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Autologe mesenchymale Stammzellen zur Behandlung von Erkrankungen des Spektrums der Neuromyelitis optica

15. Oktober 2018 aktualisiert von: Fu-Dong Shi, Tianjin Medical University General Hospital

Autologe mesenchymale Stammzellen zur Behandlung von progressiver und refraktärer Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störungen: eine Open-Label-Phase-2a-Proof-of-Concept-Studie

Neuromyelitis optica (NMO) ist eine demyelinisierende und degenerative Erkrankung des Zentralnervensystems, die das Sehvermögen sowie die Gehirn- und Rückenmarksfunktion beeinträchtigt und zu einer zunehmenden Behinderung mit einer 5-Jahres-Sterblichkeit von etwa 30 % führt. Überlebende werden in der Regel mit schwerer Morbidität als Folge von Erblindung, Quadriparese und Atemversagen zurückgelassen. Es wurde festgestellt, dass kein Mittel hochwirksam ist, um die Krankheitsaktivität zu stoppen. Auf der Grundlage der jüngsten Ergebnisse von multipotenten mesenchymalen Stromazellen bei Autoimmunerkrankungen, einschließlich Multipler Sklerose, und auf der Grundlage der Mechanismen der Neuromyelitis optica gehen die Forscher davon aus, dass die Transplantation mesenchymaler Stammzellen dauerhaft sein kann Krankheitsstabilität bei Patienten mit Neuromyelitis optica.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Primäres Ziel war die Bewertung von Machbarkeit und Sicherheit; Die Prüfärzte verglichen unerwünschte Ereignisse bis zu 3 Monate vor der Behandlung bis zu 12 Monate nach der Infusion.

Als sekundäres Ziel wählten die Forscher Wirksamkeitsergebnisse, um den erweiterten Behinderungsstatus (EDSS), die jährliche Rückfallrate (ARR) und die Zeit bis zum nächsten Rückfall nach der Transplantation zu bewerten.

Drittes Ziel vorderer Sehweg und Pyramidenbahn als Modell für eine breitere Erkrankung. Maskierte Endpunktanalysen wurden für elektrophysiologische und ausgewählte bildgebende Ergebnisse verwendet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300052
        • Tianjin Medical University General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Klinisch eindeutige Neuromyelitis optica oder Neuromyelitis optica-Spektrumstörung
  • Alter > 18 Jahre
  • EDSS > 3

  • Fortschreitende Schübe oder Verschlechterung der MRT nach mindestens einem Jahr versuchter Therapie, nachgewiesen durch einen oder mehrere der folgenden Punkte:

    • Anstieg um 1 EDSS-Punkt (bei Ausgangs-EDSS < 5,0) oder 0,5 EDSS-Punkte (bei Ausgangs-EDSS > 5,5)
    • Mittelschwere Schübe in den letzten 18 Monaten
    • Gadolinium-anreichernde Läsionen (doppelte oder dreifache Gd-Dosis)
    • 1 neue T2-Läsion

  • Hinweise auf eine kürzlich aufgetretene entzündliche Erkrankung, wie durch einen der folgenden Hinweise belegt:

    • 1 mäßiger bis schwerer Rückfall in den letzten 18 Monaten
    • 1 Gd-anreichernde Läsionen (Einzel-, Doppel- oder Dreifachdosis Gd)
    • 1 neue T2-Läsion

Ausschlusskriterien:

  • Erhielt in den drei Monaten vor der Studie einen Immunmodulator mit Immunhemmern
  • Signifikantes Herz-, Nieren- oder Leberversagen oder jede andere Krankheit, die die Ergebnisse der Studie beeinflussen kann
  • Allergien
  • Schwanger oder möglicherweise schwanger
  • Kognitive Ablehnung, die Einverständniserklärung zu verstehen oder zu unterschreiben
  • Hirntumor, HIV (+) Tumormarker (+), Blutdruck (BD): 200/110 mmHg
  • Von Ärzten als nicht geeignet beurteilt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Gruppe der autologen mesenchymalen Stammzellen

Generierte klinische MSC 10 mg Chlorpheniramin po.; 100 mg Hydrocortison iv.; 10 mg Metoclopramid im.; 30 min vor Verabreichung der Zellen.

MSC ein Tagesfall 2,0 × 10 6 Zellen/kg i.v. 15min Infundierte Kochsalzlösung 500 ml über 4 h i.v.
Biologisch: Autologe mesenchymale Stammzellen
Autologe mesenchymale Stammzellen
Andere Namen:
  • MSC
PLACEBO_COMPARATOR: Kontrollgruppe
Patienten mit progressiver und refraktärer NMO, die mit regulären Methoden behandelt werden
Biologisch: Autologe mesenchymale Stammzellen
Autologe mesenchymale Stammzellen
Andere Namen:
  • MSC

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
EDSS
Zeitfenster: Änderung von der Grundlinie auf ein Jahr
Vergleichen Sie die EDSS-Veränderung vor und ein Jahr nach der Infusion mesenchymaler Stammzellen (MSC).
Änderung von der Grundlinie auf ein Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Jährliche Rückfallquote
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Infusion
Vergleichen Sie die jährliche Schubrate vor und ein Jahr nach der MSC-Infusion
1 Jahr nach der Infusion
Läsionslast
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Infusion
Verglichene Läsionslast vor und ein Jahr nach MSC-Infusion
1 Jahr nach der Infusion
Retinale Nervenfaserschicht (RNFL)
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Infusion
Vergleich von RNFL vor und ein Jahr nach MSC-Infusion
1 Jahr nach der Infusion
Erkenntnis
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Infusion
Vergleichen Sie die Skala des Kognitionsfragebogens vor und ein Jahr nach der MSC-Infusion
1 Jahr nach der Infusion
Immunologische Bewertungen
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Infusion
Vergleiche Anti-Aquaporin4-ab vor und ein Jahr nach MSC-Infusion.
1 Jahr nach der Infusion
Immunologische Bewertungen
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Infusion
Vergleichen Sie die Subpopulation von Immunzellen vor und ein Jahr nach der MSC-Infusion.
1 Jahr nach der Infusion
Immunologische Bewertungen
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Infusion
Vergleichen Sie die Zytokinkinetik vor und ein Jahr nach der MSC-Infusion.
1 Jahr nach der Infusion
zerebrales Volumen
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Infusion
Vergleichen Sie das zerebrale Volumen vor und ein Jahr nach der MSC-Infusion
1 Jahr nach der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Tianjin Medical University General Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. Januar 2013

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

31. Dezember 2014

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

31. Dezember 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. September 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. September 2014

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

25. September 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

17. Oktober 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Oktober 2018

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB2013-055-02

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