Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Komplementhæmning ved brug af Eculizumab til at overvinde trombocyttransfusionsrefraktærhed hos patienter med svær trombocytopeni

12. december 2018 opdateret af: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Baggrund:

- Blodplader er bittesmå celler i blodet, der hjælper med at stoppe blødninger. Trombocytopeni opstår, når folk ikke har nok normale blodplader. At få en transfusion af en anden persons blodplader kan hjælpe med at stoppe for meget blødning. Men fordi disse celler er fra andre mennesker, kan kroppen afvise dem, hvilket sætter dem i fare for alvorlige blødningskomplikationer. Disse tilstande kaldes alloimmun trombocyt-refractoriness. Der er tegn på, at blodpladetallet hos mange patienter ikke stiger efter en blodpladetransfusion, fordi de transfunderede blodplader ødelægges af kroppens forsvarssoldat, kaldet komplement. Forskere vil se, om et lægemiddel, der hæmmer komplement, kan hjælpe med at øge blodpladeniveauet og reducere blødning

Mål:

- For at se om eculizumab øger blodpladeniveauet mere efter en transfusion. For at se om det mindsker chancen for at bløde for meget.

Berettigelse:

- Voksne 18-75 år, som har trombocytopeni og alloimmun trombocytrefraktær.

Design:

  • Deltagerne vil blive screenet med sygehistorie, fysisk undersøgelse og blodprøver.
  • Deltagerne vil have nedenstående procedurer. De kan få dem, mens de er på hospitalet. Eller de kan gå i ambulatoriet for dem. Hvert besøg kan tage op til 3 timer.
  • Deltagerne får en meningitisvaccine, hvis det er nødvendigt. Så vil de få undersøgelsesmidlet som en infusion.
  • Deltagerne får en blodpladetransfusion. Deres blod vil blive udtaget hver 24. time, indtil blodpladetallet er mindre end 10.000 pr. 1 mikroliter blod.
  • De vil tage antibiotika i 14 dage.
  • Deltagerne vil have en kontrol og blodprøvetagning to gange om ugen i 2 uger. De vil få flere transfusioner, hvis det er nødvendigt.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Blodpladetransfusion kan være en livreddende procedure til at forebygge eller behandle alvorlig blødning hos patienter, som har lave og/eller dysfunktionelle blodplader. Behandling af blodkræft og andre blodsygdomme samt knoglemarvstransplantation er ikke mulig uden blodpladetransfusionsstøtte. Desværre vil 20-60 % af kronisk transfunderede patienter holde op med at reagere på disse transfusioner, hvilket sætter dem i fare for alvorlige blødningskomplikationer. Data understøtter konceptet om, at blodpladetallet hos mange patienter ikke stiger efter en blodpladetransfusion, fordi de transfunderede blodplader ødelægges af kroppens komplement. For at overvinde dette problem vil vi hæmme komplementaktiviteten med medicinen eculizumab, der specifikt binder og undertrykker komplement. Vi antager, at når vi behandler patienter, der har trombocytresistens med eculizumab, vil trombocyttallet stige til højere tal efter blodpladetransfusioner, hvilket mindsker risikoen for blødningskomplikationer forbundet med at have et lavt blodpladetal.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:
  • Alder 18-75 år inklusive.
  • Evne til at forstå undersøgelsens karakter af undersøgelsen og give informeret samtykke.
  • Trombocytopeni (på grund af medfødte årsager, knoglemarvssvigt, hæmatologiske maligniteter og behandlingsrelaterede), defineret som <10k/uL uden blødning eller <30K/uL med tegn på livstruende blødning (intrakraniel blødning, GI-blødning, lungeblødning, ukontrolleret epistaxi, hæmaturi).

  • Diagnosticeret med immun trombocytresistens, karakteriseret ved alle følgende:

    • Mangel på tilstrækkelig post-transfusion blodpladetalsstigning, defineret ved, CCI <7500/ul ved 10-60 min, og CCI <5000/ul ved 18-24 timer (hos dem, der havde en CCI ved 10-60 min større end eller lig med 5000/mikrol) efter mindst 2 på hinanden følgende transfusioner.
    • Tilstedeværelse af anti-HLA klasse A og/eller B antistof.

EXKLUSIONSKRITERIER:

  • Aktiv meningokokinfektion.
  • Alvorlig psykiatrisk sygdom. Psykisk mangel er tilstrækkelig alvorlig til at umuliggøre informeret samtykke.
  • Positiv graviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder inden for 1 uge.
  • HIV positiv test inden for 3 måneder
  • Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) sygdom med tegn på intravaskulær hæmolyse.
  • Tilstedeværelse af ITP/autoimmun trombocytopeni
  • Immun trombocyt modstandsdygtighed reagerer på behandling med IVIG

TILMELDINGSKRITERIER:

  • Opfyld responskriterier på den indledende behandling eller anden behandling
  • Opfylder alle indledende inklusion/ekskluderingskriterier

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eculizumab
1200 mg IV infusion over 30-40 min
Medicin: Eculizumab
300 mg engangshætteglas

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med vedvarende blodpladetransfusionsrespons
Tidsramme: 24 timer
For at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​eculizumab til at øge blodpladetilvæksten, defineret som Corrected Count Increment (CCI) >7500/μL efter 10-60 minutter sammen med CCI>5000/μL 18-24 timer efter transfusion hos patienter med trombocytrefraktæritet efter behandling med eculizumab og blodpladetransfusion.
24 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

21. november 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. august 2017

Studieafslutning (Faktiske)

8. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. november 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. november 2014

Først opslået (Skøn)

24. november 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. januar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. december 2018

Sidst verificeret

18. januar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 150015
  • 15-H-0015

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Trombocytopeni

Kliniske forsøg med Eculizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner