Autologe mesenkymale stamceller til behandling af neuromyelitis Optica Spectrum Disorders
15. oktober 2018 opdateret af: Fu-Dong Shi, Tianjin Medical University General Hospital
Autologe mesenkymale stamceller til behandling af progressiv og refraktær neuromyelitis Optica Spectrum Disorders: et åbent fase 2a Proof-of-Concept-studie
Neuromyelitis optica (NMO) er en demyeliniserende og degenerativ lidelse i centralnervesystemet, der påvirker synet og hjerne- og rygmarvsfunktionen, som fører til akkumulerende invaliditet med en 5 års dødelighed på ca. 30 %.
Overlevende efterlades typisk med alvorlig morbiditet sekundært til blindhed, quadriparese og respirationssvigt.
Intet middel har vist sig at være yderst effektivt til at standse sygdomsaktivitet. Baseret på de seneste resultater af multipotente mesenkymale stromale celler i autoimmune sygdomme, herunder dissemineret sklerose, og baseret på neuromyelitis opticas mekanismer, forudser efterforskerne, at mesenkymstamcelletransplantation kan give varig sygdomsstabilitet for neuromyelitis-optikpatienter.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Det primære formål var at vurdere gennemførlighed og sikkerhed; investigatorerne sammenlignede bivirkninger fra op til 3 måneder før behandling til op til 12 måneder efter infusionen.
Som et sekundært mål valgte efterforskerne effektivitetsresultater for at vurdere den udvidede handicapstatus (EDSS)、årlig tilbagefaldsrate (ARR) og tid til næste tilbagefald efter transplantation.
Tredje objektiv forreste synsvej og pyramidekanal som en model for bredere sygdom. Maskerede endepunktsanalyser blev brugt til elektrofysiologiske og udvalgte billeddannelsesresultater.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
15
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina, 300052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 80 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Klinisk bestemt neuromyelitis optica eller neuromyelitis optica spectrum disorder
- Alder > 18 år
- EDSS > 3
Progression fortsatte tilbagefald eller forværring af MR efter mindst et års behandlingsforsøg som bevist af et eller flere af følgende:
- Forøgelse af 1 EDSS-punkt (hvis baseline EDSS <5,0) eller 0,5 EDSS-point (hvis baseline EDSS >5,5)
- Moderat-alvorlige tilbagefald inden for de seneste 18 måneder
- Gadoliniumforstærkende læsioner (dobbelt eller tredobbelt dosis Gd)
- 1 ny T2 læsion
Bevis på nylig inflammatorisk sygdom, som påvist af et af følgende:
- 1 moderat-alvorlige tilbagefald inden for de seneste 18 måneder
- 1 Gd-forstærkende læsioner (enkelt-, dobbelt- eller tredobbelt dosis Gd)
- 1 ny T2 læsion
Ekskluderingskriterier:
- Modtaget immunhæmmere immunmodulator i de tre måneder før forsøget
- Betydelig hjerte-, nyre- eller leversvigt eller enhver anden sygdom, der kan påvirke resultaterne af undersøgelsen
- Allergier
- Gravid eller muligvis gravid
- Kognitiv tilbagegang i at forstå eller underskrive det informerede samtykke
- Hjernetumor, HIV (+) tumormarkør (+), blodtryk (BP): 200 /110 mmHg
- Bedømt uegnet af læger
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFÆLDIGT
- Interventionel model: PARALLEL
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: Autologe mesenkymale stamceller gruppe
Genereret MSC af klinisk kvalitet 10 mg chlorpheniramin Po.;100 mg hydrocortison iv.;10 mg metoclopramid im.;30 min før administration af cellerne. MSC en dag-case 2·0×106 celler/kg i.v. 15min Infunderet normal saltvand 500 Ml over 4 timer i.v. |
Autologe mesenkymale stamceller
Andre navne:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Kontrolgruppe
Patienter med progressiv og refraktær NMO behandlet med almindelige metoder
|
Autologe mesenkymale stamceller
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
EDSS
Tidsramme: skifte fra baseline til et år
|
Sammenlign EDSS-ændring før og et år efter infusion af mesenkymale stamceller (MSC).
|
skifte fra baseline til et år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig tilbagefaldsrate
Tidsramme: 1 år efter infusion
|
Sammenlign den årlige tilbagefaldsrate før og et år efter MSC-infusion
|
1 år efter infusion
|
|
Læsionsbelastning
Tidsramme: 1 år efter infusion
|
Sammenlignet læsionsbelastning før og et år efter MSC-infusion
|
1 år efter infusion
|
|
Nethindens nervefiberlag (RNFL)
Tidsramme: 1 år efter infusion
|
Sammenlignet RNFL før og et år efter MSC-infusion
|
1 år efter infusion
|
|
Erkendelse
Tidsramme: 1 år efter infusion
|
Sammenlign kognition spørgeskema skala før og et år efter MSC infusion
|
1 år efter infusion
|
|
Immunologiske vurderinger
Tidsramme: 1 år efter infusion
|
Sammenlign anti-aquaporin4-ab før og et år efter MSC-infusion.
|
1 år efter infusion
|
|
Immunologiske vurderinger
Tidsramme: 1 år efter infusion
|
Sammenlign immuncellesubpopulation før og et år efter MSC-infusion.
|
1 år efter infusion
|
|
Immunologiske vurderinger
Tidsramme: 1 år efter infusion
|
Sammenlign cytokinkinetikken før og et år efter MSC-infusion.
|
1 år efter infusion
|
|
cerebralt volumen
Tidsramme: 1 år efter infusion
|
Sammenlign cerebralt volumen før og et år efter MSC-infusion
|
1 år efter infusion
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
1. januar 2013
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
31. december 2014
Studieafslutning (FAKTISKE)
31. december 2014
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. september 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
22. september 2014
Først opslået (SKØN)
25. september 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
17. oktober 2018
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
15. oktober 2018
Sidst verificeret
1. oktober 2018
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Sygdomme i nervesystemet
- Sygdomme i immunsystemet
- Demyeliniserende autoimmune sygdomme, CNS
- Autoimmune sygdomme i nervesystemet
- Demyeliniserende sygdomme
- Autoimmune sygdomme
- Øjensygdomme
- Sygdom
- Synsnervesygdomme
- Sygdomme i kranienerve
- Myelitis, tværgående
- Optisk neuritis
- Syndrom
- Neuromyelitis Optica
Andre undersøgelses-id-numre
- IRB2013-055-02
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .