Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Autologe mesenchymale stamcellen voor de behandeling van neuromyelitis optische spectrumstoornissen

15 oktober 2018 bijgewerkt door: Fu-Dong Shi, Tianjin Medical University General Hospital

Autologe mesenchymale stamcellen voor de behandeling van progressieve en refractaire neuromyelitis Opticaspectrumstoornissen: een open-label fase 2a proof-of-concept-onderzoek

Neuromyelitis optica (NMO) is een demyeliniserende en degeneratieve aandoening van het centrale zenuwstelsel die het gezichtsvermogen en de hersen- en ruggenmergfunctie aantast, wat leidt tot toenemende invaliditeit met een mortaliteit na 5 jaar van ongeveer 30%. Overlevenden blijven meestal achter met ernstige morbiditeit secundair aan blindheid, quadriparese en respiratoire insufficiëntie. Er is geen middel gevonden dat zeer effectief is in het stoppen van ziekteactiviteit. Op basis van recente resultaten van multipotente mesenchymale stromale cellen bij auto-immuunziekten, waaronder multiple sclerose, en op basis van de mechanismen van neuromyelitis optica, verwachten de onderzoekers dat transplantatie van mesenchymale stamcellen langdurige ziektestabiliteit voor patiënten met neuromyelitis optica.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Primaire doelstelling was om de haalbaarheid en veiligheid te beoordelen; de onderzoekers vergeleken bijwerkingen van maximaal 3 maanden vóór de behandeling tot maximaal 12 maanden na de infusie.

Als secundair doel kozen de onderzoekers werkzaamheidsresultaten om de uitgebreide invaliditeitsstatus (EDSS), het jaarlijkse terugvalpercentage (ARR) en de tijd tot de volgende terugval na transplantatie te beoordelen.

Derde objectieve anterieure visuele baan en piramidale tractus als een model van een bredere ziekte. Gemaskeerde eindpuntanalyses werden gebruikt voor elektrofysiologische en geselecteerde beeldvormingsresultaten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300052
        • Tianjin Medical University General Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Klinisch duidelijke neuromyelitis optica of neuromyelitis optica spectrumstoornis
  • Leeftijd > 18 jaar
  • EDSS > 3

  • Progressie Aanhoudende recidieven of verslechtering MRI na ten minste een jaar therapiepoging, zoals blijkt uit een of meer van de volgende:

    • Toename van 1 EDSS-punt (als baseline EDSS<5,0) of 0,5 EDSS-punten (als baseline EDSS >5,5)
    • Matig-ernstige recidieven in de afgelopen 18 maanden
    • Gadoliniumversterkende laesies (dubbele of drievoudige dosis Gd)
    • 1 nieuwe T2 laesie

  • Bewijs van recente ontstekingsziekte, zoals blijkt uit een van de volgende:

    • 1 matig-ernstige recidieven in de afgelopen 18 maanden
    • 1 Gd-aankleurende laesies (enkele, dubbele of drievoudige dosis Gd)
    • 1 nieuwe T2 laesie

Uitsluitingscriteria:

  • Immuunremmers immunomodulator ontvangen gedurende de drie maanden voorafgaand aan de proef
  • Aanzienlijk hart-, nier- of leverfalen of een andere ziekte die de resultaten van het onderzoek kan beïnvloeden
  • allergieën
  • Zwanger of mogelijk zwanger
  • Cognitieve weigering om de geïnformeerde toestemming te begrijpen of te ondertekenen
  • Hersentumor, HIV (+) tumormarker (+), bloeddruk (BP): 200/110 mmHg
  • Niet geschikt bevonden door artsen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Autologe mesenchymale stamcellen groep

Gegenereerde MSC van klinische kwaliteit 10 mg chloorfeniramine Po.;100 mg hydrocortison iv.;10 mg metoclopramide im.;30 min voor toediening van de cellen.

MSC een dagcassette 2,0×106 cellen/kg i.v. 15 min Geïnfundeerde normale zoutoplossing 500 ml gedurende 4 uur i.v.
Biologisch: Autologe mesenchymale stamcellen
Autologe mesenchymale stamcellen
Andere namen:
  • MSC
PLACEBO_COMPARATOR: Controlegroep
Patiënten met progressieve en refractaire NMO behandeld met reguliere methoden
Biologisch: Autologe mesenchymale stamcellen
Autologe mesenchymale stamcellen
Andere namen:
  • MSC

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
EDSS
Tijdsspanne: verandering van basislijn naar één jaar
Vergelijk EDSS-verandering voor en één jaar na infusie van mesenchymale stamcellen (MSC).
verandering van basislijn naar één jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Jaarlijks terugvalpercentage
Tijdsspanne: 1 jaar na infusie
Vergelijk het jaarlijkse terugvalpercentage voor en één jaar na MSC-infusie
1 jaar na infusie
Laesie belasting
Tijdsspanne: 1 jaar na infusie
Vergeleken met laesiebelasting voor en één jaar na MSC-infusie
1 jaar na infusie
Retinale zenuwvezellaag (RNFL)
Tijdsspanne: 1 jaar na infusie
Vergeleken met RNFL voor en één jaar na MSC-infusie
1 jaar na infusie
Cognitie
Tijdsspanne: 1 jaar na infusie
Vergelijk de schaal van de cognitievragenlijst voor en één jaar na MSC-infusie
1 jaar na infusie
Immunologische beoordelingen
Tijdsspanne: 1 jaar na infusie
Vergelijk anti-aquaporin4-ab voor en één jaar na MSC-infusie.
1 jaar na infusie
Immunologische beoordelingen
Tijdsspanne: 1 jaar na infusie
Vergelijk de subpopulatie van immuuncellen voor en één jaar na MSC-infusie.
1 jaar na infusie
Immunologische beoordelingen
Tijdsspanne: 1 jaar na infusie
Vergelijk cytokinekinetiek voor en één jaar na MSC-infusie.
1 jaar na infusie
hersenvolume
Tijdsspanne: 1 jaar na infusie
Vergelijk het cerebrale volume voor en één jaar na MSC-infusie
1 jaar na infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Tianjin Medical University General Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

1 januari 2013

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

31 december 2014

Studie voltooiing (WERKELIJK)

31 december 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 september 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 september 2014

Eerst geplaatst (SCHATTING)

25 september 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

17 oktober 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 oktober 2018

Laatst geverifieerd

1 oktober 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB2013-055-02

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren