Inhibición del complemento con eculizumab para superar la refractariedad a la transfusión de plaquetas en pacientes con trombocitopenia grave
12 de diciembre de 2018 actualizado por: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Fondo:
- Las plaquetas son células diminutas en la sangre que ayudan a detener el sangrado. La trombocitopenia ocurre cuando las personas no tienen suficientes plaquetas normales. Recibir una transfusión de plaquetas de otra persona puede ayudar a detener el sangrado excesivo. Pero debido a que estas células son de otras personas, el cuerpo puede rechazarlas, lo que las pone en riesgo de complicaciones hemorrágicas graves. Esta condición se llama refractariedad plaquetaria aloinmune. Hay evidencia de que en muchos pacientes, los recuentos de plaquetas no aumentan después de una transfusión de plaquetas porque las plaquetas transfundidas son destruidas por el soldado de defensa del cuerpo, llamado complemento. Los investigadores quieren ver si un medicamento que inhibe el complemento puede ayudar a aumentar los niveles de plaquetas y reducir el sangrado.
Objetivos:
- Para ver si eculizumab aumenta más los niveles de plaquetas después de una transfusión. Para ver si reduce la posibilidad de sangrar demasiado.
Elegibilidad:
- Adultos de 18 a 75 años que tienen trombocitopenia y refractariedad plaquetaria aloinmune.
Diseño:
- Los participantes serán evaluados con historial médico, examen físico y análisis de sangre.
- Los participantes tendrán los procedimientos enumerados a continuación. Pueden tenerlos mientras están en el hospital. O pueden ir a la clínica ambulatoria por ellos. Cada visita puede durar hasta 3 horas.
- Los participantes recibirán una vacuna contra la meningitis si es necesario. Luego recibirán el fármaco del estudio en forma de infusión.
- Los participantes recibirán una transfusión de plaquetas. Se les extraerá sangre cada 24 horas hasta que el recuento de plaquetas sea inferior a 10.000 por 1 microlitro de sangre.
- Tomarán antibióticos durante 14 días.
- Los participantes tendrán un chequeo y extracción de sangre dos veces por semana durante 2 semanas. Recibirán más transfusiones si es necesario.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La transfusión de plaquetas puede ser un procedimiento que salva vidas en la prevención o el tratamiento de hemorragias graves en pacientes que tienen plaquetas bajas o disfuncionales.
El tratamiento del cáncer de la sangre y otras enfermedades de la sangre, así como el trasplante de médula ósea, no es posible sin el apoyo de una transfusión de plaquetas.
Desafortunadamente, entre el 20 y el 60 % de los pacientes con transfusiones crónicas dejarán de responder a estas transfusiones, lo que los pone en riesgo de complicaciones hemorrágicas graves.
Los datos respaldan el concepto de que, en muchos pacientes, los recuentos de plaquetas no aumentan después de una transfusión de plaquetas porque las plaquetas transfundidas son destruidas por el complemento del cuerpo.
Para superar este problema, inhibiremos la actividad del complemento con el medicamento eculizumab que se une y suprime específicamente el complemento.
Presumimos que cuando tratamos a pacientes que tienen plaquetas refractarias con eculizumab, los recuentos de plaquetas aumentarán a cifras más altas después de las transfusiones de plaquetas, lo que disminuirá el riesgo de complicaciones hemorrágicas asociadas con un recuento bajo de plaquetas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
10
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
- De 18 a 75 años inclusive.
- Capacidad para comprender la naturaleza de investigación del estudio y dar su consentimiento informado.
- Trombocitopenia (debida a causas congénitas, insuficiencia de la médula ósea, neoplasias malignas hematológicas y relacionada con el tratamiento), definida como <10k/uL sin sangrado o <30K/uL con evidencia de sangrado potencialmente mortal (hemorragia intracraneal, hemorragia GI, hemorragia pulmonar, epistaxis no controlada , hematuria).
Diagnosticado con refractariedad plaquetaria inmune, caracterizado por todo lo siguiente:
- Ausencia de un incremento adecuado del recuento de plaquetas después de la transfusión, definido por CCI <7500/ul a los 10-60 min y CCI <5000/ul a las 18-24 h (en aquellos que tenían un CCI a los 10-60 min mayor o igual a 5000/microl) después de al menos 2 transfusiones consecutivas.
- Presencia de anticuerpo anti-HLA clase A y/o B.
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
- Infección meningocócica activa.
- Enfermedad psiquiátrica grave. Deficiencia mental lo suficientemente grave como para hacer imposible el consentimiento informado.
- Prueba de embarazo positiva para mujeres en edad fértil dentro de 1 semana.
- Prueba de VIH positivo dentro de los 3 meses.
- Hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) con evidencia de hemólisis intravascular.
- Presencia de PTI/trombocitopenia autoinmune
- Resistencia plaquetaria inmune que responde al tratamiento con IVIG
CRITERIOS DE REINSCRIPCIÓN:
- Cumplir criterios de respuesta al tratamiento inicial o segundo tratamiento
- Cumple con todos los criterios iniciales de inclusión/exclusión
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Eculizumab
Infusión IV de 1200 mg durante 30-40 min
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Viales de un solo uso de 300 mg
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de sujetos con capacidad de respuesta sostenida a la transfusión de plaquetas
Periodo de tiempo: 24 horas
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Evaluar la seguridad y eficacia de eculizumab para aumentar el incremento de plaquetas, definido como Incremento de recuento corregido (CCI) >7500/μL a los 10-60 min junto con CCI>5000/μL a las 18-24 horas post transfusión en pacientes con refractariedad plaquetaria tras tratamiento con eculizumab y transfusión de plaquetas.
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24 horas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
21 de noviembre de 2014
Finalización primaria (Actual)
8 de agosto de 2017
Finalización del estudio (Actual)
8 de agosto de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de noviembre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de noviembre de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
24 de noviembre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de enero de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de diciembre de 2018
Última verificación
18 de enero de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 150015
- 15-H-0015
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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