Autologní mezenchymální kmenové buňky pro léčbu neuromyelitidy s poruchami optického spektra
15. října 2018 aktualizováno: Fu-Dong Shi, Tianjin Medical University General Hospital
Autologní mezenchymální kmenové buňky pro léčbu progresivní a refrakterní neuromyelitidy s poruchami optického spektra: otevřená studie fáze 2a Proof-of-concept
Neuromyelitis optica (NMO) je demyelinizační a degenerativní onemocnění centrálního nervového systému postihující zrak a funkci mozku a míchy, které vede k kumulativní invaliditě s 5letou mortalitou přibližně 30 %.
Přeživší jsou typicky ponecháni s těžkou morbiditou sekundární k slepotě, kvadruparéze a respiračnímu selhání.
Nebylo zjištěno, že by žádné činidlo bylo vysoce účinné při zastavení aktivity onemocnění. Na základě nedávných výsledků multipotentních mezenchymálních stromálních buněk u autoimunitních onemocnění včetně roztroušené sklerózy a na základě mechanismů neuromyelitis optica vědci předpokládají, že transplantace mezenchymálních kmenových buněk může poskytnout trvalé stabilita onemocnění u pacientů s neuromyelitis optica.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Primárním cílem bylo posoudit proveditelnost a bezpečnost; vyšetřovatelé porovnávali nežádoucí účinky až 3 měsíce před léčbou až do 12 měsíců po infuzi.
Jako sekundární cíl si výzkumníci zvolili výsledky účinnosti pro posouzení stavu rozšířeného postižení (EDSS) a ročního počtu relapsů (ARR) a doby do dalšího relapsu po transplantaci.
Třetí objektivní přední zraková dráha a pyramidální trakt jako model širšího onemocnění. Maskované analýzy koncových bodů byly použity pro elektrofyziologické a vybrané zobrazovací výsledky.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
15
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Čína, 300052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Klinicky jednoznačná neuromyelitis optica nebo neuromyelitis optica porucha spektra
- Věk > 18 let
- EDSS > 3
Progrese pokračující relapsy nebo zhoršující se MRI po alespoň roce pokusu o terapii, jak dokládají jeden nebo více z následujících stavů:
- Zvýšení o 1 bod EDSS (pokud výchozí EDSS <5,0) nebo 0,5 bodu EDSS (pokud výchozí EDSS >5,5)
- Středně těžké recidivy za posledních 18 měsíců
- Léze zvyšující gadolinium (dvojitá nebo trojitá dávka Gd)
- 1 nová léze T2
Důkaz nedávného zánětlivého onemocnění, jak je doloženo kterýmkoli z následujících:
- 1 středně těžký až těžký relaps za posledních 18 měsíců
- 1 Gd-enhancující léze (jednorázová, dvojitá nebo trojitá dávka Gd)
- 1 nová léze T2
Kritéria vyloučení:
- Během tří měsíců před zkouškou obdržel imunomodulátor imunomodulátorů
- Významné selhání srdce, ledvin nebo jater nebo jakékoli jiné onemocnění, které může ovlivnit výsledky studie
- Alergie
- Těhotná nebo možná těhotná
- Kognitivní odmítnutí pochopit nebo podepsat informovaný souhlas
- Mozkový nádor, HIV (+) nádorový marker (+), krevní tlak (TK): 200 /110 mmHg
- Lékaři posouzeni jako nevhodné
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Skupina autologních mezenchymálních kmenových buněk
Generované MSC klinického stupně 10 mg chlorfeniramin Po.;100 mg hydrokortizon iv.;10 mg metoklopramidu im.;30 min před podáním buněk. MSC a denní případ 2,0 x 106 buněk/kg i.v. 15min Infuzní normální fyziologický roztok 500 ml během 4 h i.v. |
Autologní mezenchymální kmenové buňky
Ostatní jména:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Kontrolní skupina
Pacienti s progresivní a refrakterní NMO léčeni běžnými metodami
|
Autologní mezenchymální kmenové buňky
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
EDSS
Časové okno: změna z výchozího stavu na jeden rok
|
Porovnejte změnu EDSS před a jeden rok po infuzi mezenchymálních kmenových buněk (MSC).
|
změna z výchozího stavu na jeden rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Roční míra relapsů
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Porovnejte roční míru relapsů před a jeden rok po infuzi MSC
|
1 rok po infuzi
|
|
Zatížení lézí
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Porovnání zatížení lézí před a jeden rok po infuzi MSC
|
1 rok po infuzi
|
|
Vrstva nervových vláken sítnice (RNFL)
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Srovnání RNFL před a jeden rok po infuzi MSC
|
1 rok po infuzi
|
|
Poznání
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Porovnejte škálu kognitivního dotazníku před a jeden rok po infuzi MSC
|
1 rok po infuzi
|
|
Imunologická vyšetření
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Porovnejte anti-aquaporin4-ab před a jeden rok po infuzi MSC.
|
1 rok po infuzi
|
|
Imunologická vyšetření
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Porovnejte subpopulaci imunitních buněk před a jeden rok po infuzi MSC.
|
1 rok po infuzi
|
|
Imunologická vyšetření
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Porovnejte kinetiku cytokinů před a jeden rok po infuzi MSC.
|
1 rok po infuzi
|
|
cerebrální objem
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Porovnejte objem mozku před a jeden rok po infuzi MSC
|
1 rok po infuzi
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
1. ledna 2013
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
31. prosince 2014
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
31. prosince 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. září 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. září 2014
První zveřejněno (ODHAD)
25. září 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
17. října 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. října 2018
Naposledy ověřeno
1. října 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci nervového systému
- Onemocnění imunitního systému
- Demyelinizační autoimunitní onemocnění, CNS
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Demyelinizační onemocnění
- Autoimunitní onemocnění
- Oční nemoci
- Choroba
- Onemocnění zrakového nervu
- Onemocnění kraniálních nervů
- Myelitida, příčná
- Optická neuritida
- Syndrom
- Neuromyelitis Optica
Další identifikační čísla studie
- IRB2013-055-02
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .