Células-tronco mesenquimais autólogas para o tratamento de distúrbios do espectro da neuromielite óptica
15 de outubro de 2018 atualizado por: Fu-Dong Shi, Tianjin Medical University General Hospital
Células-tronco mesenquimais autólogas para o tratamento de distúrbios do espectro da neuromielite óptica progressiva e refratária: um estudo aberto de prova de conceito de Fase 2a
A neuromielite óptica (NMO) é um distúrbio desmielinizante e degenerativo do sistema nervoso central que afeta a visão e as funções do cérebro e da medula espinhal, levando a uma incapacidade acumulada com uma mortalidade de aproximadamente 30% em 5 anos.
Os sobreviventes geralmente ficam com morbidade grave secundária à cegueira, tetraparesia e insuficiência respiratória.
Nenhum agente foi considerado altamente eficaz na interrupção da atividade da doença. Com base nos resultados recentes de células estromais mesenquimais multipotentes em doenças autoimunes, incluindo esclerose múltipla, e com base nos mecanismos da neuromielite óptica, os investigadores antecipam que o transplante de células-tronco mesenquimais pode fornecer resultados duradouros estabilidade da doença para pacientes com neuromielite óptica.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo principal era avaliar a viabilidade e segurança; os investigadores compararam eventos adversos de até 3 meses antes do tratamento até 12 meses após a infusão.
Como objetivo secundário, os investigadores escolheram os resultados de eficácia para avaliar o estado de incapacidade expandida (EDSS), a taxa de recaída anual (ARR) e o tempo até a próxima recaída após o transplante.
Terceira via visual anterior objetiva e trato piramidal como modelo de doença mais ampla. Análises mascaradas de endpoints foram usadas para resultados eletrofisiológicos e de imagens selecionadas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
15
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, China, 300052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 80 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Neuromielite óptica clinicamente definida ou transtorno do espectro da neuromielite óptica
- Idade > 18 anos
- EDSS > 3
Progressão recaídas contínuas ou piora da ressonância magnética após pelo menos um ano de tentativa de terapia, conforme evidenciado por um ou mais dos seguintes:
- Aumento de 1 ponto EDSS (se EDSS basal <5,0) ou 0,5 pontos EDSS (se EDSS basal >5,5)
- Recaídas moderadas a graves nos últimos 18 meses
- Lesões realçadas por gadolínio (dose dupla ou tripla de Gd)
- 1 nova lesão T2
Evidência de doença inflamatória recente, conforme evidenciado por qualquer um dos seguintes:
- 1 recaída moderada a grave nos últimos 18 meses
- 1 Lesões com aumento de Gd (dose única, dupla ou tripla de Gd)
- 1 nova lesão T2
Critério de exclusão:
- Recebeu imunomodulador de inibidores imunológicos durante os três meses anteriores ao julgamento
- Insuficiência cardíaca, renal ou hepática significativa ou qualquer outra doença que possa afetar os resultados do estudo
- Alergias
- Grávida ou possivelmente grávida
- Declínio cognitivo para entender ou assinar o consentimento informado
- Tumor cerebral, marcador tumoral HIV (+), pressão arterial (PA): 200/110 mmHg
- Julgado não adequado pelos médicos
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Grupo de células-tronco mesenquimais autólogas
MSC de grau clínico gerada 10 mg de clorfeniramina Po.;100 mg de hidrocortisona iv.;10 mg de metoclopramida im.;30 min antes da administração das células. MSC por dia 2·0×106 células/kg i.v. 15min Infusão de solução salina normal 500 mL durante 4 h i.v. |
Células-tronco mesenquimais autólogas
Outros nomes:
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PLACEBO_COMPARATOR: Grupo de controle
Pacientes com NMO progressiva e refratária tratados com métodos regulares
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Células-tronco mesenquimais autólogas
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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EDSS
Prazo: mudança da linha de base para um ano
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Compare a alteração de EDSS antes e um ano após a infusão de células-tronco mesenquimais (MSC)
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mudança da linha de base para um ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de recaída anual
Prazo: 1 ano após a infusão
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Compare a taxa de recaída anual antes e um ano após a infusão de MSC
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1 ano após a infusão
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Carga de lesão
Prazo: 1 ano após a infusão
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Carga de lesão comparada antes e um ano após a infusão de MSC
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1 ano após a infusão
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Camada de fibras nervosas da retina (RNFL)
Prazo: 1 ano após a infusão
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CFNR comparada antes e um ano após a infusão de MSC
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1 ano após a infusão
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Conhecimento
Prazo: 1 ano após a infusão
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Comparar a escala do questionário de cognição antes e um ano após a infusão de MSC
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1 ano após a infusão
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Avaliações imunológicas
Prazo: 1 ano após a infusão
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Compare anti-aquaporin4-ab antes e um ano após a infusão de MSC.
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1 ano após a infusão
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Avaliações imunológicas
Prazo: 1 ano após a infusão
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Compare a subpopulação de células imunes antes e um ano após a infusão de MSC.
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1 ano após a infusão
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Avaliações imunológicas
Prazo: 1 ano após a infusão
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Compare a cinética de citocinas antes e um ano após a infusão de MSC.
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1 ano após a infusão
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volume cerebral
Prazo: 1 ano após a infusão
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Comparar o volume cerebral antes e um ano após a infusão de MSC
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1 ano após a infusão
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
1 de janeiro de 2013
Conclusão Primária (REAL)
31 de dezembro de 2014
Conclusão do estudo (REAL)
31 de dezembro de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de setembro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de setembro de 2014
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
25 de setembro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
17 de outubro de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de outubro de 2018
Última verificação
1 de outubro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes Desmielinizantes, SNC
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Doenças autoimunes
- Doenças oculares
- Doença
- Doenças do Nervo Óptico
- Doenças do Nervo Craniano
- Mielite Transversa
- Neurite óptica
- Síndrome
- Neuromielite óptica
Outros números de identificação do estudo
- IRB2013-055-02
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