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Inibizione del complemento utilizzando Eculizumab per superare la refrattarietà alla trasfusione piastrinica nei pazienti con grave trombocitopenia

12 dicembre 2018 aggiornato da: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Sfondo:

- Le piastrine sono minuscole cellule nel sangue che aiutano a fermare l'emorragia. La trombocitopenia si verifica quando le persone non hanno abbastanza piastrine normali. Ottenere una trasfusione delle piastrine di un'altra persona può aiutare a fermare un eccessivo sanguinamento. Ma poiché queste cellule provengono da altre persone, il corpo può rigettarle, mettendole a rischio di gravi complicanze emorragiche. Questa condizione è chiamata refrattarietà piastrinica alloimmune. Ci sono prove che in molti pazienti la conta piastrinica non aumenta dopo una trasfusione di piastrine perché le piastrine trasfuse vengono distrutte dal soldato di difesa del corpo, chiamato complemento. I ricercatori vogliono vedere se un farmaco, che inibisce il complemento, può aiutare ad aumentare i livelli piastrinici e ridurre il sanguinamento

Obiettivi:

- Per vedere se eculizumab aumenta maggiormente i livelli piastrinici dopo una trasfusione. Per vedere se riduce la possibilità di sanguinare troppo.

Eleggibilità:

- Adulti di età compresa tra 18 e 75 anni con trombocitopenia e refrattarietà piastrinica alloimmune.

Progetto:

  • I partecipanti verranno sottoposti a screening con anamnesi, esame fisico e esami del sangue.
  • I partecipanti avranno a disposizione le procedure di seguito elencate. Possono averli mentre sono in ospedale. Oppure possono andare all'ambulatorio per loro. Ogni visita può richiedere fino a 3 ore.
  • I partecipanti riceveranno un vaccino contro la meningite, se necessario. Quindi riceveranno il farmaco in studio come infusione.
  • I partecipanti riceveranno una trasfusione di piastrine. Il loro sangue verrà prelevato ogni 24 ore fino a quando la conta piastrinica sarà inferiore a 10.000 per 1 microlitro di sangue.
  • Prenderanno antibiotici per 14 giorni.
  • I partecipanti effettueranno un controllo e un prelievo di sangue due volte a settimana per 2 settimane. Riceveranno più trasfusioni se necessario.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La trasfusione di piastrine può essere una procedura salvavita nella prevenzione o nel trattamento di gravi emorragie in pazienti con piastrine basse e/o disfunzionali. Il trattamento del cancro del sangue e di altre malattie del sangue così come il trapianto di midollo osseo non è possibile senza il supporto della trasfusione di piastrine. Sfortunatamente, il 20-60% dei pazienti sottoposti a trasfusioni croniche smetterà di rispondere a queste trasfusioni mettendoli a rischio di gravi complicanze emorragiche. I dati supportano il concetto che in molti pazienti la conta piastrinica non aumenta dopo una trasfusione di piastrine perché le piastrine trasfuse vengono distrutte dal complemento corporeo. Per superare questo problema, inibiremo l'attività del complemento con il farmaco eculizumab che lega e sopprime specificamente il complemento. Ipotizziamo che quando trattiamo pazienti che hanno refrattarietà piastrinica con eculizumab, la conta piastrinica aumenterà a numeri più alti dopo le trasfusioni piastriniche, diminuendo il rischio di complicanze emorragiche associate a una bassa conta piastrinica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:
  • Età 18-75 anni inclusi.
  • Capacità di comprendere la natura sperimentale dello studio e fornire il consenso informato.
  • Trombocitopenia (dovuta a cause congenite, insufficienza del midollo osseo, neoplasie ematologiche e correlate al trattamento), definita come <10k/uL senza sanguinamento o <30K/uL con evidenza di sanguinamento potenzialmente letale (emorragia intracranica, sanguinamento gastrointestinale, emorragia polmonare, epistassi incontrollata , ematuria).

  • Diagnosi di refrattarietà piastrinica immunitaria, caratterizzata da tutti i seguenti:

    • Mancanza di un adeguato incremento della conta piastrinica post-trasfusione, definito da, CCI <7500/ul a 10-60 min e CCI <5000/ul a 18-24 ore (in coloro che avevano un CCI a 10-60 min maggiore di o pari a 5000/microl) dopo almeno 2 trasfusioni consecutive.
    • Presenza di anticorpi anti-HLA di classe A e/o B.

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  • Infezione meningococcica attiva.
  • Malattia psichiatrica grave. Deficit mentale sufficientemente grave da rendere impossibile il consenso informato.
  • Test di gravidanza positivo per donne in età fertile entro 1 settimana.
  • Test HIV positivo entro 3 mesi
  • Emoglobinuria parossistica notturna (PNH) con evidenza di emolisi intravascolare.
  • Presenza di ITP/trombocitopenia autoimmune
  • Refrattarietà piastrinica immunitaria che risponde al trattamento con IVIG

CRITERI DI REISCRIZIONE:

  • Soddisfare i criteri di risposta al trattamento iniziale o al secondo trattamento
  • Soddisfa tutti i criteri iniziali di inclusione/esclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eculizumab
1200 mg di infusione EV in 30-40 min
Droga: Eculizumab
Flaconcini monouso da 300 mg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con risposta alla trasfusione piastrinica sostenuta
Lasso di tempo: 24 ore
Valutare la sicurezza e l'efficacia di eculizumab per aumentare l'incremento piastrinico, definito come incremento della conta corretta (CCI) >7500/μL a 10-60 minuti insieme a CCI>5000/μL a 18-24 ore dopo la trasfusione in pazienti con refrattarietà piastrinica dopo trattamento con eculizumab e trasfusione di piastrine.
24 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

21 novembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

8 agosto 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

8 agosto 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 novembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 novembre 2014

Primo Inserito (Stima)

24 novembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 gennaio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 dicembre 2018

Ultimo verificato

18 gennaio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 150015
  • 15-H-0015

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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