진행성 건성형 연령 관련 황반변성 치료를 위한 OpRegen의 안전성 및 유효성 연구
2026년 4월 24일 업데이트: Hoffmann-La Roche
진행성 건성형 연령 관련 황반 변성(지리형 위축) 환자에서 망막하로 이식된 인간 배아 줄기 세포 유래 망막 색소 상피 세포의 I/IIa 용량 증량 안전성 및 효능 연구
이 연구의 주요 목적은 OpRegen - 인간 배아 줄기 세포 유래 망막 색소 상피(RPE) 세포의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
이 연구는 또한 이식된 OpRegen 세포가 생착, 생존 및 질병 진행을 조절하는 능력에 대한 초기 탐구를 포함할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
OpRegen®은 인간 배아 줄기 세포(hESC)에서 유래한 망막 색소 상피(RPE) 세포로 구성된 세포 기반 제품으로 안과용 BSS Plus(Balanced Salt Solution Plus) 또는 CryoStor® 5에서 세포 현탁액으로 투여됩니다. 해동 및 주입, TAI). 이는 진행성 건성 AMD 환자에 대한 OpRegen 이식의 안전성과 내약성을 평가하는 단계 I/IIa, 용량 증량입니다. 이 연구에는 효능의 초기 탐색도 포함됩니다.
총 약 24명의 피험자가 등록됩니다. 대상체는 50세 이상이어야 하며, 추가 수반되는 안구 장애 없이 황반에서 GA의 안저경 소견을 갖는 비신생혈관(건성) AMD를 가집니다. 피험자는 최대 교정 시력(BCVA) 및 투여된 OpRegen 용량에 따라 4개의 집단으로 나뉩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
24
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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San Francisco, California, 미국, 94109
- West Coast Retina Medical Group
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45242
- Cincinnati Eye Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Mid Atlantic Retina
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Jerusalem, 이스라엘, 9112001
- Hadassah Medical Center
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Petah Tikva, 이스라엘, 4941492
- Rabin Medical Center
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Rehovot, 이스라엘, 76100
- Kaplan Medical Center
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Tel Aviv, 이스라엘, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
50년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 50세 이상
- 양쪽 눈의 건성(비신생혈관) 연령 관련 황반 변성의 진단;
- 황반에서 진행성 지도형 위축을 동반한 건성 AMD의 안저경 소견;
- ETDRS 시력 검사에 의한 연구 안구에서 코호트 1-3에서 20/200 및 코호트 4에서 20/64-20/250 이하인 최고 교정 중심 시력;
- 수술하지 않은 눈의 시력은 수술한 눈보다 낫거나 같아야 합니다.
- 모든 연구 관련 절차에 참여하고 연구 후속 조치 기간(의료 기록)을 완료할 수 있을 만큼 건강이 충분히 양호한 피험자;
- 모니터된 마취 관리 하에 유리체망막 수술을 받을 수 있는 능력;
- 비정상적인 의미가 없는 혈구 수, 혈액 화학, 응고 및 요검사;
- TB(코호트 4), HIV, HBC 및 HCV에 대해 음성, CMV IgM 및 EBV IgM에 대해 음성;
- 악성 병력 없음(비흑색종 피부암 제외). 5년 이상 차도 상태에 있는 암의 경우 등록 전에 주임 조사관과 종양 전문의의 동의 문서 승인이 있으면 등록이 허용됩니다.
- 향후 모든 혈액 및 조직 기증을 연기할 의향이 있습니다.
- 정보에 입각한 동의서를 이해하고 기꺼이 서명할 수 있습니다.
제외 기준:
- 양쪽 눈의 기준선에서 임상 시험, 형광 혈관 조영술(FA) 또는 안구 일관성 단층 촬영(OCT)뿐만 아니라 병력에 의한 신생혈관 AMD의 증거;
- 당뇨병성 망막병증, 혈관 폐색, 포도막염, 코트병, 녹내장, 백내장 또는 후극 시각화를 방해하는 매체 혼탁 또는 연구 눈의 시력을 손상시키거나 손상시킬 수 있는 AMD 이외의 유의한 안구 질환의 병력 또는 존재 및 1차 시력의 혼란 분석 결과;
- 연구 안구의 망막 박리 수복 이력;
- -6 디옵터보다 큰 축 근시;
- 연구 눈에서 백내장 제거 및 지난 4주 동안 연구 눈에서 YAG(Yttrium Aluminium Garnet) 레이저 캡슐 절개술 및 이식 전 지난 3개월 동안 연구 눈에서 임의의 다른 안구 수술 후 최소 2개월;
- 인지 장애 또는 치매의 병력;
- 전신 면역 억제에 대한 금기;
- 연구 안구에서 맥락막 혈관신생과 관련된 AMD 이외의 임의의 병태의 병력(예를 들어, 병적 근시 또는 추정되는 안구 히스토플라스마증);
- 임상 상태의 평가를 편향시킬 수 있는 정도까지 진행, 재발 또는 변경될 것으로 예상될 수 있는 임의의 의학적 상태(통제 또는 비통제)를 포함하여 조사자의 의견으로 모든 유형의 전신 질환 또는 이의 치료 환자의 상태를 심각하게 악화시키거나 환자를 특별한 위험에 빠뜨립니다.
- 임신 또는 모유 수유
- 현재 다른 임상 연구에 참여하고 있습니다. 전신 또는 눈에 투여되는 약물의 임상 연구에 과거 참여(6개월 이내).
- 현재 아스피린, 아스피린 함유 제품 및/또는 수술 7일 전에 중단할 수 없는 기타 응고 조절 약물을 받고 있는 자
- 암 병력(비흑색종 피부암 제외). 5년 이상 전에 완치된 암의 경우, 등록 전에 주임 조사관과 종양 전문의의 동의 문서 승인이 있는 경우 등록이 허용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 옵레젠
처음 3개 코호트에서 20/200 이하의 최고 교정 시력을 가진 최대 12명의 법적 맹인 피험자 및 4번째 코호트에서 20/64 및 20/250의 최고 교정 시력을 가진 12명의 피험자
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50,000 - 200,000 세포의 표적 용량이 망막하 공간으로 전달됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 긴급 부작용이 있는 참가자의 비율
기간: 연구 시작부터 마지막 대상자 투여 후 12개월까지 + 최대 90일(최대 약 6.5년)
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유해 사례는 의약품을 투여받은 피험자에게 발생하는 뜻밖의 의학적 발생이며 반드시 치료와 인과 관계가 있을 필요는 없습니다.
따라서 유해 사례는 의약품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약품 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(예: 비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병일 수 있습니다.
연구 중에 악화되는 기존 상태도 부작용으로 간주됩니다.
AE는 NCI(National Cancer Institute) 유해 사례에 대한 일반 용어 기준(CTCAE) v 3.0을 사용하여 등급을 매겼습니다.
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연구 시작부터 마지막 대상자 투여 후 12개월까지 + 최대 90일(최대 약 6.5년)
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안내압(IOP)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 12개월
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기준선, 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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지도형 위축(GA) 병변 영역의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 12개월
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GA 병변 영역은 중앙 판독 센터에서 사용 가능한 FAF(Fundus Autofluorescence) 영상 데이터를 기반으로 합니다.
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기준선, 12개월
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시력 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12개월
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기준선으로부터의 시력 변화는 역조명 ETDRS 차트로 4미터 거리에서 측정되었습니다.
시력은 올바르게 읽은 글자 수로 보고되었습니다.
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기준선, 12개월
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National Eye Institute Visual Function Questionnaire-25(NEI VFQ-25) 삶의 질 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12개월
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NEI VFQ-25는 25개 항목의 환자 보고 설문지입니다.
종합 점수의 범위는 0-100이며 점수가 높을수록 시각 기능이 더 우수함을 나타냅니다.
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기준선, 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2021년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2031년 1월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 11월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 11월 5일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 11월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 24일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
적격 연구의 경우 자격을 갖춘 연구원은 개별 환자 수준의 임상 데이터에 대한 접근을 요청할 수 있습니다.
임상 연구 정보의 투명성에 대한 Roche의 약속을 참조하십시오. https://go.roche.com/data_sharing
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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옵레젠에 대한 임상 시험
-
Genentech, Inc.모병