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Cellules souches mésenchymateuses autologues pour le traitement des troubles du spectre de la neuromyélite optique

15 octobre 2018 mis à jour par: Fu-Dong Shi, Tianjin Medical University General Hospital

Cellules souches mésenchymateuses autologues pour le traitement des troubles du spectre de la neuromyélite optique progressive et réfractaire : une étude de preuve de concept de phase 2a en ouvert

La neuromyélite optique (NMO) est une maladie démyélinisante et dégénérative du système nerveux central affectant la vision et le fonctionnement du cerveau et de la moelle épinière qui entraîne une accumulation d'incapacités avec une mortalité à 5 ans d'environ 30 %. Les survivants se retrouvent généralement avec une morbidité sévère secondaire à la cécité, à la quadriparésie et à l'insuffisance respiratoire. Aucun agent ne s'est avéré très efficace pour arrêter l'activité de la maladie. Sur la base des résultats récents des cellules stromales mésenchymateuses multipotentes dans les maladies auto-immunes, y compris la sclérose en plaques, et sur la base des mécanismes de la neuromyélite optique, les chercheurs prévoient que la greffe de cellules souches mésenchymateuses peut fournir des résultats durables. stabilité de la maladie chez les patients atteints de neuromyélite optique.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif principal était d'évaluer la faisabilité et la sécurité ; les investigateurs ont comparé les événements indésirables jusqu'à 3 mois avant le traitement jusqu'à 12 mois après la perfusion.

Comme objectif secondaire, les chercheurs ont choisi les résultats d'efficacité pour évaluer le statut d'invalidité élargi (EDSS) 、 le taux de rechute annuel (ARR) et le temps jusqu'à la prochaine rechute après la greffe.

Troisième objectif voie visuelle antérieure et tractus pyramidal comme modèle d'une maladie plus large. Des analyses de point final masquées ont été utilisées pour les résultats d'imagerie électrophysiologiques et sélectionnés.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chine, 300052
        • Tianjin Medical University General Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Neuromyélite optique cliniquement définie ou trouble du spectre de la neuromyélite optique
  • Âge > 18 ans
  • ESS > 3

  • Progression des rechutes continues ou aggravation de l'IRM après au moins un an de tentative de traitement, comme en témoigne un ou plusieurs des éléments suivants :

    • Augmentation de 1 point EDSS (si EDSS initial < 5,0) ou 0,5 point EDSS (si EDSS initial > 5,5)
    • Rechutes modérées à graves au cours des 18 derniers mois
    • Lésions rehaussées par le gadolinium (double ou triple dose de Gd)
    • 1 nouvelle lésion T2

  • Preuve d'une maladie inflammatoire récente, comme en témoigne l'un des éléments suivants :

    • 1 rechutes modérées à graves au cours des 18 derniers mois
    • 1 Lésions rehaussant le Gd (Gd à dose unique, double ou triple)
    • 1 nouvelle lésion T2

Critère d'exclusion:

  • A reçu un immunomodulateur d'inhibiteurs immunitaires au cours des trois mois précédant l'essai
  • Insuffisance cardiaque, rénale ou hépatique importante ou toute autre maladie pouvant affecter les résultats de l'étude
  • Allergies
  • Enceinte ou possiblement enceinte
  • Déclin cognitif pour comprendre ou signer le consentement éclairé
  • Tumeur cérébrale, VIH (+) marqueur tumoral (+), tension artérielle (TA) : 200/110 mmHg
  • Jugé inadapté par les médecins

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Groupe de cellules souches mésenchymateuses autologues

MSC de qualité clinique généré 10 mg de chlorphéniramine Po ; 100 mg d'hydrocortisone iv ; 10 mg de métoclopramide im. ; 30 min avant l'administration des cellules.

MSC un cas de jour 2·0×106 cellules/kg i.v. 15 min Solution saline normale perfusée 500 ml en 4 h i.v.
Biologique: Cellules souches mésenchymateuses autologues
Cellules souches mésenchymateuses autologues
Autres noms:
  • MSC
PLACEBO_COMPARATOR: Groupe de contrôle
Patients atteints de NMO progressive et réfractaire traités avec des méthodes régulières
Biologique: Cellules souches mésenchymateuses autologues
Cellules souches mésenchymateuses autologues
Autres noms:
  • MSC

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
EDSS
Délai: passer de la ligne de base à un an
Comparer l'évolution de l'EDSS avant et un an après la perfusion de cellules souches mésenchymateuses (MSC)
passer de la ligne de base à un an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de rechute annuel
Délai: 1 an après la perfusion
Comparer le taux de rechute annuel avant et un an après la perfusion de MSC
1 an après la perfusion
Charge lésionnelle
Délai: 1 an après la perfusion
Charge lésionnelle comparée avant et un an après la perfusion de MSC
1 an après la perfusion
Couche de fibres nerveuses rétiniennes (RNFL)
Délai: 1 an après la perfusion
RNFL comparé avant et un an après la perfusion de MSC
1 an après la perfusion
Cognition
Délai: 1 an après la perfusion
Comparer l'échelle du questionnaire cognitif avant et un an après la perfusion de MSC
1 an après la perfusion
Bilans immunologiques
Délai: 1 an après la perfusion
Comparer l'anti-aquaporin4-ab avant et un an après la perfusion de MSC.
1 an après la perfusion
Bilans immunologiques
Délai: 1 an après la perfusion
Comparez la sous-population de cellules immunitaires avant et un an après la perfusion de MSC.
1 an après la perfusion
Bilans immunologiques
Délai: 1 an après la perfusion
Comparez la cinétique des cytokines avant et un an après la perfusion de MSC.
1 an après la perfusion
volume cérébral
Délai: 1 an après la perfusion
Comparer le volume cérébral avant et un an après la perfusion de MSC
1 an après la perfusion

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Tianjin Medical University General Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

1 janvier 2013

Achèvement primaire (RÉEL)

31 décembre 2014

Achèvement de l'étude (RÉEL)

31 décembre 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 septembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 septembre 2014

Première publication (ESTIMATION)

25 septembre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

17 octobre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 octobre 2018

Dernière vérification

1 octobre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IRB2013-055-02

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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