自体间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病
2018年10月15日 更新者：Fu-Dong Shi、Tianjin Medical University General Hospital
自体间充质干细胞治疗进行性和难治性视神经脊髓炎谱系疾病：一项开放标签的 2a 期概念验证研究
视神经脊髓炎 (NMO) 是一种中枢神经系统脱髓鞘和退行性疾病，影响视力以及大脑和脊髓功能，导致累积性残疾，5 年死亡率约为 30%。
幸存者通常会继发于失明、四肢瘫痪和呼吸衰竭等严重疾病。
目前还没有发现在阻止疾病活动方面高度有效的药物。根据多能间充质基质细胞在自身免疫性疾病（包括多发性硬化症）中的最新结果，以及基于视神经脊髓炎的机制，研究人员预计间充质干细胞移植可以提供持久的视神经脊髓炎患者的疾病稳定性。
研究概览
详细说明
主要目标是评估可行性和安全性；研究人员比较了从治疗前 3 个月到输注后 12 个月的不良事件。
作为次要目标，研究人员选择疗效结果来评估扩大残疾状况 (EDSS)、年复发率 (ARR) 和移植后距下一次复发的时间。
第三客观前视觉通路和锥体束作为更广泛疾病的模型。 屏蔽终点分析用于电生理和选定的成像结果。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
15
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Tianjin
-
Tianjin、Tianjin、中国、300052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 临床明确的视神经脊髓炎或视神经脊髓炎谱系障碍
- 年龄 > 18 岁
- EDSS > 3
经过至少一年的尝试治疗后进展持续复发或 MRI 恶化，如以下一项或多项所证明：
- 增加 1 个 EDSS 点（如果基线 EDSS<5.0）或 0.5 个 EDSS 点（如果基线 EDSS >5.5）
- 过去 18 个月中重度复发
- 钆增强病变（双倍或三倍剂量 Gd）
- 1 个新的 T2 病灶
近期炎症性疾病的证据，如以下任何一项所证明：
- 过去 18 个月内有 1 次中度至重度复发
- 1 Gd 增强病变（单剂量、双剂量或三剂量 Gd）
- 1 个新的 T2 病灶
排除标准：
- 在试验前的三个月内接受过免疫抑制剂免疫调节剂
- 严重的心脏、肾脏或肝脏衰竭或任何其他可能影响研究结果的疾病
- 过敏症
- 怀孕或可能怀孕
- 认知拒绝理解或签署知情同意书
- 脑肿瘤，HIV（+）肿瘤标志物（+），血压（BP）：200 /110 mmHg
- 被医生判断不适合
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：自体间充质干细胞组
产生临床级 MSC 10 mg 扑尔敏 Po.；100 mg 氢化可的松 iv.；10 mg 甲氧氯普胺 im.；细胞给药前 30 分钟。 MSC a day-case 2·0×106 cells/kg i.v. 15 分钟输注生理盐水 500 毫升超过 4 小时 i.v. |
自体间充质干细胞
其他名称：
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PLACEBO_COMPARATOR：控制组
采用常规方法治疗的进展性和难治性 NMO 患者
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自体间充质干细胞
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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EDSS
大体时间：从基线更改为一年
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比较间充质干细胞 (MSC) 输注前后一年的 EDSS 变化
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从基线更改为一年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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年复发率
大体时间：输液后1年
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比较 MSC 输注前后一年的年复发率
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输液后1年
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病变负荷
大体时间：输液后1年
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比较 MSC 输注前和输注后一年的病变负荷
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输液后1年
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视网膜神经纤维层 (RNFL)
大体时间：输液后1年
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比较 MSC 输注前和输注后一年的 RNFL
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输液后1年
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认识
大体时间：输液后1年
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比较 MSC 输注前后一年的认知问卷量表
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输液后1年
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免疫学评估
大体时间：输液后1年
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比较 MSC 输注前和输注后一年的抗水通道蛋白 4-ab。
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输液后1年
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免疫学评估
大体时间：输液后1年
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比较 MSC 输注前和输注后一年的免疫细胞亚群。
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输液后1年
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免疫学评估
大体时间：输液后1年
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比较 MSC 输注前后一年的细胞因子动力学。
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输液后1年
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脑容量
大体时间：输液后1年
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比较 MSC 输注前后一年的脑容量
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输液后1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年1月1日
初级完成 (实际的)
2014年12月31日
研究完成 (实际的)
2014年12月31日
研究注册日期
首次提交
2014年9月15日
首先提交符合 QC 标准的
2014年9月22日
首次发布 (估计)
2014年9月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年10月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年10月15日
最后验证
2018年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
自体间充质干细胞的临床试验
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Universidad de la SabanaFundación Neumologica Colombiana; Stem Medicina Regenerativa; Innocell SAS可用的