Cellule staminali mesenchimali autologhe per il trattamento dei disturbi dello spettro della neuromielite ottica
15 ottobre 2018 aggiornato da: Fu-Dong Shi, Tianjin Medical University General Hospital
Cellule staminali mesenchimali autologhe per il trattamento dei disturbi dello spettro ottico della neuromielite progressiva e refrattaria: uno studio di prova di concetto di fase 2a in aperto
La neuromielite ottica (NMO) è una malattia demielinizzante e degenerativa del sistema nervoso centrale che colpisce la vista e la funzione del cervello e del midollo spinale che porta all'accumulo di disabilità con una mortalità a 5 anni di circa il 30%.
I sopravvissuti sono tipicamente lasciati con grave morbilità secondaria a cecità, quadriparesi e insufficienza respiratoria.
Nessun agente è stato trovato altamente efficace nell'arrestare l'attività della malattia. Sulla base dei recenti risultati delle cellule stromali mesenchimali multipotenti nelle malattie autoimmuni, inclusa la sclerosi multipla, e sulla base dei meccanismi della neuromielite ottica, i ricercatori prevedono che il trapianto di cellule staminali mesenchimali possa fornire risultati duraturi stabilità della malattia per i pazienti con neuromielite ottica.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Obiettivo primario era valutare la fattibilità e la sicurezza; i ricercatori hanno confrontato gli eventi avversi fino a 3 mesi prima del trattamento fino a 12 mesi dopo l'infusione.
Come obiettivo secondario, i ricercatori hanno scelto i risultati di efficacia per valutare l'Expanded Disability Status (EDSS), il tasso di recidiva annuale (ARR) e il tempo alla prossima ricaduta dopo il trapianto.
Terzo obiettivo percorso visivo anteriore e tratto piramidale come modello di malattia più ampia. Le analisi degli endpoint mascherati sono state utilizzate per i risultati di imaging elettrofisiologici e selezionati.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
15
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Cina, 300052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 80 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Neuromielite ottica clinicamente definita o disturbo dello spettro della neuromielite ottica
- Età > 18 anni
- EDSS > 3
Progressione, recidive continue o peggioramento della risonanza magnetica dopo almeno un anno di tentativi di terapia, come evidenziato da uno o più dei seguenti:
- Aumento di 1 punto EDSS (se EDSS al basale<5,0) o 0,5 punti EDSS (se EDSS al basale >5,5)
- Recidive moderate-gravi negli ultimi 18 mesi
- Lesioni potenzianti il gadolinio (dose doppia o tripla di Gd)
- 1 nuova lesione T2
Evidenza di malattia infiammatoria recente, come evidenziato da uno qualsiasi dei seguenti:
- 1 recidiva moderata-grave negli ultimi 18 mesi
- 1 Lesioni potenzianti il Gd (dose singola, doppia o tripla di Gd)
- 1 nuova lesione T2
Criteri di esclusione:
- Immunomodulatore di immunoinibitori ricevuto durante i tre mesi prima del processo
- Insufficienza cardiaca, renale o epatica significativa o qualsiasi altra malattia che possa influenzare i risultati dello studio
- Allergie
- Incinta o forse incinta
- Declino cognitivo per comprendere o firmare il consenso informato
- Tumore al cervello, marcatore tumorale HIV (+), pressione sanguigna (BP): 200/110 mmHg
- Giudicato non idoneo dai medici
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: Gruppo di cellule staminali mesenchimali autologhe
MSC di grado clinico generato 10 mg di clorfeniramina Po.;100 mg di idrocortisone iv.;10 mg di metoclopramide im.;30 min prima della somministrazione delle cellule . MSC a day-case 2·0×106 cellule/kg i.v. 15min Soluzione fisiologica infusa 500 Ml in 4 h i.v. |
Cellule staminali mesenchimali autologhe
Altri nomi:
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PLACEBO_COMPARATORE: Gruppo di controllo
Pazienti con NMO progressiva e refrattaria trattati con metodi regolari
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Cellule staminali mesenchimali autologhe
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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EDSS
Lasso di tempo: passare dal basale a un anno
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Confronta il cambiamento EDSS prima e un anno dopo l'infusione di cellule staminali mesenchimali (MSC).
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passare dal basale a un anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di recidiva annuale
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'infusione
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Confronta il tasso di recidiva annuale prima e un anno dopo l'infusione di MSC
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1 anno dopo l'infusione
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Carico lesionale
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'infusione
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Carico lesionale confrontato prima e un anno dopo l'infusione di MSC
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1 anno dopo l'infusione
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Strato di fibre nervose retiniche (RNFL)
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'infusione
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RNFL confrontato prima e un anno dopo l'infusione di MSC
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1 anno dopo l'infusione
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Cognizione
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'infusione
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Confronta la scala del questionario cognitivo prima e un anno dopo l'infusione di MSC
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1 anno dopo l'infusione
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Valutazioni immunologiche
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'infusione
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Confronta anti-aquaporin4-ab prima e un anno dopo l'infusione di MSC.
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1 anno dopo l'infusione
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Valutazioni immunologiche
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'infusione
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Confronta la sottopopolazione delle cellule immunitarie prima e un anno dopo l'infusione di MSC.
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1 anno dopo l'infusione
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Valutazioni immunologiche
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'infusione
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Confronta la cinetica delle citochine prima e un anno dopo l'infusione di MSC.
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1 anno dopo l'infusione
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volume cerebrale
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'infusione
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Confronta il volume cerebrale prima e un anno dopo l'infusione di MSC
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1 anno dopo l'infusione
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
1 gennaio 2013
Completamento primario (EFFETTIVO)
31 dicembre 2014
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
31 dicembre 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 settembre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
22 settembre 2014
Primo Inserito (STIMA)
25 settembre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
17 ottobre 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 ottobre 2018
Ultimo verificato
1 ottobre 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie autoimmuni demielinizzanti, SNC
- Malattie autoimmuni del sistema nervoso
- Malattie demielinizzanti
- Malattie autoimmuni
- Malattie degli occhi
- Patologia
- Malattie del nervo ottico
- Malattie dei nervi cranici
- Mielite, trasversale
- Neurite ottica
- Sindrome
- Neuromielite Ottica
Altri numeri di identificazione dello studio
- IRB2013-055-02
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