补体抑制使用 Eculizumab 克服严重血小板减少症患者的血小板输注无效
2018年12月12日 更新者：National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
背景：
- 血小板是血液中有助于止血的微小细胞。 当人们没有足够的正常血小板时，就会发生血小板减少症。 输注他人的血小板有助于止血。 但是因为这些细胞来自其他人，身体可能会排斥它们，使它们面临严重出血并发症的风险。 这种情况称为同种免疫血小板不应性。 有证据表明，在许多患者中，血小板输注后血小板计数未能增加，因为输注的血小板被机体的防御士兵（称为补体）破坏。 研究人员想看看抑制补体的药物是否可以帮助增加血小板水平并减少出血
目标：
- 查看输血后 eculizumab 是否会更多地增加血小板水平。 看看它是否可以减少出血过多的机会。
合格：
- 患有血小板减少症和同种免疫血小板无效的 18-75 岁成人。
设计：
- 参与者将接受病史、体格检查和血液检查的筛查。
- 参加者将执行下列程序。 他们可以在住院期间使用它们。 或者他们可以去门诊就诊。 每次访问最多可能需要 3 小时。
- 如果需要，参与者将接种脑膜炎疫苗。 然后他们将获得研究药物作为输液。
- 参与者将接受血小板输注。 他们将每 24 小时抽一次血，直到每 1 微升血液中的血小板计数低于 10,000。
- 他们将服用抗生素 14 天。
- 参与者将每周进行两次检查和抽血，持续 2 周。 如果需要，他们将接受更多输血。
研究概览
详细说明
血小板输注可以作为预防或治疗血小板低和/或功能障碍患者严重出血的挽救生命的方法。
没有血小板输注支持，血癌和其他血液疾病的治疗以及骨髓移植是不可能的。
不幸的是，20-60% 的长期输血患者将停止对这些输血作出反应，使他们面临严重出血并发症的风险。
数据支持这样的概念，即在许多患者中，血小板输注后血小板计数未能增加，因为输注的血小板被机体补体破坏。
为了克服这个问题，我们将使用特异性结合和抑制补体的药物 eculizumab 来抑制补体活性。
我们假设，当我们用 eculizumab 治疗血小板无效的患者时，血小板输注后血小板计数会增加到更高的数量，从而降低与血小板计数低相关的出血并发症的风险。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Maryland
-
Bethesda、Maryland、美国、20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
- 纳入标准：
- 年龄 18-75 岁（含）。
- 能够理解研究的调查性质并提供知情同意。
- 血小板减少症（由于先天性原因、骨髓衰竭、血液系统恶性肿瘤和治疗相关），定义为 <10k/uL 无出血或 <30K/uL 有危及生命的出血证据（颅内出血、胃肠道出血、肺出血、不受控制的鼻出血） ，血尿）。
诊断为免疫性血小板无效，具有以下所有特征：
- 输血后血小板计数增量不足，定义为 10-60 分钟时 CCI <7500/ul，以及 18-24 小时时 CCI <5000/ul（在 10-60 分钟时 CCI 大于或等于等于 5000/微升）至少连续输血 2 次后。
- 存在抗 HLA A 类和/或 B 类抗体。
排除标准：
- 活动性脑膜炎球菌感染。
- 严重的精神疾病。 精神缺陷严重到无法做出知情同意。
- 育龄妇女1周内妊娠试验阳性。
- 3个月内HIV检测呈阳性
- 有血管内溶血证据的阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 疾病。
- 存在 ITP/自身免疫性血小板减少症
- 免疫血小板对 IVIG 治疗有反应
重新注册标准：
- 满足对初始治疗或第二次治疗的反应标准
- 符合所有初始纳入/排除标准
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：依库珠单抗
1200 mg 静脉输注超过 30-40 分钟
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300 mg 一次性小瓶
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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具有持续血小板输注反应的受试者人数
大体时间：24小时
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评估 eculizumab 增加血小板增量的安全性和有效性，血小板增量定义为输血后 10-60 分钟校正计数增量 (CCI) >7500/μL 以及输血后 18-24 小时 CCI >5000/μL 血小板无效患者在接受依库珠单抗和血小板输注治疗后。
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24小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年11月21日
初级完成 (实际的)
2017年8月8日
研究完成 (实际的)
2017年8月8日
研究注册日期
首次提交
2014年11月21日
首先提交符合 QC 标准的
2014年11月21日
首次发布 (估计)
2014年11月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年1月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年12月12日
最后验证
2018年1月18日
更多信息
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