OpRegen 治疗晚期干性年龄相关性黄斑变性的安全性和有效性研究
2026年7月23日 更新者：Hoffmann-La Roche
人胚胎干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞视网膜下移植晚期干型年龄相关性黄斑变性（地理萎缩）患者的 I/IIa 期剂量递增安全性和有效性研究
该研究的主要目的是评估 OpRegen——人胚胎干细胞衍生的视网膜色素上皮 (RPE) 细胞的安全性和耐受性。
该研究还将包括初步探索移植的 OpRegen 细胞移植、存活和减缓疾病进展的能力。
研究概览
详细说明
OpRegen® 是一种基于细胞的产品，由源自人类胚胎干细胞 (hESC) 的视网膜色素上皮 (RPE) 细胞组成，并作为细胞悬浮液在眼科平衡盐溶液加 (BSS Plus) 或 CryoStor® 5 中给药（解冻和注射，TAI）。 这是 I/IIa 期，剂量递增，评估 OpRegen 移植对进展性干性 AMD 患者的安全性和耐受性。 该研究还包括对疗效的初步探索。
总共将招收大约 24 名受试者。 受试者应年满 50 岁，患有非新生血管性（干性）AMD，在黄斑部有 GA 的眼底镜检查结果，并且没有其他伴随的眼部疾病。 根据最佳矫正视力 (BCVA) 和施用的 OpRegen 剂量，受试者将分为四个队列。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
24
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Jerusalem、以色列、9112001
- Hadassah Medical Center
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Petah Tikva、以色列、4941492
- Rabin Medical Center
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Rehovot、以色列、76100
- Kaplan Medical Center
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Tel Aviv、以色列、6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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California
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San Francisco、California、美国、94109
- West Coast Retina Medical Group
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45242
- Cincinnati Eye Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- Mid Atlantic Retina
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
50年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 50 岁及以上；
- 双眼干性（非新生血管性）年龄相关性黄斑变性的诊断；
- 干性 AMD 伴黄斑进行性地理萎缩的眼底镜表现；
- 通过 ETDRS 视力测试，研究眼中第 1-3 组的最佳矫正中心视力等于或小于 20/200，第 4 组的最佳矫正中心视力等于或小于 20/64-20/250；
- 非手术眼的视力必须优于或等于手术眼的视力；
- 健康状况良好的受试者可以参与所有与研究相关的程序并完成研究随访期（医疗记录）；
- 能够在监测麻醉护理下进行玻璃体视网膜手术；
- 血细胞计数、血生化、凝血和尿液分析无异常意义；
- TB（队列 4）、HIV、HBC 和 HCV 呈阴性，CMV IgM 和 EBV IgM 呈阴性；
- 无恶性肿瘤病史（非黑色素瘤皮肤癌除外）。 对于缓解期超过 5 年的癌症，如果在入组前获得主要研究者和肿瘤学家的一致书面批准，则允许入组；
- 愿意推迟所有未来的血液和组织捐献；
- 能够理解并愿意签署知情同意书。
排除标准：
- 通过病史以及临床检查、荧光素血管造影 (FA) 或双眼基线眼相干断层扫描 (OCT) 获得的新生血管性 AMD 证据；
- 糖尿病性视网膜病变、血管闭塞、葡萄膜炎、Coat 病、青光眼、白内障或介质混浊的病史或存在妨碍后极显影或除 AMD 之外的任何严重眼部疾病，这些疾病已经损害或可能损害研究眼的视力并混淆主要分析结果;
- 研究眼中视网膜脱离修复史；
- 轴性近视大于-6屈光度；
- 在植入前的过去 3 个月内，在研究眼中进行过白内障摘除术和在研究眼中进行过钇铝石榴石 (YAG) 激光囊切开术以及在过去 3 个月中进行过任何其他眼科手术后至少 2 个月；
- 认知障碍或痴呆史；
- 全身免疫抑制的禁忌症；
- 除 AMD 外与研究眼中脉络膜新生血管形成相关的任何病症的病史（例如 病理性近视或推测的眼部组织胞浆菌病）；
- 研究者认为任何类型的全身性疾病或其治疗，包括任何可能进展、复发或改变到可能对临床状态评估产生偏差的程度的医疗状况（受控或不受控）对患者的显着影响或使患者处于特殊风险之中。
- 怀孕或哺乳；
- 目前参加另一项临床研究。 过去（6 个月内）参与过全身或眼睛给药的任何临床研究。
- 目前正在接受阿司匹林、含阿司匹林的产品和/或任何其他不能在手术前 7 天停用的凝血调节药物；
- 癌症病史（非黑色素瘤皮肤癌除外）。 对于五年前治愈的癌症，在入组前获得主要研究者和肿瘤学家的一致书面批准后，允许入组。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：再生
前三个队列中最多 12 名法定失明受试者的最佳矫正视力为 20/200 或更低，第四队列中有 12 名最佳矫正视力为 20/64 和 20/250 的受试者
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目标剂量为 50,000 - 200,000 个细胞将被输送到视网膜下腔。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现治疗突发不良事件的参与者百分比
大体时间：从研究开始到最后一次受试者给药后 12 个月，再加上最多 90 天（最多约 6.5 年）
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不良事件是在服用药物产品的受试者中发生的任何不良医学事件，不一定与治疗有因果关系。
因此，不良事件可以是任何不利的和意外的体征（例如，包括异常的实验室发现）、症状或与使用药品暂时相关的疾病，无论是否被认为与药品有关。
在研究期间恶化的既往病症也被视为不良事件。
使用国家癌症研究所 (NCI) 不良事件通用术语标准 (CTCAE) v 3.0 对 AE 进行分级。
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从研究开始到最后一次受试者给药后 12 个月，再加上最多 90 天（最多约 6.5 年）
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眼压 (IOP) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
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基线，第 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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地理萎缩 (GA) 病变区域相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
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GA 病变区域基于中央阅读中心可用的眼底自发荧光 (FAF) 成像数据。
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基线，第 12 个月
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视力相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
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从 4 米距离通过复古照明 ETDRS 图表测量视力相对于基线的变化。
视敏度报告为正确阅读的字母数。
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基线，第 12 个月
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国家眼科研究所视觉功能问卷 25 (NEI VFQ-25) 生活质量的基线变化
大体时间：基线，第 12 个月
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NEI VFQ-25 是一份包含 25 个项目的患者报告问卷。
综合得分范围为 0-100，得分越高表示视觉功能越好。
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基线，第 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年4月1日
初级完成 (实际的)
2021年12月31日
研究完成 (估计的)
2031年1月31日
研究注册日期
首次提交
2014年11月2日
首先提交符合 QC 标准的
2014年11月5日
首次发布 (估计的)
2014年11月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月23日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
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