Células madre mesenquimales autólogas para el tratamiento de trastornos del espectro óptico de neuromielitis
15 de octubre de 2018 actualizado por: Fu-Dong Shi, Tianjin Medical University General Hospital
Células madre mesenquimales autólogas para el tratamiento de trastornos del espectro de neuromielitis óptica progresiva y refractaria: un estudio abierto de fase 2a de prueba de concepto
La neuromielitis óptica (NMO) es un trastorno desmielinizante y degenerativo del sistema nervioso central que afecta la visión y el funcionamiento del cerebro y la médula espinal y que conduce a una discapacidad acumulada con una mortalidad a los 5 años de aproximadamente el 30%.
Los sobrevivientes típicamente quedan con morbilidad severa secundaria a ceguera, cuadriparesia e insuficiencia respiratoria.
No se ha encontrado que ningún agente sea altamente efectivo para detener la actividad de la enfermedad. Con base en los resultados recientes de las células estromales mesenquimales multipotentes en enfermedades autoinmunes, incluida la esclerosis múltiple, y en los mecanismos de la neuromielitis óptica, los investigadores anticipan que el trasplante de células madre mesenquimales puede proporcionar estabilidad de la enfermedad en pacientes con neuromielitis óptica.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo principal fue evaluar la viabilidad y la seguridad; los investigadores compararon los eventos adversos desde hasta 3 meses antes del tratamiento hasta 12 meses después de la infusión.
Como objetivo secundario, los investigadores eligieron los resultados de eficacia para evaluar el estado de discapacidad ampliado (EDSS), la tasa de recaída anual (ARR) y el tiempo hasta la próxima recaída después del trasplante.
Vía visual anterior del tercer objetivo y tracto piramidal como modelo de enfermedad más amplia. Se utilizaron análisis de punto final enmascarados para resultados electrofisiológicos y de imágenes seleccionadas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
15
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 80 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Neuromielitis óptica clínicamente definida o trastorno del espectro de la neuromielitis óptica
- Edad > 18 años
- EDSS > 3
Recaídas continuas de progresión o empeoramiento de la resonancia magnética después de al menos un año de intento de terapia como lo demuestra uno o más de los siguientes:
- Aumento de 1 punto EDSS (si EDSS inicial <5,0) o 0,5 puntos EDSS (si EDSS inicial > 5,5)
- Recaídas moderadas-graves en los últimos 18 meses
- Lesiones realzadas con gadolinio (doble o triple dosis de Gd)
- 1 nueva lesión T2
Evidencia de enfermedad inflamatoria reciente, como lo demuestra cualquiera de los siguientes:
- 1 recaída moderada-grave en los últimos 18 meses
- 1 Lesiones realzadas con Gd (dosis única, doble o triple de Gd)
- 1 nueva lesión T2
Criterio de exclusión:
- Recibió inmunomodulador de inhibidores inmunológicos durante los tres meses anteriores al ensayo.
- Insuficiencia cardíaca, renal o hepática significativa o cualquier otra enfermedad que pueda afectar los resultados del estudio
- alergias
- Embarazada o posiblemente embarazada
- Deterioro cognitivo para comprender o firmar el consentimiento informado
- Tumor cerebral, VIH (+) marcador tumoral (+), presión arterial (PA): 200/110 mmHg
- Considerado no adecuado por los médicos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Grupo de células madre mesenquimales autólogas
10 mg de clorfeniramina po.; 100 mg de hidrocortisona iv; 10 mg de metoclopramida im.; 30 min antes de la administración de las células. MSC un caso de día 2·0x106 células/kg i.v. 15min Solución salina normal infundida 500 ml durante 4 h i.v. |
Células madre mesenquimales autólogas
Otros nombres:
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PLACEBO_COMPARADOR: Grupo de control
Pacientes con NMO progresiva y refractaria tratados con métodos regulares
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Células madre mesenquimales autólogas
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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EDSS
Periodo de tiempo: cambio desde la línea de base a un año
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Compare el cambio de EDSS antes y un año después de la infusión de células madre mesenquimales (MSC)
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cambio desde la línea de base a un año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de recaída anual
Periodo de tiempo: 1 año después de la infusión
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Compare la tasa de recaída anual antes y un año después de la infusión de MSC
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1 año después de la infusión
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Carga de lesión
Periodo de tiempo: 1 año después de la infusión
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Carga lesional comparada antes y un año después de la infusión de MSC
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1 año después de la infusión
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Capa de fibras nerviosas de la retina (RNFL)
Periodo de tiempo: 1 año después de la infusión
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RNFL comparada antes y un año después de la infusión de MSC
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1 año después de la infusión
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Cognición
Periodo de tiempo: 1 año después de la infusión
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Comparar la escala del cuestionario de cognición antes y un año después de la infusión de MSC
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1 año después de la infusión
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Evaluaciones inmunológicas
Periodo de tiempo: 1 año después de la infusión
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Compare anti-aquaporin4-ab antes y un año después de la infusión de MSC.
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1 año después de la infusión
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Evaluaciones inmunológicas
Periodo de tiempo: 1 año después de la infusión
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Compare la subpoblación de células inmunitarias antes y un año después de la infusión de MSC.
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1 año después de la infusión
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Evaluaciones inmunológicas
Periodo de tiempo: 1 año después de la infusión
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Compare la cinética de citoquinas antes y un año después de la infusión de MSC.
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1 año después de la infusión
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volumen cerebral
Periodo de tiempo: 1 año después de la infusión
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Comparar el volumen cerebral antes y un año después de la infusión de MSC
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1 año después de la infusión
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
1 de enero de 2013
Finalización primaria (ACTUAL)
31 de diciembre de 2014
Finalización del estudio (ACTUAL)
31 de diciembre de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de septiembre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de septiembre de 2014
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
25 de septiembre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
17 de octubre de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de octubre de 2018
Última verificación
1 de octubre de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes Desmielinizantes, SNC
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades de los ojos
- Enfermedad
- Enfermedades del nervio óptico
- Enfermedades de los nervios craneales
- Mielitis Transversa
- Neuritis óptica
- Síndrome
- Neuromielitis óptica
Otros números de identificación del estudio
- IRB2013-055-02
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