allo-HSCT
Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie
Allo-HSCT retrospectief
Proefpersonen die op of na 1 januari 2013 een allo-HSC-infuus kregen en stierven vóór het verzamelen van onderzoeksgegevens.
Genetisch: Allo-HSCT
Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van transplantatiegerelateerde mortaliteit (TRM).
Tijdsspanne: Tot 100 en 365 dagen na allo-HSC-infusie
TRM wordt gedefinieerd als overlijden als gevolg van een andere transplantatiegerelateerde oorzaak dan ziekteprogressie.
Tot 100 en 365 dagen na allo-HSC-infusie
Incidentie en timing van neutrofielentransplantatie.
Tijdsspanne: 1-48 (± 1) maanden na allo-HSC-infusie
1-48 (± 1) maanden na allo-HSC-infusie
Incidentie en timing van bloedplaatjesimplantatie
Tijdsspanne: 1-48 (± 1) maanden na allo-HSC-infusie
1-48 (± 1) maanden na allo-HSC-infusie
Incidentie van mislukte implantatie of afstoting van transplantaat.
Tijdsspanne: 1-48 (± 1) maanden na allo-HSC-infusie
1-48 (± 1) maanden na allo-HSC-infusie
Incidentie van primair donor-afgeleid chimerisme van ≥50%.
Tijdsspanne: uiterlijk 100 dagen na allo-HSC-infusie
uiterlijk 100 dagen na allo-HSC-infusie
Frequentie en ernst van de criteria voor bijwerkingen (CTCAE) ≥Graad 3 bijwerkingen, CTCAE ≥Graad 3 infecties en alle SAE's.
Tijdsspanne: 1-48 (± 1) maanden na allo-HSC-infusie
1-48 (± 1) maanden na allo-HSC-infusie
Percentage proefpersonen dat ≥graad II acute (graft-versus-host-ziekte) GVHD of chronische GVHD ervaart.
Tijdsspanne: 1-48 (± 1) maanden na allo-HSC-infusie
1-48 (± 1) maanden na allo-HSC-infusie
Incidentie van ≥Graad II acute GVHD.
Tijdsspanne: 1-48 (± 1) maanden na allo-HSC-infusie
1-48 (± 1) maanden na allo-HSC-infusie
Incidentie van chronische GVHD.
Tijdsspanne: 1-48 (± 1) maanden na allo-HSC-infusie
1-48 (± 1) maanden na allo-HSC-infusie
Aantal bezoeken aan de spoedeisende hulp.
Tijdsspanne: 1-48 (± 1) maanden na allo-HSC-infusie
1-48 (± 1) maanden na allo-HSC-infusie
Aantal en duur van verblijf op de intensive care.
Tijdsspanne: 1-48 (± 1) maanden na allo-HSC-infusie
1-48 (± 1) maanden na allo-HSC-infusie
Aantal en duur van intramurale ziekenhuisopname.
Tijdsspanne: 1-48 (± 1) maanden na allo-HSC-infusie
1-48 (± 1) maanden na allo-HSC-infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van ernstige functionele beperkingen (MFD's).
Tijdsspanne: 1-48 (± 2) maanden na allo-HSC-infusie
MFD's worden gedefinieerd als een van de volgende: verlies van communicatie, corticale blindheid, sondevoeding, totale incontinentie, rolstoelafhankelijkheid of volledig verlies van vrijwillige beweging.
1-48 (± 2) maanden na allo-HSC-infusie
Verandering ten opzichte van Baseline in Loes-score
Tijdsspanne: 1-48 (± 2) maanden na allo-HSC-infusie
1-48 (± 2) maanden na allo-HSC-infusie
Verandering ten opzichte van baseline in neurologische functiescore (NFS)
Tijdsspanne: 1-48 (± 2) maanden na allo-HSC-infusie
1-48 (± 2) maanden na allo-HSC-infusie
Frequentie en timing van resolutie van gadolinium-aankleuring op MRI, indien van toepassing
Tijdsspanne: 1-48 (± 2) maanden na allo-HSC-infusie
1-48 (± 2) maanden na allo-HSC-infusie
MFD-vrij overleven
Tijdsspanne: 48 (± 2) maanden na allo-HSC-infusie
48 (± 2) maanden na allo-HSC-infusie
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 48 (± 2) maanden na allo-HSC-infusie
48 (± 2) maanden na allo-HSC-infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

bluebird bio

Onderzoekers

  • Studie directeur: Elizabeth McNeil, MD MSc, bluebird bio, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

6 december 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

6 december 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 juli 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 juli 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

31 juli 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 mei 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 mei 2020

Laatst geverifieerd

1 december 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALD-103

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cerebrale Adrenoleukodystrofie (CALD)

Klinische onderzoeken op Allo-HSCT

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bahamas

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren