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Komplementinhibition mit Eculizumab zur Überwindung der Thrombozytentransfusionsrefraktärität bei Patienten mit schwerer Thrombozytopenie

12. Dezember 2018 aktualisiert von: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Hintergrund:

- Blutplättchen sind winzige Zellen im Blut, die helfen, Blutungen zu stoppen. Thrombozytopenie tritt auf, wenn Menschen nicht genügend normale Blutplättchen haben. Eine Transfusion der Blutplättchen einer anderen Person kann helfen, zu starke Blutungen zu stoppen. Da diese Zellen jedoch von anderen Menschen stammen, kann der Körper sie abstoßen, was sie einem Risiko für schwere Blutungskomplikationen aussetzt. Dieser Zustand wird alloimmune Thrombozyten-Refraktärität genannt. Es gibt Hinweise darauf, dass bei vielen Patienten die Thrombozytenzahl nach einer Thrombozytentransfusion nicht ansteigt, weil die transfundierten Thrombozyten durch den körpereigenen Verteidigungssoldaten, das so genannte Komplement, zerstört werden. Forscher wollen sehen, ob ein Medikament, das Komplement hemmt, helfen kann, die Blutplättchenwerte zu erhöhen und Blutungen zu reduzieren

Ziele:

- Um zu sehen, ob Eculizumab die Blutplättchenspiegel nach einer Transfusion stärker erhöht. Um zu sehen, ob es die Wahrscheinlichkeit einer zu starken Blutung verringert.

Teilnahmeberechtigung:

- Erwachsene im Alter von 18 bis 75 Jahren mit Thrombozytopenie und alloimmuner Thrombozyten-Refraktärität.

Design:

  • Die Teilnehmer werden mit Anamnese, körperlicher Untersuchung und Bluttests untersucht.
  • Die Teilnehmer haben die unten aufgeführten Verfahren. Sie können sie haben, während sie im Krankenhaus sind. Oder sie können für sie in die Ambulanz gehen. Jeder Besuch kann bis zu 3 Stunden dauern.
  • Die Teilnehmer erhalten bei Bedarf einen Meningitis-Impfstoff. Dann bekommen sie das Studienmedikament als Infusion.
  • Die Teilnehmer erhalten eine Thrombozytentransfusion. Ihr Blut wird alle 24 Stunden abgenommen, bis die Blutplättchenzahl weniger als 10.000 pro 1 Mikroliter Blut beträgt.
  • Sie werden 14 Tage lang Antibiotika einnehmen.
  • Die Teilnehmer werden 2 Wochen lang zweimal pro Woche untersucht und Blut abgenommen. Sie erhalten bei Bedarf weitere Transfusionen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Thrombozytentransfusion kann ein lebensrettendes Verfahren zur Vorbeugung oder Behandlung schwerer Blutungen bei Patienten mit niedrigen und/oder funktionsgestörten Thrombozyten sein. Die Behandlung von Blutkrebs und anderen Blutkrankheiten sowie eine Knochenmarktransplantation ist ohne Unterstützung durch Blutplättchentransfusionen nicht möglich. Leider sprechen 20-60 % der chronisch transfundierten Patienten nicht mehr auf diese Transfusionen an, wodurch sie einem Risiko für schwerwiegende Blutungskomplikationen ausgesetzt sind. Die Daten unterstützen das Konzept, dass bei vielen Patienten die Thrombozytenzahl nach einer Thrombozytentransfusion nicht ansteigt, weil die transfundierten Thrombozyten durch das körpereigene Komplement zerstört werden. Um dieses Problem zu überwinden, werden wir die Komplementaktivität mit dem Medikament Eculizumab hemmen, das Komplement spezifisch bindet und unterdrückt. Wir gehen davon aus, dass bei der Behandlung von Patienten mit Thrombozytenrefraktärität mit Eculizumab die Thrombozytenzahlen nach Thrombozytentransfusionen auf höhere Zahlen ansteigen, wodurch das Risiko von Blutungskomplikationen im Zusammenhang mit einer niedrigen Thrombozytenzahl verringert wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN:
  • Alter 18-75 Jahre inklusive.
  • Fähigkeit, den Untersuchungscharakter der Studie zu verstehen und eine Einverständniserklärung abzugeben.
  • Thrombozytopenie (aufgrund angeborener Ursachen, Knochenmarkversagen, hämatologischer Malignome und behandlungsbedingt), definiert als <10.000/uL ohne Blutung oder <30.000/uL mit Hinweis auf eine lebensbedrohliche Blutung (intrakranielle Blutung, GI-Blutung, Lungenblutung, unkontrollierte Nasenbluten). , Hämaturie).

  • Diagnostiziert mit Immunplättchen-Refraktärität, gekennzeichnet durch alle folgenden Merkmale:

    • Fehlendes adäquates Inkrement der Thrombozytenzahl nach der Transfusion, definiert durch CCI < 7500/ul bei 10-60 min und CCI < 5000/ul bei 18-24 h (bei denjenigen, die einen CCI bei 10-60 min größer als oder hatten gleich 5000/µl) nach mindestens 2 aufeinanderfolgenden Transfusionen.
    • Vorhandensein von Anti-HLA-Antikörpern der Klasse A und/oder B.

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

  • Aktive Meningokokkeninfektion.
  • Schwere psychiatrische Erkrankung. Geistiger Mangel, der so schwerwiegend ist, dass eine Einverständniserklärung unmöglich ist.
  • Positiver Schwangerschaftstest bei Frauen im gebärfähigen Alter innerhalb von 1 Woche.
  • HIV-positiver Test innerhalb von 3 Monaten
  • Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)-Erkrankung mit Anzeichen einer intravaskulären Hämolyse.
  • Vorhandensein von ITP/autoimmuner Thrombozytopenie
  • Refraktärität der Immunplättchen, die auf die Behandlung mit IVIG ansprechen

WIEDEREINSCHREIBUNGSKRITERIEN:

  • Ansprechkriterien für die Erstbehandlung oder Zweitbehandlung erfüllen
  • Erfüllt alle anfänglichen Einschluss-/Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Eculizumab
1200 mg IV-Infusion über 30-40 min
Arzneimittel: Eculizumab
300-mg-Durchstechflaschen zum einmaligen Gebrauch

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit anhaltendem Ansprechen auf Thrombozytentransfusionen
Zeitfenster: 24 Stunden
Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Eculizumab zur Erhöhung des Thrombozytenzuwachses, definiert als korrigierter Zählzuwachs (CCI) >7500/μl bei 10–60 min zusammen mit CCI>5000/μl bei 18–24 h nach der Transfusion bei Patienten mit Thrombozytenrefraktärität nach Behandlung mit Eculizumab und Thrombozytentransfusion.
24 Stunden

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

21. November 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. August 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. August 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. November 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. November 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

24. November 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Januar 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Dezember 2018

Zuletzt verifiziert

18. Januar 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 150015
  • 15-H-0015

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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